Poursuite de l'étude sur les résultats conjoints pour les enfants atteints d'un déficit sévère en facteur VIII (JOSC)

La Joint Outcome Study (JOS) originale a recruté 65 garçons atteints d'hémophilie de 16 sites à l'échelle nationale. Les sujets ont été randomisés dans l'un des deux bras (prophylaxie ou traitement amélioré basé sur les épisodes) et ont été suivis de manière prospective jusqu'à l'âge de six ans. À l'âge de six ans, la proportion d'enfants de chaque bras de traitement qui ont développé des lésions osseuses ou cartilagineuses déterminées par radiographie ou IRM a été évaluée. De plus, la fonction et la structure des articulations index (définies comme les genoux, les chevilles et les coudes) ont été évaluées à l'aide d'une échelle d'évaluation physique spécialement conçue pour les enfants d'âge préscolaire.

L'objectif spécifique du Joint Outcome Study Continuation (JOSC) est d'étendre les observations des enfants participant au JOS original jusqu'à ce que les sujets atteignent l'âge de 18 ans afin de déterminer l'histoire naturelle du développement articulaire dans l'hémophilie et l'impact des ou la prophylaxie secondaire sur la prévention, la limitation ou l'inversion de l'arthropathie hémophilique. De plus, du plasma et de l'ADN seront prélevés et mis en banque chaque année pour les études actuelles et futures sur les biomarqueurs et les prédicteurs des résultats de l'hémophilie.