Genová terapie duktálního adenokarcinomu slinivky břišní (TherGAP)
11. března 2016 aktualizováno: University Hospital, Toulouse
PILOTNÍ STUDIE GENOVÉ TERAPIE LOKÁLNĚ POKROČILÉHO PANKREATICKÉHO ADENOKARCINOMU S INTRATUMOURÁLNÍ INJEKCÍ KOMPLEXŮ JetPEI/DNA S PROTINÁDOROVÝM ÚČINEM A CHEMOSENZITIZUJÍCÍ AKTIVITOU PRO GEMCITABIN
Téměř u 85 % pacientů s adenokarcinomem pankreatu je diagnostikován lokálně pokročilý a/nebo metastazující neresekovatelný nádor.
U těchto pacientů se chemoterapie (jako je gemcitabin) podává jako paliativní terapie.
Cílem této studie je zhodnotit proveditelnost, toleranci a protinádorový účinek opakované intratumorální injekce produktu genové terapie (s protinádorovým a chemosenzibilizačním účinkem) v kombinaci s gemcitabinem u pacientů s neresekovatelným karcinomem pankreatu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Toto je otevřená nerandomizovaná studie fáze I genové terapie pro pacienty s pokročilým a/nebo metastatickým karcinomem pankreatu.
Protokol je založen na podávání zvyšujících se dávek plazmidové DNA prekomplexované s PEI (polyethylenimin - nevirový vektor), který kóduje dva geny (somatostatinový receptor podtyp 2 s názvem sst2 a deoxycitidinkináza ::uridylmonofosfátkináza s názvem dck::umk ), které vykazují doplňkové terapeutické účinky.
Oba transgeny indukují protinádorový vedlejší účinek a činí léčbu gemcitabinem účinnější.
Intratumorové injekce produktu genové terapie (CYL-02) budou prováděny transgastrickou nebo transduodenální cestou pod endoskopickým ultrazvukovým vedením.
Každá injekce bude následovat standardní IV podávání gemcitabinu každý týden (1000 mg/m2).
Dvě intratumorové injekce stejné dávky CYL-02 budou podávány v intervalu jednoho měsíce.
Čtyři zvyšující se dávky (125 ug, 250 ug, 500 ug a 1 mg) budou testovány skupinou 6 pacientů.
Primární cíle jsou: hodnocení lokální pankreatické a obecné tolerance; sekundárními cíli jsou: možná regrese objemu nádoru, sekundární vážnost, hodnocení biodistribuce transgenu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Toulouse, Francie, 31059
- Toulouse Universitary Hospital (Rangueil), Department of Gastroenterology At Rangueil Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s histologicky prokázaným adenokarcinomem pankreatu a/nebo solidním pankreatickým útvarem spojeným s vícečetnými metastázami pankreatického původu (histologicky prokázáno)
- Pacient s neresekabilním adenokarcinomem pankreatu (na předoperačním CT vyšetření a/nebo endoskopickém ultrazvukovém vyšetření)
- Nádor slinivky břišní, který lze vyhodnotit endoskopickým ultrazvukem (žádná zažívací stenóza, žádná gastrektomie)
- Pacient bez kontraindikace k celkové anestezii.
- Karnofského index >= 70 %
- Poskytnutý písemný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- - Období vyloučení pro další klinickou studii nebo výzkumný protokol.
- Pacient není schopen číst nebo porozumět formulaci informací/souhlasu nebo není schopen sám rozhodnout o své účasti ve studii
- Pacient pod vedením
- Těhotná žena nebo žena schopná plodit bez antikoncepce.
- Pacient s cystickým nádorem pankreatu nebo pseudocystou pankreatu.
- Pacient s nádorem pankreatu odlišným od adenokarcinomu (endokrinní, metastázy).
Kontraindikace pro pacienty Gemzar®:
- Hypersenzitivita na gemcitabin.
- Rozhodnutí o radioterapii
- Granulocyty < 1000/mm3
- Trombocyty < 100 000/mm3
- Pacient není účinně léčen na žloutenku (biliární stent nebo bypass), pokud je přítomen v době diagnózy
- Kontraindikace pro aspirační biopsii tenkou jehlou pod endoskopickým ultrazvukem (potíže s hemostázou).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Terapie
|
Intratumorální injekce produktu genové terapie CYL-02 (2,5 ml do primárního nádoru pod endoskopickou ultrazvukovou kontrolou a v anestezii propofolem).
Po intratumorové injekci CYL-02 následují tři IV infuze gemcitabinu (1000 mg/m2) ve 48 hodinách a poté každé dva týdny.
Druhá intratumorální injekce produktu genové terapie CYL-02 se provede ve stejné dávce a objemu 30 dní po prvním podání, po které následují tři infuze gemcitabinu (1000 mg/m2) ve stejném rytmu (48 hodin a každý týden) a dávka.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Proveditelnost a bezpečnost: Počet účastníků s nepříznivými událostmi
Časové okno: 60 dní
|
Proveditelnost, bezpečnost (pankreas a obecně) intratumorových injekcí produktu genové terapie (plazmidová DNA CYL-02 prekomplexovaná na PEI kódující sst2 dck::umk) podávaných pod endoskopickým ultrazvukovým vedením a následovaných léčbou gemcitabinem ve standardních dávkách.
|
60 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Protinádorový účinek: sekundární resekabilita, difúze transgenů
Časové okno: 60 dní
|
protinádorový účinek, sekundární resekabilita, difúze transgenů (moč a krev) a exprese (nádor).
|
60 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Louis BUSCAIL, MD,PhD, University Hospital of Toulouse
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. března 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. prosince 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. ledna 2011
První zveřejněno (Odhad)
11. ledna 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
14. března 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. března 2016
Naposledy ověřeno
1. března 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 0401401
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .