Continuación del estudio conjunto de resultados para niños con deficiencia grave del factor VIII (JOSC)
Continuación de los niños inscritos en el Protocolo n.º 95-011, 'Estudio prospectivo aleatorizado para la prevención de enfermedades articulares en niños con deficiencia grave del factor VIII'
El Estudio Conjunto de Resultados (JOS, por sus siglas en inglés) original inscribió a 65 niños con hemofilia de 16 sitios a nivel nacional. Los sujetos fueron aleatorizados a uno de dos brazos (profilaxis o un tratamiento mejorado basado en episodios) y fueron seguidos prospectivamente hasta la edad de seis años. A la edad de seis años, se evaluó la proporción de niños en cada grupo de tratamiento que desarrollaron daño óseo o cartilaginoso determinado por rayos X o resonancia magnética. Además, se evaluó la función y estructura de las articulaciones índice (definidas como rodillas, tobillos y codos) utilizando una escala de evaluación física especialmente diseñada para niños en edad preescolar.
El objetivo específico de la Continuación del Estudio de Resultados Conjuntos (JOSC) es extender las observaciones de los niños que participan en el JOS original hasta que los sujetos alcancen la edad de 18 años para determinar la historia natural del desarrollo conjunto en la hemofilia y el impacto de la primaria. o profilaxis secundaria en la prevención, limitación o reversión de la artropatía hemofílica. Además, el plasma y el ADN se recolectarán y almacenarán anualmente para estudios actuales y futuros de biomarcadores y predictores de resultados de hemofilia.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Inscrito en el estudio original de JOS, "Un estudio prospectivo aleatorizado para la prevención de enfermedades articulares en niños con deficiencia de factor VIII"
- Consentimiento informado por escrito del padre o tutor para el estudio propuesto
- El personal del centro de tratamiento de hemofilia local debe evaluar la participación de la familia en el protocolo de tratamiento original y determinar que la familia es capaz de cumplir con el protocolo de continuación.
Criterio de exclusión:
- No puede o no quiere registrar la información del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Determinar la historia natural del desarrollo articular en la hemofilia y el impacto de la profilaxis primaria o secundaria en la prevención, limitación o reversión de la artropatía hemofílica.
Periodo de tiempo: Inscripción a los 14 años y salida de los estudios a los 18 años
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Inscripción a los 14 años y salida de los estudios a los 18 años
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 01-436
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