Sicurezza della frazione mononucleare del sangue del cordone ombelicale umano autologo per il trattamento della perdita dell'udito acquisita nei bambini
Gli obiettivi di questo studio sono:
- Per vedere se il trattamento con sangue del cordone ombelicale umano autologo è sicuro per i bambini con perdita dell'udito acquisita, e
- Per determinare se l'esito funzionale tardivo è migliorato dopo il trattamento con sangue del cordone ombelicale umano autologo per i bambini con perdita dell'udito acquisita.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'ipoacusia neurosensoriale acquisita è caratterizzata da una perdita di cellule ciliate funzionanti nell'organo del Corti, con una maggiore perdita di cellule ciliate correlata a un danno uditivo più grave. I bambini con ipoacusia neurosensoriale hanno difficoltà a sviluppare un linguaggio normale che di solito porta a uno scarso sviluppo scolastico e sociale. Attualmente non sono disponibili opzioni terapeutiche riparative e i trattamenti sono progettati per aumentare la funzione ridotta dell'organo del Corti danneggiato.
I dati preclinici suggeriscono che le infusioni di cellule progenitrici possono migliorare i meccanismi di riparazione intrinseca nell'organo del Corti che possono ripristinare le cellule ciliate. Questo trattamento alla fine potrebbe portare a un miglioramento dell'udito. Il sangue del cordone ombelicale umano (hUCB) è una popolazione cellulare progenitrice disponibile, autologa, immagazzinata disponibile per un potenziale uso terapeutico. L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza dell'infusione autologa di hUCB nei bambini con perdita dell'udito acquisita. L'obiettivo secondario è determinare se i risultati funzionali, fisiologici e anatomici sono migliorati dopo il trattamento con hUCB in questa popolazione di pazienti.
Tipo di studio
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Evidenza di ipoacusia neurosensoriale da moderata a profonda.
- Coclea di forma normale, come determinato dalla risonanza magnetica.
- La perdita deve essere considerata acquisita, NON sindromica.
- Il paziente deve essere munito di apparecchi acustici per il rilevamento della perdita.
- Iscrizione a un programma di intervento genitori/figli.
- Tra 6 settimane e 18 mesi di età al momento dell'infusione di sangue cordonale.
- Capacità del bambino e dell'assistente di recarsi a Houston per il trattamento e tutti gli appuntamenti di follow-up. (La famiglia del paziente è responsabile del costo del viaggio e dell'alloggio a Houston).
Criteri di esclusione:
- Impossibilità di ottenere le cartelle cliniche pertinenti.
Storia conosciuta o
- Orecchio trattato di recente o altra infezione.
- Malattia renale.
- Malattia epatica.
- Malignità.
- HIV.
- Immunosoppressione (WBC < 3.000).
- Evidenza di un ictus esteso (> 100 ml).
- Polmonite o malattia polmonare cronica.
- Contaminazione del campione hUCB.
- Partecipazione a uno studio di intervento simultaneo.
- Desiderio di donazione di organi in caso di decesso.
- Riluttanza o incapacità di rimanere 4 giorni dopo l'infusione di hUCB e di tornare per le visite di follow-up di un mese, sei mesi e un anno.
- Presenza di un dispositivo di impianto cocleare.
- Evidenza di una sindrome.
- Test positivo per ipoacusia genetica.
- Evidenza di ipoacusia trasmissiva.
- Evidenza documentata di infezioni ricorrenti dell'orecchio medio (> 5/anno).
- Otite media al momento dell'esame.
- Lieve ipoacusia neurosensoriale.
- Oltre 18 mesi al momento dell'infusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Biologico; Iniezione di cellule autologhe
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6 milioni di cellule/kg saranno somministrati per via endovenosa in un momento del trattamento.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato fisiologico
Lasso di tempo: Un anno
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Le misure di esito fisiologico appropriate all'età saranno registrate prima del trattamento e un anno dopo il trattamento con hUCB
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Un anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risultato funzionale
Lasso di tempo: un anno
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Verranno eseguite valutazioni del linguaggio linguistico adeguate all'età prima del trattamento e un anno dopo il trattamento.
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un anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Investigatore principale: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Investigatore principale: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JB IND14312
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