Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost autologní mononukleární frakce lidské pupečníkové krve k léčbě získané ztráty sluchu u dětí

18. března 2024 aktualizováno: Aryn Knight

Cíle této studie jsou:

  1. Zjistit, zda je autologní léčba lidskou pupečníkovou krví bezpečná pro děti se získanou ztrátou sluchu, a
  2. Zjistit, zda se pozdní funkční výsledek zlepší po léčbě autologní lidskou pupečníkovou krví u dětí se získanou ztrátou sluchu.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Získaná senzorineurální ztráta sluchu je charakterizována ztrátou funkčních vláskových buněk v Cortiho orgánu, přičemž větší ztráta vláskových buněk koreluje s vážnější poruchou sluchu. Děti se senzorineurální ztrátou sluchu mají potíže s vývojem normální řeči, což obvykle vede ke špatnému akademickému a sociálnímu vývoji. V současné době nejsou k dispozici žádné reparativní terapeutické možnosti a léčba je navržena tak, aby zesílila sníženou funkci poraněného Cortiho orgánu.

Předklinické údaje naznačují, že infuze progenitorových buněk mohou posílit vnitřní opravné mechanismy v Cortiho orgánu, které mohou obnovit vláskové buňky. Tato léčba by nakonec mohla vést ke zlepšení sluchu. Lidská pupečníková krev (hUCB) je dostupná, autologní, skladovaná populace progenitorových buněk dostupná pro potenciální terapeutické použití. Primárním cílem této studie je určit bezpečnost autologní infuze hUCB u dětí se získanou ztrátou sluchu. Sekundárním cílem je určit, zda se po léčbě hUCB u této populace pacientů zlepšily funkční, fyziologické a anatomické výsledky.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Children's Memorial Hermann Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Důkaz středně těžké až hluboké senzorineurální ztráty sluchu.
  2. Normálně tvarovaná kochlea, jak je stanoveno MRI.
  3. Ztráta musí být považována za získanou, NE syndromickou.
  4. Pacient musí být vybaven sluchadly detekce ztráty.
  5. Zápis do intervenčního programu pro rodiče/dítě.
  6. Mezi 6. týdnem a 18. měsícem věku v době infuze pupečníkové krve.
  7. Schopnost dítěte a pečovatele cestovat do Houstonu za účelem léčby a všech následných schůzek. (Rodina pacienta je odpovědná za náklady na cestu a ubytování v Houstonu).

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost získat příslušné lékařské záznamy.

  2. Známá historie resp

    • Nedávno léčená ušní nebo jiná infekce.
    • Nemoc ledvin.
    • Onemocnění jater.
    • Malignita.
    • HIV.
    • Imunosuprese (WBC < 3 000).
    • Důkaz o rozsáhlé mrtvici (> 100 ml).
    • Pneumonie nebo chronické onemocnění plic.
  3. kontaminace vzorku hUCB.
  4. Účast na souběžné intervenční studii.
  5. Touha po dárcovství orgánů v případě smrti.
  6. Neochota nebo neschopnost zůstat 4 dny po infuzi hUCB a vrátit se na jednoměsíční, šestiměsíční a roční kontrolní návštěvy.
  7. Přítomnost zařízení kochleárního implantátu.
  8. Důkaz syndromu.
  9. Pozitivní test na genetickou ztrátu sluchu.
  10. Důkazy o převodní ztrátě sluchu.
  11. Zdokumentovaný důkaz recidivujících infekcí středního ucha (> 5/rok).
  12. Zánět středního ucha v době vyšetření.
  13. Mírná senzorineurální ztráta sluchu.
  14. Více než 18 měsíců v době infuze.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Biologický; Autologní buněčná injekce
Biologický: Autologní lidská pupečníková krev
V jednom časovém bodě léčby bude intravenózně podáno 6 milionů buněk/kg.
Ostatní jména:
  • Autologní buňky mononukleární frakce lidské pupečníkové krve
  • Vlastní kmenové buňky pacienta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fyziologický výsledek
Časové okno: Jeden rok
Před léčbou a jeden rok po léčbě hUCB budou zaznamenány fyziologické výsledky odpovídající věku
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční výsledek
Časové okno: jeden rok
Před léčbou a jeden rok po léčbě bude provedeno posouzení řeči a jazyka vhodného pro věk.
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aryn Knight

Spolupracovníci

M.D. Anderson Cancer Center
The University of Texas Health Science Center, Houston
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute
Florida Hospital for Children
Cord Blood Registry, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
  • Vrchní vyšetřovatel: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
  • Vrchní vyšetřovatel: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2013

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JB IND14312

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ztráta sluchu

Klinické studie na Autologní lidská pupečníková krev

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit