Autologisen ihmisen napanuoraveren mononukleaarifraktion turvallisuus lasten hankitun kuulovaurion hoitoon
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:
- Sen selvittämiseksi, onko autologinen ihmisen napanuoraveren hoito turvallista lapsille, joilla on hankittu kuulonalenema, ja
- Sen määrittämiseksi, paraneeko myöhäinen toimintatulos autologisen ihmisen napanuoraveren hoidon jälkeen lapsilla, joilla on hankinnainen kuulon heikkeneminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hankitulle sensorineuraaliselle kuulonalenemiselle on tyypillistä toimivien karvasolujen menetys Corti-elimessä, ja suurempi karvasolujen menetys korreloi vakavamman kuulon heikkenemisen kanssa. Sensoneuraalista kuulonalenemaa sairastavilla lapsilla on vaikeuksia kehittää normaalia kieltä, mikä yleensä johtaa huonoon akateemiseen ja sosiaaliseen kehitykseen. Tällä hetkellä ei ole saatavilla korjaavia hoitovaihtoehtoja, ja hoidot on suunniteltu lisäämään loukkaantuneen Cortin elimen heikentynyttä toimintaa.
Prekliiniset tiedot viittaavat siihen, että kantasoluinfuusiot voivat tehostaa Corti-elimen sisäisiä korjausmekanismeja, jotka voivat palauttaa karvasoluja. Tämä hoito voi lopulta johtaa kuulon paranemiseen. Ihmisen napanuoraveri (hUCB) on saatavilla oleva, autologinen, varastoitu esisolupopulaatio, joka on saatavilla mahdollista terapeuttista käyttöä varten. Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää autologisen hUCB-infuusion turvallisuus lapsilla, joilla on hankinnainen kuulovaurio. Toissijaisena tavoitteena on määrittää, ovatko toiminnalliset, fysiologiset ja anatomiset tulokset parantuneet hUCB-hoidon jälkeen tässä potilaspopulaatiossa.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todisteet kohtalaisesta tai syvästä sensorineuraalisesta kuulonalenemasta.
- Normaalin muotoinen simpukka magneettikuvauksella määritettynä.
- Menetys on katsottava hankituksi, EI syndroomaksi.
- Potilaalla on oltava kuulokojeet vaurion havaitsemiseksi.
- Ilmoittautuminen vanhemman/lapsen interventioohjelmaan.
- 6 viikon ja 18 kuukauden ikäinen napanuoraveren infuusion aikaan.
- Lapsen ja hoitajan mahdollisuus matkustaa Houstoniin hoitoon ja kaikkiin seurantatapaamisiin. (Potilaan perhe on vastuussa matka- ja majoituskustannuksista Houstoniin).
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys saada asiaankuuluvia potilastietoja.
Tunnettu historia tai
- Äskettäin hoidettu korva- tai muu tulehdus.
- Munuaissairaus.
- Maksasairaus.
- Pahanlaatuisuus.
- HIV.
- Immunosuppressio (WBC < 3000).
- Todisteet laajasta aivohalvauksesta (> 100 ml).
- Keuhkokuume tai krooninen keuhkosairaus.
- hUCB-näytteen kontaminaatio.
- Osallistuminen samanaikaiseen interventiotutkimukseen.
- Halu elinten luovutukseen kuolemantapauksessa.
- Haluttomuus tai kyvyttömyys jäädä 4 päivää hUCB-infuusion jälkeen ja palata kuukauden, kuuden kuukauden ja vuoden seurantakäynneille.
- Sisäkorvaistutteen läsnäolo.
- Todisteet oireyhtymästä.
- Positiivinen testi geneettiselle kuulonalenemiselle.
- Todisteet johtavasta kuulonalenemasta.
- Dokumentoitu näyttöä toistuvista välikorvatulehduksista (> 5/vuosi).
- Välikorvatulehdus tutkimushetkellä.
- Lievä sensorineuraalinen kuulonalenema.
- Yli 18 kuukautta infuusion aikaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Biologinen; Autologinen soluinjektio
|
6 miljoonaa solua/kg annetaan suonensisäisesti yhtenä hoitoajankohtana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fysiologinen tulos
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Ikäkohtaiset fysiologiset tulosmittaukset kirjataan ennen hoitoa ja vuosi hUCB-hoidon jälkeen
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallinen tulos
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
Ikäkohtaiset puhekielen arvioinnit suoritetaan ennen hoitoa ja vuoden kuluttua hoidon jälkeen.
|
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Päätutkija: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Päätutkija: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JB IND14312
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .