Continuazione dello studio sui risultati congiunti per i bambini con grave carenza di fattore VIII (JOSC)
Prosecuzione dei bambini iscritti al protocollo n. 95-011, "Uno studio prospettico randomizzato per la prevenzione delle malattie articolari nei bambini con grave carenza di fattore VIII"
L'originale Joint Outcome Study (JOS) ha arruolato 65 ragazzi con emofilia da 16 siti a livello nazionale. I soggetti sono stati randomizzati a uno dei due bracci (profilassi o trattamento potenziato basato sugli episodi) e sono stati seguiti in modo prospettico fino all'età di sei anni. All'età di sei anni, è stata valutata la percentuale di bambini in ciascun braccio di trattamento che hanno sviluppato danni alle ossa o alla cartilagine, come determinato dai raggi X o dalla risonanza magnetica. Inoltre, la funzione e la struttura delle articolazioni indice (definite come ginocchia, caviglie e gomiti) sono state valutate utilizzando una scala di valutazione fisica appositamente progettata per i bambini in età prescolare.
Lo scopo specifico del Joint Outcome Study Continuation (JOSC) è quello di estendere le osservazioni dei bambini che partecipano al JOS originale fino a quando i soggetti raggiungono l'età di 18 anni al fine di determinare la storia naturale dello sviluppo articolare nell'emofilia e l'impatto della primaria o profilassi secondaria sulla prevenzione, limitazione o inversione dell'artropatia emofilica. Inoltre, il plasma e il DNA saranno raccolti e conservati ogni anno per studi attuali e futuri di biomarcatori e predittori degli esiti dell'emofilia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Arruolato nello studio JOS originale, "A Randomized Prospective Study for the Prevention of Joint Disease in Children with Factor VIII Deficiency"
- Consenso scritto e informato del genitore o del tutore per lo studio proposto
- Il personale del centro di trattamento dell'emofilia locale deve valutare la partecipazione della famiglia al protocollo di trattamento originale e determinare che la famiglia è in grado di rispettare il protocollo di continuazione
Criteri di esclusione:
- Impossibile o non disposto a registrare le informazioni sullo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Determinare la storia naturale dello sviluppo articolare nell'emofilia e l'impatto della profilassi primaria o secondaria sulla prevenzione, limitazione o inversione dell'artropatia emofilica.
Lasso di tempo: Immatricolazione a 14 anni e uscita dagli studi a 18 anni
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Immatricolazione a 14 anni e uscita dagli studi a 18 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Marilyn Manco-Johnson, MD, University of Colorado at Denver Health and Sciences Center
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 01-436
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