Bezpieczeństwo comiesięcznej terapii zastępczej rekombinowanym czynnikiem XIII u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika XIII: przedłużenie badania F13CD-1725 (mentor™2)
18 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne i wielokrotne badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa comiesięcznej terapii zastępczej rekombinowanym czynnikiem XIII (rFXIII) u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika XIII
Ta próba jest prowadzona w Azji, Europie i Ameryce Północnej.
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa comiesięcznej terapii zastępczej rekombinowanym czynnikiem XIII u pacjentów z wrodzonym niedoborem czynnika XIII.
Badanie trwa do momentu, gdy produkt będzie dostępny na rynku, ale ocena tymczasowa zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy uczestnicy ukończą 52 tygodnie badania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
63
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Klagenfurt, Austria, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Francja, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Francja, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Francja, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Francja, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Hiszpania, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Hiszpania, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonia, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Niemcy, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Niemcy, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Szwajcaria, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Włochy, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dla osób, które uczestniczyły w F13CD-1725:
- Wcześniejszy udział (oznacza do Wizyty 16 włącznie (Koniec procesu)) w F13CD-1725
- Dla wszystkich innych przedmiotów:
- Rozpoznanie wrodzonego niedoboru podjednostki A FXIII (potwierdzone genotypowaniem podczas wizyty przesiewowej lub udokumentowane wyniki wcześniej wykonanego genotypowania)
- Masa ciała co najmniej 20 kg
Kryteria wyłączenia:
- Znane przeciwciała neutralizujące (inhibitory) wobec FXIII
- Jakiekolwiek znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór czynnika XIII
- Liczba płytek krwi (trombocytów) mniejsza niż 50 × 109/l. W przypadku pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu F13CD-1725, do oceny należy wykorzystać liczbę płytek krwi z wizyty 15 w badaniu F13CD-1725.
- Kobiety w wieku rozrodczym, które są w ciąży, karmią piersią lub nie stosują odpowiednich metod antykoncepcji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: A
|
Comiesięczne podawanie rekombinowanego czynnika XIII jako profilaktyka epizodów krwawień.
Dawka: 35 j.m./kg masy ciała dożylnie (do żyły)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane (AE) (poważne i nie-poważne)
Ramy czasowe: Wszystkie AE zostały zebrane i zgłoszone z badania przesiewowego (tydzień 0) przez minimalny okres 52 tygodni lub do końca wizyty próbnej.
|
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z produktem leczniczym, czy nie.
Badania AE (poważne) obejmowały wszelkie zdarzenia, takie jak śmierć, doświadczenie zagrażające życiu, hospitalizacja pacjenta, znaczna niepełnosprawność/wada wrodzona, które wystąpiły po zastosowaniu badanego produktu.
|
Wszystkie AE zostały zebrane i zgłoszone z badania przesiewowego (tydzień 0) przez minimalny okres 52 tygodni lub do końca wizyty próbnej.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rozwój przeciwciał i inhibitorów
Ramy czasowe: Od tygodnia 0 do tygodnia 52
|
Wszystkich osobników, którzy otrzymali rFXIII, monitorowano pod kątem rozwoju przeciwciał anty-rFXIII i inhibitora.
Próbki przeszły przez 2 poziomy testu ELISA: wstępne badanie przesiewowe z określonym punktem odcięcia (w tym ~5% wyników fałszywie dodatnich) oraz drugi test potwierdzający dla próbek, w których uzyskano wynik powyżej punktu odcięcia badania przesiewowego.
Jeśli w teście potwierdzającym potwierdzono, że próbki są dodatnie pod względem przeciwciał, przeprowadzono również test inhibitorów w celu wykrycia funkcjonalnych inhibitorów.
Odnotowano odsetek osób, u których rozwinęły się przeciwciała i inhibitory.
|
Od tygodnia 0 do tygodnia 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 września 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 października 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 października 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 września 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 września 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 września 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 stycznia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (Numer EudraCT)
- U1111-1111-9289 (Inny identyfikator: WHO)
- JapicCTI-121958 (Identyfikator rejestru: JAPIC)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .