Sikkerhet for autolog human navlestrengsblod mononukleær fraksjon for å behandle ervervet hørselstap hos barn
Målene med denne studien er:
- For å se om autolog humant navlestrengsblodbehandling er trygt for barn med ervervet hørselstap, og
- For å avgjøre om sen funksjonsutfall er forbedret etter autolog humant navlestrengsblodbehandling for barn med ervervet hørselstap.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Ervervet sensorineuralt hørselstap er preget av tap av fungerende hårceller i Corti-organet, med større hårcelletap som korrelerer med mer alvorlig hørselshemming. Barn med sensorinevralt hørselstap opplever problemer med å utvikle normalt språk som vanligvis fører til dårlig faglig og sosial utvikling. Foreløpig er det ingen reparative terapeutiske alternativer tilgjengelig, og behandlinger er utviklet for å forsterke den reduserte funksjonen til det skadde Corti-organet.
Prekliniske data tyder på at infusjoner av stamceller kan forbedre de iboende reparasjonsmekanismene i Corti-organet som kan gjenopprette hårcellene. Denne behandlingen kan til slutt føre til hørselsforbedring. Humant navlestrengsblod (hUCB) er en tilgjengelig, autolog, lagret progenitorcellepopulasjon tilgjengelig for potensiell terapeutisk bruk. Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved autolog hUCB-infusjon hos barn med ervervet hørselstap. Det sekundære målet er å finne ut om funksjonelle, fysiologiske og anatomiske resultater forbedres etter hUCB-behandling i denne pasientpopulasjonen.
Studietype
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bevis på moderat til dyptgående sensorineuralt hørselstap.
- Normalt formet sneglehus, bestemt ved MR.
- Tapet må betraktes som ervervet, IKKE syndrom.
- Pasienten må være utstyrt for høreapparater for å oppdage tapet.
- Påmelding til et foreldre/barn intervensjonsprogram.
- Mellom 6 uker og 18 måneder ved tidspunktet for infusjon av navlestrengsblod.
- Barnets og omsorgspersonens evne til å reise til Houston for behandling og alle oppfølgingsavtaler. (Pasientens familie er ansvarlig for kostnadene for reise til og overnatting i Houston).
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å få relevante medisinske journaler.
Kjent historie eller
- Nylig behandlet øre- eller annen infeksjon.
- Nyresykdom.
- Leversykdom.
- Malignitet.
- HIV.
- Immunsuppresjon (WBC < 3000).
- Bevis på et omfattende slag (> 100 ml).
- Lungebetennelse, eller kronisk lungesykdom.
- hUCB prøveforurensning.
- Deltakelse i en samtidig intervensjonsstudie.
- Ønske om organdonasjon ved dødsfall.
- Uvilje eller manglende evne til å bli 4 dager etter hUCB-infusjon, og til å komme tilbake for en måned, seks måneder og ett års oppfølgingsbesøk.
- Tilstedeværelse av en cochleaimplantatenhet.
- Bevis på et syndrom.
- Positiv test for genetisk hørselstap.
- Bevis på konduktivt hørselstap.
- Dokumentert tegn på tilbakevendende mellomørebetennelse (> 5/år).
- Mellomørebetennelse ved undersøkelsestidspunktet.
- Lett sensorineuralt hørselstap.
- Over 18 måneder ved infusjonstidspunktet.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Biologisk; Autolog celleinjeksjon
|
6 millioner celler/kg vil bli administrert intravenøst på ett behandlingstidspunkt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fysiologisk utfall
Tidsramme: Ett år
|
Alderstilpassede fysiologiske utfallsmål vil bli registrert før behandling og ett år etter hUCB-behandling
|
Ett år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Funksjonelt resultat
Tidsramme: ett år
|
Alderstilpasset tale-språkvurderinger vil bli utført før behandling og ett år etter behandling.
|
ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Hovedetterforsker: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Hovedetterforsker: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JB IND14312
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .