Bezpieczeństwo frakcji jednojądrzastej autologicznej ludzkiej krwi pępowinowej w leczeniu nabytej utraty słuchu u dzieci
Cele tego badania to:
- Sprawdzenie, czy leczenie autologiczną ludzką krwią pępowinową jest bezpieczne dla dzieci z nabytą utratą słuchu oraz
- Określenie, czy późne wyniki czynnościowe uległy poprawie po zastosowaniu autologicznej ludzkiej krwi pępowinowej u dzieci z nabytym ubytkiem słuchu.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Nabyty niedosłuch czuciowo-nerwowy charakteryzuje się utratą funkcjonujących komórek rzęsatych w narządzie Cortiego, przy czym większa utrata komórek włoskowatych koreluje z poważniejszym uszkodzeniem słuchu. Dzieci z odbiorczym ubytkiem słuchu mają trudności z rozwijaniem normalnego języka, co zwykle prowadzi do słabego rozwoju akademickiego i społecznego. Obecnie nie ma dostępnych opcji leczenia naprawczego, a terapie mają na celu poprawę osłabionej funkcji uszkodzonego narządu Cortiego.
Dane przedkliniczne sugerują, że infuzje komórek progenitorowych mogą nasilać wewnętrzne mechanizmy naprawcze w narządzie Cortiego, co może odbudować komórki rzęsate. To leczenie może ostatecznie doprowadzić do poprawy słuchu. Ludzka krew pępowinowa (hUCB) jest dostępną, autologiczną, przechowywaną populacją komórek progenitorowych, dostępną do potencjalnego zastosowania terapeutycznego. Głównym celem pracy jest określenie bezpieczeństwa autologicznego wlewu hUCB u dzieci z nabytym ubytkiem słuchu. Drugim celem jest określenie, czy wyniki funkcjonalne, fizjologiczne i anatomiczne uległy poprawie po leczeniu hUCB w tej populacji pacjentów.
Typ studiów
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dowody umiarkowanego do głębokiego niedosłuchu czuciowo-nerwowego.
- Ślimak o normalnym kształcie, jak określono za pomocą MRI.
- Utrata musi być uważana za nabytą, a NIE syndromiczną.
- Pacjent musi być dopasowany do aparatów słuchowych wykrywania utraty.
- Zapisanie się do programu interwencyjnego rodzic/dziecko.
- W wieku od 6 tygodni do 18 miesięcy w momencie infuzji krwi pępowinowej.
- Zdolność dziecka i opiekuna do podróży do Houston w celu leczenia i wszystkich wizyt kontrolnych. (Rodzina pacjenta pokrywa koszty przejazdu i zakwaterowania w Houston).
Kryteria wyłączenia:
- Brak możliwości uzyskania odpowiedniej dokumentacji medycznej.
Znana historia lub
- Niedawno leczone ucho lub inna infekcja.
- Choroba nerek.
- Choroba wątroby.
- Złośliwość.
- HIV.
- Immunosupresja (WBC < 3000).
- Dowód rozległego udaru (> 100 ml).
- Zapalenie płuc lub przewlekła choroba płuc.
- zanieczyszczenie próbki hUCB.
- Udział w równoczesnym badaniu interwencyjnym.
- Chęć oddania organów w przypadku śmierci.
- Niechęć lub niemożność pozostania przez 4 dni po infuzji hUCB i powrotu na miesięczne, sześciomiesięczne i roczne wizyty kontrolne.
- Obecność implantu ślimakowego.
- Dowód syndromu.
- Pozytywny test na genetyczną utratę słuchu.
- Dowód przewodzeniowego ubytku słuchu.
- Udokumentowane dowody nawracających infekcji ucha środkowego (> 5/rok).
- Zapalenie ucha środkowego w czasie badania.
- Łagodna niedosłuch czuciowo-nerwowy.
- Ponad 18 miesięcy w momencie infuzji.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Biologiczny; Iniekcja autologicznych komórek
|
6 milionów komórek/kg zostanie podanych dożylnie w jednym punkcie czasowym leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik fizjologiczny
Ramy czasowe: Rok
|
Fizjologiczne pomiary wyników odpowiednie dla wieku będą rejestrowane przed leczeniem i rok po leczeniu hUCB
|
Rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik funkcjonalny
Ramy czasowe: rok
|
Odpowiednie do wieku oceny mowy i języka zostaną przeprowadzone przed leczeniem i rok po leczeniu.
|
rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Główny śledczy: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Główny śledczy: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- JB IND14312
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .