Fælles udfaldsstudie fortsættelse for børn med svær faktor VIII-mangel (JOSC)
Fortsættelse af børn, der er indskrevet i protokol #95-011, 'En randomiseret prospektiv undersøgelse til forebyggelse af ledsygdomme hos børn med alvorlig faktor VIII-mangel'
Det oprindelige Joint Outcome Study (JOS) indskrev 65 drenge med hæmofili fra 16 steder nationalt. Forsøgspersonerne blev randomiseret til en af to arme (profylakse eller en forbedret episodebaseret behandling) og blev fulgt prospektivt indtil de var seks år. I en alder af seks år blev andelen af børn på hver behandlingsarm, der udviklede knogle- eller bruskskader som bestemt ved røntgen eller MR, vurderet. Derudover blev funktionen og strukturen af indeksleddene (defineret som knæ, ankler og albuer) evalueret ved hjælp af en fysisk vurderingsskala specielt designet til førskolebørn.
Det specifikke formål med Joint Outcome Study Continuation (JOSC) er at forlænge observationer af børn, der deltager i den oprindelige JOS, indtil forsøgspersonerne når en alder af 18 år for at bestemme den naturlige historie af ledudvikling i hæmofili og virkningen af primær eller sekundær profylakse til forebyggelse, begrænsning eller reversering af hæmofil artropati. Derudover vil plasma og DNA blive indsamlet og samlet årligt til nuværende og fremtidige undersøgelser af biomarkører og prædiktorer for hæmofili-udfald.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tilmeldt den oprindelige JOS-undersøgelse, "En randomiseret prospektiv undersøgelse til forebyggelse af ledsygdomme hos børn med faktor VIII-mangel"
- Skriftligt, informeret samtykke fra forældre eller værge til den foreslåede undersøgelse
- Det lokale hæmofilibehandlingscenters personale skal evaluere familiens deltagelse i den oprindelige behandlingsprotokol og fastslå, at familien er i stand til at overholde fortsættelsesprotokollen
Ekskluderingskriterier:
- Ude af stand til eller vil ikke registrere undersøgelsesoplysningerne
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Bestem den naturlige historie af ledudvikling i hæmofili og indvirkningen af primær eller sekundær profylakse på forebyggelse, begrænsning eller reversering af hæmofil artropati.
Tidsramme: Tilmelding, 14 år og studieafslutning ved 18 år
|
Tilmelding, 14 år og studieafslutning ved 18 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 01-436
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .