Přirozená historie a vývoj spondyloartrózy
Studie o přirozené historii a patogenezi spondyloartrózy
Pozadí:
- Spondylartritida (SpA) je skupina onemocnění kostí a kloubů, které mohou způsobit bolesti a ztuhlost zad a kloubů. V některých případech může SpA vést k abnormálnímu růstu kostí postihujícímu klouby a páteř. Někteří pacienti mají SpA, aniž by se u nich tyto výrůstky vůbec vyvinuly, zatímco u jiných se rozvinou po pouhých několika letech. Vědci se zajímají o studium lidí s SpA a jejich příbuzných, aby zjistili, u kterých lidí je pravděpodobnější, že se vyvinou závažnější stavy.
Cíle:
- Identifikovat symptomy a lékařské testy, které mohou pomoci určit, zda je osoba s SpA ohrožena rozvojem závažnějších forem onemocnění.
Způsobilost:
- Jedinci jakéhokoli věku, u kterých byla diagnostikována SpA.
- Zdraví dobrovolní příbuzní (ve věku alespoň 6 let) jedinců se SpA.
Design:
- Účastníci budou podrobeni screeningu se zdravotními záznamy a rodinnou anamnézou a budou pozváni do klinického centra ke studii.
- Účastníci se SpA budou mít fyzickou prohlídku a anamnézu, včetně studie pohybu kloubů, krevních a močových testů a dotazníků o bolesti a kvalitě života.
- Účastníci se SpA budou mít zobrazovací studie, včetně zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). Pro studii mohou být odebrány i jiné vzorky, jako je kožní tkáň a kostní dřeň.
- Zdraví dobrovolníci poskytnou vzorek krve a vzorky lícních buněk.
- Žádná léčba nebude poskytnuta, i když možnosti léčby budou diskutovány....
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Účelem tohoto protokolu je studium přirozené historie spondyloartrózy (SpA) u dětí a dospělých. Spondyloartritida zahrnuje spektrum imunitně zprostředkovaných zánětlivých onemocnění, která vykazují překrývající se rysy, ale liší se od jiných typů zánětlivé artritidy genetickou predispozicí, patogenezí a výsledkem. Ankylozující spondylitida (AS), nejběžnější forma SpA, často začíná v nediferencované formě bolestmi zad a ztuhlostí u dospělých a vede k aberantní osifikaci a ankylóze (fúzi) páteře. U dětí se SpA zřídka projevuje bolestí zad, ale místo toho často začíná bolestí a ztuhlostí kyčlí a kolen v důsledku artritidy. Entezitida neboli zánět, kdy se šlachy a vazy spojují s kostmi, je častější u dětí. Naše schopnost rozpoznat časné formy AS zahrnující axiální skelet, zejména u dětí, a naše chápání příčiny a progrese tohoto onemocnění je omezené.
Cílem tohoto protokolu přirozené historie je vytvořit kohortu dětských a dospělých pacientů se SpA, aby bylo možné prospektivně vyhodnotit známky a symptomy, nálezy na magnetické rezonanci (MRI) a rentgenové snímky a kostní a zánětlivé biomarkery spojené s axiálním onemocněním. Budeme studovat patogenní mechanismy včetně role genů náchylnosti k AS a jejich variant při vzniku onemocnění a identifikujeme pacienty pro případný vstup do budoucích léčebných studií.
Pacienti zařazení do tohoto protokolu podstoupí anamnézu, fyzikální vyšetření, zobrazovací studie a laboratorní hodnocení. Pokud je to klinicky indikováno, mohou být pacienti také vyšetřeni na mimokloubní projevy, jako je akutní přední uveitida, psoriáza nebo jiné kožní problémy a zánětlivé onemocnění střev. Vzorky periferní krve budou odebírány postiženým pacientům, nepříbuzným zdravým dobrovolníkům a v některých případech i nepostiženým rodinným příslušníkům, aby pomohly identifikovat a studovat geny podílející se na SpA a jejich funkce. Můžeme požádat některé subjekty, aby pro výzkumné účely podstoupily biopsii kůže nebo aspiraci kostní dřeně nebo poskytly vzorek stolice pro analýzu mikroflóry. U některých pacientů a rodinných příslušníků můžeme požádat o povolení provést sekvenování celého genomu nebo exomu. Fibroblasty a/nebo buňky periferní krve získané od pacientů budou indukovány, aby se staly pluripotentními kmenovými buňkami, které mohou být udržovány po neomezenou dobu v kultuře a diferencovány na typy buněk, které jsou relevantní pro patogenezi. Úspěšné dokončení těchto studií umožní revmatologům lépe rozpoznat časnou SpA s axiálním postižením, zejména u dětí, a zlepší naše chápání patogeneze onemocnění.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Sahar Lotfi-Emran, M.D.
- Telefonní číslo: (240) 205-2837
- E-mail: NIAMSSpA@nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- Nábor
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
Subjekty se známou nebo suspektní SpA poskytnou informovaný souhlas a poté budou vyhodnoceny buď na ambulantní nebo lůžkové jednotce klinického centra NIH. Aby byli pacienti způsobilí pro následné návštěvy, musí splňovat kritéria pro zařazení, nikoli však kritéria pro vyloučení. Subjekty, u kterých se zjistí, že nemají SpA, nebudou sledovány.
Pacienti se známkami a příznaky SpA budou klasifikováni tak, jak je uvedeno v č. 1 a č. 2 níže:
- Pacienti mladší 16 let budou považováni za pacienty s SpA, pokud splňují kritéria ILAR pro ERA (bez nebo s psoriázou nebo pozitivní rodinnou anamnézou psoriázy) nebo modifikovaná kritéria NY pro AS.
- Pacienti ve věku 16 let nebo starší budou považováni za pacienty s SpA, pokud dříve splnili kritéria ILAR pro ERA nebo aktuálně splňují kritéria ESSG nebo Amor pro USpA, kritéria ASAS pro axiální SpA nebo modifikovaná kritéria NY pro AS.
- Rodinní příslušníci jednotlivců zařazených pod body 1 a 2. Členové rodiny nebudou požádáni, aby se podrobili aspiraci kostní dřeně nebo přerušení terapie.
- Budou zařazeny kontroly pro klinické, buněčné, molekulární a biochemické testy a genetické hodnocení. Jedinci, kteří podstoupí flebotomii speciálně za účelem poskytnutí kontrolního vzorku, budou starší 6 let a nebudou těhotné.
- Menší zdraví dobrovolníci podstupující zobrazování (SI a/nebo WB MRI) musí být dostatečně staří, aby mohli dokončit proceduru bez sedace. Obecně to vyžaduje, aby jim bylo nejméně 6 let, takže nebudou zařazeni zdraví dobrovolníci mladší 6 let.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas nebo, v případě nezletilých, nedostupnost rodiče nebo opatrovníka.
- Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, který by podle názoru výzkumníků zmást interpretaci studie.
- Nedostupnost nebo neschopnost dodržet harmonogram následných návštěv.
- Těhotné ženy budou ze zápisu vyloučeny.
- Děti mladší 2 let.
Kritéria zahrnutí/vyloučení fekální mikrobioty:
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Subjekty musí být zapsány do jiného protokolu přirozené historie NIH, včetně buď 14-AR-0200 (Studie o přirozené historii, patogenezi a výsledku idiopatické systémové vaskulitidy, P. Grayson PI); 18-AR-0081 (Vyšetřování přirozené historie, genetiky a patofyziologie systémové juvenilní idiopatické artritidy, onemocnění u dospělých a souvisejících zánětlivých stavů, M. Ombrello PI), nebo 94-E-0165 (Studie v přírodním Historie a patogeneze idiopatických zánětlivých myopatií s nástupem v dětství a v dospělosti, Lisa Rider PI) a splňují příslušná kritéria protokolu pro diagnózu systémové vaskulitidy, systémové juvenilní idiopatické artritidy nebo dermatomyositidy.
- Subjekty s definitivní SpA zapsané na 11-AR-0223 jsou způsobilé pro dílčí studii Fekální mikrobiota.
- Zdraví dobrovolníci zapsaní podle výše uvedených protokolů jsou také způsobilí.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas nebo, v případě nezletilých, nedostupnost rodiče nebo opatrovníka.
- Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, který by podle názoru výzkumníků vystavil subjekty většímu než minimálnímu riziku nebo zmást interpretaci studie.
- Těhotné ženy jsou ze zápisu vyloučeny.
- Subjekty (včetně zdravých dobrovolníků) mladší 4 let jsou vyloučeny kvůli náročným praktickým úvahám o odběru vzorků stolice a protože spondyloartritida je v této věkové skupině mnohem méně častá.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Zdravá kontrola
Budou přijati zdraví dobrovolníci, kteří budou sloužit jako kontroly
|
|
Jiná zánětlivá onemocnění
Subjekty s jinými zánětlivými onemocněními
|
|
Pacienti se spondyloartrózou
Subjekty s potvrzenou nebo pravděpodobnou SpA budou identifikovány převážně na základě doporučení lékaře.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Postup z SpA do Axial Spa a do AS
Časové okno: 10 let
|
sakroiliakální poškození na rentgenu
|
10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měření aktivity onemocnění (BASDAI a ASDAS) a funkce (BASFI).
Časové okno: pokračující
|
pokračující
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Sahar Lotfi-Emran, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Axiální spondylartritida
- Nemoci kostí
- Nemoci pohybového aparátu
- Onemocnění kloubů
- Revmatická onemocnění
- Nemoci pojivové tkáně
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Nemoci páteře
- Spondylartropatie
- Ankylóza
- Spondylitida
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Artritida
- Artritida, juvenilní
- Spondylartritida
- Spondylitida, ankylozující
- Sakroiliitida
Další identifikační čísla studie
- 110223
- 11-AR-0223
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .