Continuação do estudo de resultados conjuntos para crianças com deficiência grave do fator VIII (JOSC)

O Joint Outcome Study (JOS) original inscreveu 65 meninos com hemofilia de 16 locais em todo o país. Os indivíduos foram randomizados para um dos dois braços (profilaxia ou tratamento baseado em episódios) e foram acompanhados prospectivamente até os seis anos de idade. Aos seis anos de idade, foi avaliada a proporção de crianças em cada braço de tratamento que desenvolveram dano ósseo ou cartilaginoso conforme determinado por raio X ou ressonância magnética. Além disso, a função e a estrutura das articulações indexadas (definidas como joelhos, tornozelos e cotovelos) foram avaliadas por meio de uma escala de avaliação física desenvolvida especialmente para crianças em idade pré-escolar.

O objetivo específico do Joint Outcome Study Continuation (JOSC) é estender as observações das crianças que participam do JOS original até que os indivíduos atinjam a idade de 18 anos, a fim de determinar a história natural do desenvolvimento articular na hemofilia e o impacto da primária ou profilaxia secundária na prevenção, limitação ou reversão da artropatia hemofílica. Além disso, plasma e DNA serão coletados e armazenados anualmente para estudos atuais e futuros de biomarcadores e preditores de resultados de hemofilia.