Veiligheid van autoloog humaan navelstrengbloed Mononucleaire fractie voor de behandeling van verworven gehoorverlies bij kinderen
De doelstellingen van deze studie zijn:
- Om te zien of behandeling met autoloog menselijk navelstrengbloed veilig is voor kinderen met verworven gehoorverlies, en
- Om te bepalen of laat functioneel resultaat is verbeterd na autoloog humaan navelstrengbloedbehandeling voor kinderen met verworven gehoorverlies.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Verworven perceptief gehoorverlies wordt gekenmerkt door een verlies van functionerende haarcellen in het orgaan van Corti, met een groter verlies van haarcellen in verband met een ernstiger gehoorverlies. Kinderen met perceptief gehoorverlies hebben moeite met het ontwikkelen van normale taal, wat meestal leidt tot een slechte academische en sociale ontwikkeling. Momenteel zijn er geen herstellende therapeutische opties beschikbaar en behandelingen zijn ontworpen om de verminderde functie van het beschadigde orgaan van Corti te versterken.
Preklinische gegevens suggereren dat infusies van voorlopercellen de intrinsieke herstelmechanismen in het orgaan van Corti kunnen versterken, waardoor haarcellen kunnen worden hersteld. Deze behandeling kan uiteindelijk leiden tot gehoorverbetering. Humaan navelstrengbloed (hUCB) is een beschikbare, autologe, opgeslagen voorlopercelpopulatie die beschikbaar is voor mogelijk therapeutisch gebruik. Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid van autologe hUCB-infusie bij kinderen met verworven gehoorverlies. Het secundaire doel is om te bepalen of functionele, fysiologische en anatomische uitkomsten zijn verbeterd na behandeling met hUCB in deze patiëntenpopulatie.
Studietype
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bewijs van een matig tot zeer ernstig perceptief gehoorverlies.
- Normaal gevormde cochlea, zoals bepaald door MRI.
- Het verlies moet als verworven worden beschouwd, NIET als syndromaal.
- De patiënt moet geschikt zijn voor gehoorapparaten van de detectie van het verlies.
- Deelname aan een ouder/kind-interventieprogramma.
- Tussen 6 weken en 18 maanden oud op het moment van navelstrengbloedinfusie.
- Mogelijkheid van kind en verzorger om naar Houston te reizen voor behandeling en alle vervolgafspraken. (De familie van de patiënt is verantwoordelijk voor de kosten van reizen naar en verblijf in Houston).
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen om relevante medische dossiers te verkrijgen.
Bekende geschiedenis of
- Onlangs behandeld oor of andere infectie.
- Nierziekte.
- Leverziekte.
- Maligniteit.
- Hiv.
- Immunosuppressie (WBC < 3.000).
- Bewijs van een uitgebreide beroerte (> 100 ml).
- Longontsteking of chronische longziekte.
- hUCB-monsterverontreiniging.
- Deelname aan een gelijktijdige interventiestudie.
- Verlangen naar orgaandonatie bij overlijden.
- Onwil of onvermogen om 4 dagen na hUCB-infusie te blijven en terug te komen voor de follow-upbezoeken van één maand, zes maanden en één jaar.
- Aanwezigheid van een cochleair implantaatapparaat.
- Bewijs van een syndroom.
- Positieve test voor genetisch gehoorverlies.
- Bewijs van conductief gehoorverlies.
- Gedocumenteerd bewijs van recidiverende middenoorontstekingen (> 5/jaar).
- Otitis media op het moment van onderzoek.
- Mild perceptief gehoorverlies.
- Meer dan 18 maanden op het moment van infusie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Biologisch; Autologe celinjectie
|
Op één behandelingstijdstip zullen 6 miljoen cellen/kg intraveneus worden toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Fysiologische uitkomst
Tijdsspanne: Een jaar
|
Voor de leeftijd geschikte fysiologische uitkomstmaten zullen vóór de behandeling en één jaar na de hUCB-behandeling worden geregistreerd
|
Een jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Functioneel resultaat
Tijdsspanne: een jaar
|
Voor de behandeling en een jaar na de behandeling worden leeftijdsgebonden spraak-taalbeoordelingen uitgevoerd.
|
een jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Hoofdonderzoeker: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Hoofdonderzoeker: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- JB IND14312
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .