Säkerhet för autolog human navelsträngsblod mononukleär fraktion för att behandla förvärvad hörselnedsättning hos barn
Målen för denna studie är:
- För att se om autolog humant navelsträngsblodbehandling är säker för barn med förvärvad hörselnedsättning, och
- För att avgöra om sena funktionella resultat förbättras efter autolog humant navelsträngsblodbehandling för barn med förvärvad hörselnedsättning.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Förvärvad sensorineural hörselnedsättning kännetecknas av en förlust av fungerande hårceller i Corti-organet, med större hårcellsförlust i samband med allvarligare hörselnedsättning. Barn med sensorineural hörselnedsättning upplever svårigheter att utveckla ett normalt språk vilket vanligtvis leder till dålig akademisk och social utveckling. För närvarande finns inga reparativa terapeutiska alternativ tillgängliga, och behandlingar är utformade för att förstärka den försämrade funktionen hos det skadade Corti-organet.
Prekliniska data tyder på att infusioner av stamceller kan förbättra de inneboende reparationsmekanismerna i Corti-organet, vilket kan återställa hårcellerna. Denna behandling kan i slutändan leda till hörselförbättring. Humant navelsträngsblod (hUCB) är en tillgänglig, autolog, lagrad progenitorcellpopulation tillgänglig för potentiell terapeutisk användning. Det primära syftet med denna studie är att fastställa säkerheten för autolog hUCB-infusion hos barn med förvärvad hörselnedsättning. Det sekundära målet är att avgöra om funktionella, fysiologiska och anatomiska resultat förbättras efter hUCB-behandling i denna patientpopulation.
Studietyp
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bevis på en måttlig till djup sensorineural hörselnedsättning.
- Normalt formad snäcka, enligt MRT.
- Förlusten måste anses förvärvad, INTE syndromisk.
- Patienten måste vara utrustad för hörapparater för att upptäcka förlusten.
- Anmälan till ett föräldra-/barninterventionsprogram.
- Mellan 6 veckor och 18 månaders ålder vid tidpunkten för infusion av navelsträngsblod.
- Barnets och vårdgivarens förmåga att resa till Houston för behandling och alla uppföljningsmöten. (Patientens familj står för kostnaden för resor till och logi i Houston).
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att få relevanta journaler.
Känd historia eller
- Nyligen behandlad öron- eller annan infektion.
- Njursjukdom.
- Leversjukdom.
- Malignitet.
- HIV.
- Immunsuppression (WBC < 3 000).
- Bevis på en omfattande stroke (> 100 ml).
- Lunginflammation eller kronisk lungsjukdom.
- hUCB provkontamination.
- Deltagande i en samtidig interventionsstudie.
- Önskemål om organdonation vid dödsfall.
- Ovilja eller oförmåga att stanna 4 dagar efter hUCB-infusion och att återvända för en månad, sex månader och ett års uppföljningsbesök.
- Närvaro av en cochleaimplantatanordning.
- Bevis på ett syndrom.
- Positivt test för genetisk hörselnedsättning.
- Bevis på konduktiv hörselnedsättning.
- Dokumenterade tecken på återkommande mellanörsinfektioner (> 5/år).
- Öroninflammation vid undersökningstillfället.
- Lätt sensorineural hörselnedsättning.
- Över 18 månader vid infusionstillfället.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Biologisk; Autolog cellinjektion
|
6 miljoner celler/kg kommer att administreras intravenöst vid en behandlingstidpunkt.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fysiologiskt resultat
Tidsram: Ett år
|
Åldersanpassade fysiologiska utfallsmått kommer att registreras före behandling och ett år efter hUCB-behandling
|
Ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Funktionellt resultat
Tidsram: ett år
|
Åldersanpassad Tal-språkbedömning kommer att utföras förbehandling och ett år efter behandling.
|
ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Huvudutredare: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Huvudutredare: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- JB IND14312
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .