Fortsetzung der gemeinsamen Ergebnisstudie für Kinder mit schwerem Faktor-VIII-Mangel (JOSC)
Fortsetzung von Kindern, die in Protokoll Nr. 95-011 „Eine randomisierte prospektive Studie zur Prävention von Gelenkerkrankungen bei Kindern mit schwerem Faktor-VIII-Mangel“ aufgenommen wurden
In die ursprüngliche Joint Outcome Study (JOS) wurden 65 Jungen mit Hämophilie aus 16 nationalen Zentren aufgenommen. Die Probanden wurden randomisiert einem von zwei Armen zugeteilt (Prophylaxe oder eine verstärkte Episoden-basierte Behandlung) und prospektiv bis zum Alter von sechs Jahren nachbeobachtet. Im Alter von sechs Jahren wurde der Anteil der Kinder in jedem Behandlungsarm, die Knochen- oder Knorpelschäden entwickelten, bestimmt durch Röntgen oder MRT, bestimmt. Darüber hinaus wurden die Funktion und Struktur der Indexgelenke (definiert als Knie, Knöchel und Ellbogen) mit einer speziell für Vorschulkinder entwickelten körperlichen Bewertungsskala bewertet.
Das spezifische Ziel der Joint Outcome Study Continuation (JOSC) besteht darin, die Beobachtungen der Kinder, die an der ursprünglichen JOS teilnehmen, auszudehnen, bis die Probanden das Alter von 18 Jahren erreichen, um den natürlichen Verlauf der gemeinsamen Entwicklung bei Hämophilie und die Auswirkungen der Grunderkrankung zu bestimmen oder Sekundärprophylaxe zur Vorbeugung, Begrenzung oder Umkehrung der hämophilen Arthropathie. Darüber hinaus werden Plasma und DNA jährlich für aktuelle und zukünftige Studien zu Biomarkern und Prädiktoren für Hämophilie-Ergebnisse gesammelt und gespeichert.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eingeschrieben in die ursprüngliche JOS-Studie „A Randomized Prospective Study for the Prevention of Joint Disease in Children with Factor VIII Deficiency“
- Schriftliche, informierte Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten für die vorgeschlagene Studie
- Das Personal des örtlichen Hämophilie-Behandlungszentrums muss die Teilnahme der Familie am ursprünglichen Behandlungsprotokoll bewerten und feststellen, dass die Familie in der Lage ist, das Fortsetzungsprotokoll einzuhalten
Ausschlusskriterien:
- Unfähig oder nicht bereit, die Studieninformationen aufzuzeichnen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bestimmen Sie den natürlichen Verlauf der Gelenkentwicklung bei Hämophilie und den Einfluss der Primär- oder Sekundärprophylaxe auf die Prävention, Begrenzung oder Umkehrung der hämophilen Arthropathie.
Zeitfenster: Einschreibung mit 14 Jahren und Studienabbruch mit 18 Jahren
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Einschreibung mit 14 Jahren und Studienabbruch mit 18 Jahren
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 01-436
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