Продолжение совместного исследования результатов для детей с тяжелым дефицитом фактора VIII (JOSC)

Первоначальное совместное исследование результатов (JOS) включало 65 мальчиков с гемофилией из 16 мест по всей стране. Субъекты были рандомизированы в одну из двух групп (профилактика или усиленное лечение на основе эпизодов) и проспективно наблюдались до шестилетнего возраста. В возрасте шести лет оценивали долю детей в каждой группе лечения, у которых развились повреждения костей или хрящей, определенные с помощью рентгена или МРТ. Кроме того, функция и структура указательных суставов (определяемых как коленные, голеностопные и локтевые) оценивались с использованием шкалы физической оценки, специально разработанной для детей дошкольного возраста.

Конкретная цель совместного продолжения исследования исходов (JOSC) состоит в том, чтобы расширить наблюдения за детьми, участвующими в оригинальном JOS, до достижения ими 18-летнего возраста, чтобы определить естественную историю развития суставов при гемофилии и влияние первичной или вторичная профилактика по предотвращению, ограничению или устранению гемофилической артропатии. Кроме того, плазма и ДНК будут ежегодно собираться и храниться для текущих и будущих исследований биомаркеров и предикторов исходов гемофилии.