- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01343394
Innocuité de la fraction mononucléaire de sang de cordon ombilical humain autologue pour traiter la surdité acquise chez les enfants
Les objectifs de cette étude sont :
- Pour voir si le traitement par sang de cordon ombilical humain autologue est sans danger pour les enfants ayant une perte auditive acquise, et
- Déterminer si le résultat fonctionnel tardif est amélioré après un traitement autologue au sang de cordon ombilical humain pour les enfants ayant une perte auditive acquise.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La perte auditive neurosensorielle acquise est caractérisée par une perte de cellules ciliées fonctionnelles dans l'organe de Corti, une perte de cellules ciliées plus importante étant corrélée à une déficience auditive plus sévère. Les enfants atteints de perte auditive neurosensorielle éprouvent des difficultés à développer un langage normal, ce qui entraîne généralement un mauvais développement scolaire et social. Actuellement, il n'y a pas d'options thérapeutiques réparatrices disponibles, et les traitements sont conçus pour augmenter la fonction diminuée de l'Organe de Corti blessé.
Les données précliniques suggèrent que les infusions de cellules progénitrices peuvent améliorer les mécanismes de réparation intrinsèques de l'organe de Corti, ce qui peut restaurer les cellules ciliées. Ce traitement pourrait finalement conduire à une amélioration de l'audition. Le sang de cordon ombilical humain (hUCB) est une population de cellules progénitrices disponibles, autologues et stockées disponibles pour une utilisation thérapeutique potentielle. L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité de la perfusion autologue de hUCB chez les enfants ayant une perte auditive acquise. L'objectif secondaire est de déterminer si les résultats fonctionnels, physiologiques et anatomiques sont améliorés après le traitement par hUCB dans cette population de patients.
Type d'étude
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Children's Memorial Hermann Hospital
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-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Preuve d'une surdité de perception modérée à profonde.
- Cochlée de forme normale, déterminée par IRM.
- La perte doit être considérée comme acquise, NON syndromique.
- Le patient doit être équipé d'appareils auditifs de détection de la perte.
- Inscription à un programme d'intervention parent/enfant.
- Entre 6 semaines et 18 mois au moment de la perfusion de sang de cordon.
- Capacité de l'enfant et du soignant à se rendre à Houston pour le traitement et tous les rendez-vous de suivi. (La famille du patient est responsable des frais de déplacement et d'hébergement à Houston).
Critère d'exclusion:
- Incapacité d'obtenir des dossiers médicaux pertinents.
Antécédents connus ou
- Oreille récemment traitée ou autre infection.
- Maladie rénale.
- Maladie hépatique.
- Malignité.
- VIH.
- Immunosuppression (GB < 3 000).
- Preuve d'un accident vasculaire cérébral étendu (> 100 ml).
- Pneumonie ou maladie pulmonaire chronique.
- Contamination de l'échantillon hUCB.
- Participation à une étude d'intervention simultanée.
- Désir de don d'organes en cas de décès.
- Refus ou incapacité de rester 4 jours après la perfusion de hUCB et de revenir pour les visites de suivi d'un mois, six mois et un an.
- Présence d'un dispositif d'implant cochléaire.
- Preuve d'un syndrome.
- Test positif pour la perte auditive génétique.
- Preuve de surdité de transmission.
- Preuve documentée d'infections récurrentes de l'oreille moyenne (> 5/an).
- Otite moyenne au moment de l'examen.
- Perte auditive neurosensorielle légère.
- Plus de 18 mois au moment de la perfusion.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Biologique; Injection de cellules autologues
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6 millions de cellules/kg seront administrées par voie intraveineuse à un moment donné du traitement.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat physiologique
Délai: Un ans
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Les mesures de résultats physiologiques adaptées à l'âge seront enregistrées avant le traitement et un an après le traitement hUCB
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Un ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat fonctionnel
Délai: un ans
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Des évaluations orthophoniques adaptées à l'âge seront effectuées avant le traitement et un an après le traitement.
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un ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: James E. Baumgartner, MD, MHHS, Houston,TX & FL Hospital for Children, Orlando, FL
- Chercheur principal: Linda S. Baumgartner, CCC-SLP, LSLS CERT.AVT, Speech Therapists for Children
- Chercheur principal: Samir Fakhri, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- JB IND14312
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