Felles utfallsstudie fortsettelse for barn med alvorlig faktor VIII-mangel (JOSC)
Fortsettelse av barn registrert i protokoll #95-011, 'En randomisert prospektiv studie for forebygging av leddsykdom hos barn med alvorlig faktor VIII-mangel'
Den originale Joint Outcome Study (JOS) registrerte 65 gutter med hemofili fra 16 steder nasjonalt. Forsøkspersonene ble randomisert til en av to armer (profylakse eller en forbedret episodebasert behandling) og ble fulgt prospektivt frem til fylte seks år. I en alder av seks år ble andelen barn på hver behandlingsarm som utviklet bein- eller bruskskader, bestemt ved røntgen eller MR, vurdert. I tillegg ble funksjonen og strukturen til indeksleddene (definert som knær, ankler og albuer) evaluert ved hjelp av en fysisk vurderingsskala spesielt designet for førskolebarn.
Det spesifikke målet med Joint Outcome Study Continuation (JOSC) er å forlenge observasjoner av barna som deltar i den opprinnelige JOS til forsøkspersonene når en alder av 18 år for å fastslå den naturlige historien til leddutvikling i hemofili og virkningen av primær eller sekundærprofylakse for forebygging, begrensning eller reversering av hemofil artropati. I tillegg vil plasma og DNA bli samlet inn og lagret årlig for nåværende og fremtidige studier av biomarkører og prediktorer for hemofiliutfall.
Studieoversikt
Status
Forhold
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Registrert i den originale JOS-studien, "En randomisert prospektiv studie for forebygging av leddsykdom hos barn med faktor VIII-mangel"
- Skriftlig, informert samtykke fra foreldre eller foresatte for den foreslåtte studien
- Personalet på det lokale behandlingssenteret for hemofili må vurdere familiens deltakelse i den opprinnelige behandlingsprotokollen og fastslå at familien er i stand til å overholde fortsettelsesprotokollen
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke eller vil ikke registrere studieinformasjonen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem den naturlige historien om leddutvikling ved hemofili og virkningen av primær eller sekundær profylakse på forebygging, begrensning eller reversering av hemofil artropati.
Tidsramme: Påmelding, 14 år og studieavslutning ved 18 år
|
Påmelding, 14 år og studieavslutning ved 18 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 01-436
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .