Veiligheid van maandelijkse recombinant factor XIII-vervangingstherapie bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie: een uitbreiding op proef F13CD-1725 (mentor™2)
18 januari 2018 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Een multicenter, open-label, eenarmig en meervoudig doseringsonderzoek naar de veiligheid van maandelijkse substitutietherapie met recombinant factor XIII (rFXIII) bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie
Deze proef wordt uitgevoerd in Azië, Europa en Noord-Amerika.
Het doel van de studie is het onderzoeken van de veiligheid van maandelijkse vervangingstherapie van recombinant factor XIII bij patiënten met congenitale FXIII-deficiëntie.
De proef gaat door totdat het product in de handel verkrijgbaar is, maar er vindt een tussentijdse beoordeling plaats wanneer alle proefpersonen 52 weken in de proef hebben gezeten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
63
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Braunschweig, Duitsland, 38118
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Duisburg, Duitsland, 47051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rouen, Frankrijk, 76031
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valence Cedex 9, Frankrijk, 26953
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israël, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Vicenza, Italië, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160 0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Klagenfurt, Oostenrijk, A-9020
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanje, 29011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tortosa, Spanje, 43500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zürich, Zwitserland, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voor proefpersonen die deelnamen aan F13CD-1725:
- Eerdere deelname (tot en met bezoek 16, (einde proefperiode)) in F13CD-1725
- Voor alle andere vakken:
- Diagnose van congenitale FXIII A-subeenheiddeficiëntie (bevestigd door genotypering bij screeningbezoek of gedocumenteerde resultaten van eerder uitgevoerde genotypering)
- Lichaamsgewicht minimaal 20 kg
Uitsluitingscriteria:
- Bekende neutraliserende antilichamen (remmers) tegen FXIII
- Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FXIII-deficiëntie
- Aantal bloedplaatjes (trombocyten) van minder dan 50 × 109/L. Voor proefpersonen die deelnamen aan F13CD-1725 moet het aantal bloedplaatjes van bezoek 15 in F13CD-1725 worden gebruikt voor evaluatie.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, borstvoeding geven of geen geschikte anticonceptiemethoden gebruiken
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EEN
|
Maandelijkse toediening van recombinant factor XIII als preventieve behandeling van bloedingen.
Dosis: 35 IE/kg lichaamsgewicht intraveneus (in de ader)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bijwerkingen (AE's) (ernstig en niet-ernstig)
Tijdsspanne: Alle bijwerkingen werden verzameld en gerapporteerd vanaf de screening (week 0) voor een periode van minimaal 52 weken of tot het einde van het proefbezoek.
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet beschouwd als verband houdend met het geneesmiddel.
Proefbijwerkingen (ernstig) omvatten elke gebeurtenis zoals overlijden, levensbedreigende ervaring, ziekenhuisopname bij de proefpersoon, significante invaliditeit/aangeboren afwijking ervaren door het proefproduct.
|
Alle bijwerkingen werden verzameld en gerapporteerd vanaf de screening (week 0) voor een periode van minimaal 52 weken of tot het einde van het proefbezoek.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ontwikkeling van antilichamen en remmers
Tijdsspanne: Van week 0 tot week 52
|
Alle proefpersonen die rFXIII kregen, werden gecontroleerd op anti-rFXIII-antilichamen en ontwikkeling van remmers.
Monsters hebben 2 niveaus van ELISA-testen doorstaan: een initiële screening met een specifiek afkappunt (inclusief ~5% fout-positieven) en een tweede bevestigingstest voor monsters die een resultaat opleveren boven het afkappunt voor screening.
Als monsters in de bevestigingstest als antilichaampositief werden bevestigd, werd ook een remmertest uitgevoerd om functionele remmers te detecteren.
Percentage proefpersonen met ontwikkeling van antilichamen en remmers werd gemeld.
|
Van week 0 tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Kerlin B, Brand B, Inbal A, Halimeh S, Nugent D, Lundblad M, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII at steady state in patients with congenital factor XIII A-subunit deficiency. J Thromb Haemost. 2014 Dec;12(12):2038-43. doi: 10.1111/jth.12739. Epub 2014 Oct 25.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 september 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 oktober 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 oktober 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 september 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 september 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
16 september 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 januari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 januari 2018
Laatst geverifieerd
1 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- F13CD-3720
- 2008-007883-41 (EudraCT-nummer)
- U1111-1111-9289 (Andere identificatie: WHO)
- JapicCTI-121958 (Register-ID: JAPIC)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .