Fortsättning av gemensam resultatstudie för barn med allvarlig faktor VIII-brist (JOSC)

Den ursprungliga Joint Outcome Study (JOS) registrerade 65 pojkar med hemofili från 16 platser nationellt. Försökspersonerna randomiserades till en av två armar (profylax eller en förbättrad episodbaserad behandling) och följdes prospektivt fram till sex års ålder. Vid sex års ålder utvärderades andelen barn i varje behandlingsarm som utvecklade skelett- eller broskskador enligt röntgen eller MRI. Dessutom utvärderades funktionen och strukturen hos indexlederna (definierade som knän, vrister och armbågar) med hjälp av en fysisk bedömningsskala speciellt utformad för förskolebarn.

Det specifika syftet med Joint Outcome Study Continuation (JOSC) är att förlänga observationer av barn som deltar i den ursprungliga JOS tills försökspersonerna når 18 års ålder för att fastställa den naturliga historien för ledutveckling vid hemofili och påverkan av primär eller sekundär profylax för att förhindra, begränsa eller vända hemofil artropati. Dessutom kommer plasma och DNA att samlas in och samlas in årligen för nuvarande och framtida studier av biomarkörer och prediktorer för utfall av hemofili.