Pokračování společné výstupní studie pro děti s těžkým deficitem faktoru VIII (JOSC)
Pokračování dětí zapsaných v protokolu č. 95-011, 'Randomizovaná prospektivní studie pro prevenci onemocnění kloubů u dětí s těžkým deficitem faktoru VIII'
Původní studie Joint Outcome Study (JOS) zahrnovala 65 chlapců s hemofilií ze 16 míst v zemi. Subjekty byly randomizovány do jednoho ze dvou ramen (profylaxe nebo zvýšená léčba založená na epizodě) a byli prospektivně sledováni až do věku šesti let. Ve věku šesti let byl hodnocen podíl dětí v každé léčebné větvi, u kterých došlo k poškození kostí nebo chrupavek, jak bylo stanoveno pomocí rentgenu nebo MRI. Kromě toho byla hodnocena funkce a struktura indexových kloubů (definovaných jako kolena, kotníky a lokty) pomocí fyzické hodnotící škály speciálně navržené pro předškolní děti.
Specifickým cílem Joint Outcome Study Continuation (JOSC) je prodloužit pozorování dětí účastnících se původní JOS až do věku 18 let, aby bylo možné zjistit přirozenou historii vývoje kloubů u hemofilie a dopad primární nebo sekundární profylaxe na prevenci, omezení nebo zvrácení hemofilické artropatie. Kromě toho budou plazma a DNA každoročně shromažďovány a ukládány pro současné a budoucí studie biomarkerů a prediktorů výsledků hemofilie.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zařazeno do původní studie JOS, „Randomizovaná prospektivní studie pro prevenci onemocnění kloubů u dětí s deficitem faktoru VIII“
- Písemný informovaný souhlas rodiče nebo opatrovníka s navrhovanou studií
- Zaměstnanci místního centra pro léčbu hemofilie musí vyhodnotit účast rodiny na původním léčebném protokolu a určit, že rodina je schopna dodržet pokračovací protokol
Kritéria vyloučení:
- Nelze nebo nechcete zaznamenat informace o studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Určete přirozenou historii vývoje kloubů u hemofilie a dopad primární nebo sekundární profylaxe na prevenci, omezení nebo zvrat hemofilické artropatie.
Časové okno: Zápis, věk 14 let a ukončení studia ve věku 18 let
|
Zápis, věk 14 let a ukončení studia ve věku 18 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 01-436
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .