Terapie Leberovy hereditární optické neuropatie (LHON) pomocí blízké infračervené diody emitující světlo (NIR-LED) (LHON)
23. září 2014 aktualizováno: Harry T Whelan, MD, Medical College of Wisconsin
Celkovým cílem navrhovaného výzkumu je otestovat hypotézu, že terapie NIR-LED (Near-infrared Light-emitting Diode) stimuluje mitochondriální funkce, zmírňuje oxidační stres a zlepšuje přežití buněk a zrak u subjektů s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON). ).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Detailní popis
Stanovit účinky krátkodobé (3 měsíce) terapie blízkým infračerveným světlem NIR-LED na anatomické a funkční abnormality LHON, jak bylo hodnoceno širokou škálou oftalmologických testů, včetně zrakové ostrosti, optické koherentní tomografie, vzorové elektroretinografie (pERG) N95 vrchol gangliových buněk sítnice, fERG-PhNR (blesk ERG - fotopická negativní odezva) a fotografie očního pozadí.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Froedtert Memorial Lutheran Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- The Eye Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pohlaví - muž a žena. Muži jsou postiženi ztrátou zraku častěji než ženy, přičemž muži mají převahu ~85 %. Minimálně 25 % mužů a 5 % žen s rizikem LHON zaznamená ztrátu zraku.
- Věk - 18 let nebo starší. K nástupu ztráty zraku obvykle dochází mezi 15. a 35. rokem, ale jinak byla klasická LHON hlášena u mnoha jedinců mladších i starších, s rozmezím věku na počátku od 2 do 80 let.
- Diagnostika LHON nebo nosiče genové mutace. Pacient musí být vyhodnocen molekulárním potvrzením, přičemž mutace 11778 a další mutace Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu budou stratifikovány v pozdější analýze dat.
- Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Má jiné onemocnění zrakového nervu než LHON.
- Významné onemocnění ledvin, definované jako anamnéza chronického selhání ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledviny.
- Účast ve zkušební studii do 30 dnů od léčby NIR-LED, která zahrnovala léčbu jakýmkoli lékem, který v době vstupu do studie nezískal schválení regulačními orgány. (Poznámka: subjekty nemohou během prvních 6 měsíců během účasti ve studii dostávat jiný hodnocený lék.)
- Velký chirurgický zákrok do 28 dnů před účastí nebo velký chirurgický zákrok plánovaný během následujících 6 měsíců. Velký chirurgický výkon je definován jako chirurgický výkon, který je rozsáhlejší než biopsie/aspirace tenkou jehlou, umístění zařízení pro centrální žilní přístup, odstranění/biopsie kožní léze nebo umístění periferního žilního katétru.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Symptomatičtí pacienti s LHON.
Rameno studie 1) symptomatickí pacienti s LHON.
Muži a ženy LHON pacienti s léčitelnou bilaterální optickou atrofií.
Ošetřujte horší ze 2 očí, pokud je měřitelný rozdíl v subjektivních zrakových funkcích (zraková ostrost, periferní vidění).
|
Subjekty budou vystaveny světlu emitovanému z Med Light 630 PRO (Medical Devices Inc.) při vlnové délce 630 nm (+/-15 nm) s expozicí 4 J/cm2.
Toho je dosaženo aplikací světla generovaného LED o výkonu 50 mW/cm2 na uzavřené studijní oko po dobu 80 sekund.
Ošetření zahrnuje aplikaci světla generovaného LED po dobu 80 sekund, dvakrát denně.
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Asymptomatičtí nositelé mutace LHON
Studujte rameno 2) asymptomatické nosiče mutace LHON.
Může být muž nebo žena; mají nějakou dysfunkci, ke změnám dochází v průběhu měsíců.
Pacienti ve studijním rameni 2 nebudou vystaveni NIR-LED, ale podstoupí pouze diagnostické studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
N95 Peak přes pERG a fERG -PhNR
Časové okno: 12 měsíců
|
Primárním srovnáním bude párové srovnání píků elektroretinogramu (pERG) před a po léčbě gangliových buněk sítnice (pERG) a fERG - Photopic Negative Response (PhNR).
Párování bude provedeno mezi léčeným subjektem a kontrolním okem.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Harry T Whelan, MD, Medical College of Wisconsin
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. července 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. července 2011
První zveřejněno (Odhad)
8. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
29. září 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2014
Naposledy ověřeno
1. září 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Onemocnění kraniálních nervů
- Optické atrofie, dědičné
- Optická atrofie
- Mitochondriální onemocnění
- Onemocnění zrakového nervu
- Optická atrofie, dědičná, Leber
Další identifikační čísla studie
- PRO14842
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .