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近红外发光二极管 (NIR-LED) 治疗 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) (LHON)

2014年9月23日 更新者:Harry T Whelan, MD、Medical College of Wisconsin
拟议研究的总体目标是检验近红外发光二极管 (NIR-LED) 疗法将刺激线粒体功能、减轻氧化应激并改善 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 受试者的细胞存活和视力的假设).

研究概览

详细说明

确定短期(3 个月)近红外光 NIR-LED 治疗对 LHON 解剖和功能异常的影响,通过各种眼科测试评估,包括视力、光学相干断层扫描、模式视网膜电图 (pERG) N95视网膜神经节细胞峰、fERG-PhNR(闪光 ERG - 明视负反应)和眼底照相。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert Memorial Lutheran Hospital
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • The Eye Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 性别-男性和女性。 男性比女性更容易受到视力丧失的影响,男性占 85% 左右。 至少有 25% 的男性和 5% 的女性有 LHON 风险,会出现视力丧失。
  • 年龄 - 18 岁或以上。 视力丧失的发作通常发生在 15 至 35 岁之间,但除此之外,许多年轻人和老年人都报告了经典 LHON,发病年龄范围为 2 至 80 岁。
  • LHON 或基因突变携带者的诊断。 必须通过分子确认对患者进行评估,并在以后的数据分析中对 Leber 遗传性视神经病变的 11778 和其他突变进行分层。
  • 能够并愿意提供知情同意

排除标准:

  • 患有 LHON 以外的视神经疾病。
  • 重大肾脏疾病,定义为需要透析或肾移植的慢性肾功能衰竭病史。
  • 在 NIR-LED 治疗后 30 天内参与一项调查试验,该试验涉及使用在进入研究时尚未获得监管批准的任何药物进行治疗。 (注意:受试者在参与研究的前 6 个月内不能接受另一种研究药物。)
  • 参与前 28 天内的大手术或计划在未来 6 个月内进行的大手术。 大手术被定义为比细针活检/抽吸、中央静脉通路装置的放置、皮肤病变的移除/活检或外周静脉导管的放置更广泛的外科手术。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:有症状的 LHON 患者。
研究组 1) 有症状的 LHON 患者。 患有可治疗的双侧视神经萎缩的男性和女性 LHON 患者。 如果主观视觉功能(视力、周边视力)存在可测量的差异,则治疗两只眼睛中较差的一只。
受试者将暴露在 Med Light 630 PRO(医疗设备公司)发出的波长为 630 nm(+/-15nm)的光中,曝光量为 4 J/cm2。 这是通过将 50 mW/cm2 LED 产生的光照射到闭合的研究眼 80 秒来实现的。 治疗涉及应用 LED 产生的光 80 秒,每天两次。
其他名称:
  • Med Light 630 PRO(医疗设备公司)
无干预:无症状 LHON 突变携带者
研究组 2) 无症状 LHON 突变携带者。 可以是男性或女性;有一些功能障碍,变化会持续数月。 研究组 2 中的患者不会暴露于 NIR-LED,而只会进行诊断研究。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
N95 峰值通过 pERG 和 fERG -PhNR
大体时间:12个月
主要比较将是治疗前和治疗后视网膜神经节细胞 N95 模式视网膜电图 (pERG) 峰值和 fERG - 明视负反应 (PhNR) 的配对比较。 将在受试者的治疗眼和对照眼之间进行配对。
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Harry T Whelan, MD、Medical College of Wisconsin

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年7月1日

初级完成 (实际的)

2013年5月1日

研究完成 (实际的)

2013年5月1日

研究注册日期

首次提交

2011年7月6日

首先提交符合 QC 标准的

2011年7月7日

首次发布 (估计)

2011年7月8日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年9月23日

最后验证

2014年9月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

Leber 遗传性视神经病变 (LHON)的临床试验

  • GenSight Biologics
    不再可用
    Leber遗传性视神经病变(Optic, Atrophy, Hereditary, Leber)
3
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