Terapia genica dell'adenocarcinoma duttale pancreatico (TherGAP)
11 marzo 2016 aggiornato da: University Hospital, Toulouse
STUDIO PILOTA DI TERAPIA GENICA PER L'ADENOCARCINOMA PANCREATICO LOCALMENTE AVANZATO CON INIEZIONE INTRATUMORALE DI COMPLESSI JetPEI/DNA CON EFFETTO ANTITUMORALE E ATTIVITÀ CHEMIOSENSIBILIZZANTE PER GEMCITABINA
A circa l'85% dei pazienti con adenocarcinoma pancreatico viene diagnosticato un tumore non resecabile localmente avanzato e/o metastatico.
In questi pazienti la chemioterapia (come la gemcitabina) viene somministrata come terapia palliativa.
Scopo del presente studio è valutare la fattibilità, la tolleranza e l'effetto antitumorale dell'iniezione intratumorale ripetuta di un prodotto di terapia genica (con effetti antitumorali e chemiosensibilizzanti) in combinazione con gemcitabina in pazienti con carcinoma pancreatico non resecabile.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di fase I in aperto non randomizzato di terapia genica per pazienti affetti da carcinoma pancreatico avanzato e/o metastatico.
Il protocollo si basa sulla somministrazione di dosi crescenti di un DNA plasmidico pre-complessato a PEI (polietilenimmina - vettore non virale) che codifica due geni (recettore della somatostatina sottotipo 2 denominato sst2 e deossicitidina chinasi :: uridilmonofosfato chinasi denominato dck::umk ) che presentano effetti terapeutici complementari.
Entrambi i transgeni inducono un effetto bystander antitumorale e rendono più efficiente il trattamento con gemcitabina.
Le iniezioni intratumorali del prodotto di terapia genica (CYL-02) saranno eseguite per via transgastrica o transduodenale sotto guida ecografica endoscopica.
Ogni iniezione sarà seguita dalla somministrazione standard di gemcitabina IV ogni settimana (1000 mg/m2).
Verranno somministrate due iniezioni intratumorali della stessa dose di CYL-02 a distanza di un mese.
Quattro dosi crescenti (125 µg, 250 µg, 500 µg e 1 mg) saranno testate da un gruppo di 6 pazienti.
Gli obiettivi primari sono: valutazione della tolleranza pancreatica locale e generale; gli obiettivi secondari sono: possibile regressione del volume tumorale, rispettabilità secondaria, valutazione della biodistribuzione del transgene.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Toulouse, Francia, 31059
- Toulouse Universitary Hospital (Rangueil), Department of Gastroenterology At Rangueil Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente con un adenocarcinoma pancreatico istologicamente accertato e/o una massa pancreatica solida associata a una o più metastasi di origine pancreatica (istologicamente accertata)
- Paziente con adenocarcinoma pancreatico non resecabile (su valutazione TC preoperatoria e/o ecografia endoscopica)
- Tumore pancreatico valutabile mediante ecografia endoscopica (no stenosi digestiva, no gastrectomia)
- Paziente senza controindicazione all'anestesia generale.
- Indice di Karnofsky >= 70%
- Consenso informato scritto dato
Criteri di esclusione:
- - Periodo di esclusione per altra sperimentazione clinica o protocollo di ricerca.
- Paziente incapace di leggere o comprendere l'informativa/formula di consenso o impossibilitato a decidere da solo la propria partecipazione alla sperimentazione
- Paziente sotto tutela
- Donna incinta o in grado di procreare senza contraccezione.
- Paziente con tumore cistico pancreatico o pseudocisti pancreatica.
- Paziente con tumore pancreatico diverso da adenocarcinoma (endocrino, metastatico).
Controindicazione del paziente a Gemzar®:
- Ipersensibilità alla gemcitabina.
- Decisione di radioterapia
- Granulociti < 1000/mm3
- Trombociti < 100.000/mm3
- Paziente non trattato efficacemente per ittero (stent biliare o bypass) se presente al momento della diagnosi
- Controindicazione per biopsia di aspirazione con ago sottile sotto ecografia endoscopica (problemi di emostasi).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Terapia
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Iniezione intratumorale del prodotto di terapia genica CYL-02 (2,5 ml all'interno del tumore primario sotto guida ecografica endoscopica e sotto anestesia con propofol).
L'iniezione intratumorale di CYL-02 è seguita da tre infusioni endovenose di gemcitabina (1000 mg/m2) a 48 ore e poi ogni due settimane.
Una seconda iniezione intratumorale del prodotto di terapia genica CYL-02 viene eseguita allo stesso dosaggio e volume 30 giorni dopo la prima somministrazione, seguita da tre infusioni di gemcitabina (1000 mg/m2) secondo lo stesso ritmo (48 ore e ogni settimana) e dose.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattibilità e sicurezza: Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 60 giorni
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Fattibilità, sicurezza (pancreas e generale) delle iniezioni intratumorali del prodotto di terapia genica (DNA plasmidico CYL-02 precomplessato con PEI codificante sst2 dck::umk) somministrato sotto guida ecografica endoscopica e seguito da trattamento con gemcitabina a dosi standard.
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60 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Effetto antitumorale: resecabilità secondaria, diffusione dei transgeni
Lasso di tempo: 60 giorni
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effetto antitumorale, resecabilità secondaria, diffusione dei transgeni (urina e sangue) ed espressione (tumore).
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60 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Louis BUSCAIL, MD,PhD, University Hospital of Toulouse
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 dicembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2011
Primo Inserito (Stima)
11 gennaio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
14 marzo 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2016
Ultimo verificato
1 marzo 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 0401401
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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No
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