- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01422694
Naturhistorie og udvikling af spondyloarthritis
Undersøgelser om den naturlige historie og patogenese af spondyloarthritis
Baggrund:
- Spondyloarthritis (SpA) er en gruppe af knogle- og ledlidelser, der kan forårsage ryg- og ledsmerter og stivhed. I nogle tilfælde kan SpA føre til unormal knoglevækst, der påvirker leddene og rygsøjlen. Nogle patienter har SpA uden nogensinde at udvikle disse vækster, mens andre udvikler dem efter kun få år. Forskere er interesserede i at studere mennesker med SpA og deres pårørende for at afgøre, hvilke mennesker der er mere tilbøjelige til at udvikle mere alvorlige tilstande.
Mål:
- At identificere symptomer og medicinske tests, der kan hjælpe med at afgøre, om en person med SpA er i risiko for at udvikle mere alvorlige former for sygdommen.
Berettigelse:
- Personer i alle aldre, der er blevet diagnosticeret med SpA.
- Sunde frivillige pårørende (mindst 6 år) til personer med SpA.
Design:
- Deltagerne vil blive screenet med medicinske journaler og familiehistorier og vil blive inviteret til det kliniske center for undersøgelsen.
- Deltagere med SpA vil have en fysisk undersøgelse og sygehistorie, herunder en undersøgelse af ledbevægelser, blod- og urinprøver og spørgeskemaer om smerter og livskvalitet.
- Deltagere med SpA vil have billeddannelsesundersøgelser, herunder magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Andre prøver såsom hudvæv og knoglemarv kan også indsamles til undersøgelse.
- Raske frivillige vil give en blodprøve og kindcelleprøver.
- Der gives ingen behandling, selvom behandlingsmuligheder vil blive diskuteret....
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Formålet med denne protokol er at studere den naturlige historie af spondyloarthritis (SpA) hos børn og voksne. Spondyloarthritis omfatter et spektrum af immunmedierede inflammatoriske sygdomme, der udviser overlappende træk, men adskiller sig fra andre typer inflammatorisk arthritis i genetisk disposition, patogenese og resultat. Ankyloserende spondylitis (AS), den mest almindelige form for SpA, begynder ofte i en udifferentieret form med rygsmerter og stivhed hos voksne og fører til afvigende forbening og ankylose (fusion) af rygsøjlen. Hos børn viser SpA sjældent rygsmerter, men begynder i stedet ofte med smerter og stivhed i hofter og knæ på grund af gigt. Enthesitis, eller betændelse, hvor sener og ledbånd forbinder til knogler, er mere almindelig hos børn. Vores evne til at genkende tidlige former for AS, der involverer det aksiale skelet, især hos børn, og vores forståelse af årsagen til og udviklingen af denne sygdom er begrænset.
Målene for denne naturhistorieprotokol er at etablere en kohorte af pædiatriske og voksne patienter med SpA til prospektivt at evaluere tegn og symptomer, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og røntgenfund og knogle- og inflammatoriske biomarkører forbundet med aksial sygdom. Vi vil studere patogene mekanismer, herunder rollen af AS modtagelighedsgener og deres varianter i at forårsage sygdom, og vil identificere patienter med henblik på mulig adgang til fremtidige behandlingsstudier.
Patienter, der er tilmeldt denne protokol, vil gennemgå en anamnese, fysisk undersøgelse, billeddannelsesundersøgelser og laboratorieevaluering. Når det er klinisk indiceret, kan patienter også evalueres for ekstraartikulære manifestationer såsom akut anterior uveitis, psoriasis eller andre hudproblemer og inflammatorisk tarmsygdom. Perifere blodprøver vil blive indsamlet fra berørte patienter, ikke-beslægtede raske frivillige og i nogle tilfælde upåvirkede familiemedlemmer for at hjælpe med at identificere og studere generne involveret i SpA og deres funktioner. Vi kan bede nogle forsøgspersoner om at gennemgå hudbiopsi eller knoglemarvsaspiration til forskningsformål eller om at give en afføringsprøve til analyse af mikrobiota. For nogle patienter og familiemedlemmer kan vi bede om tilladelse til at udføre hele genom- eller exome-sekventering. Fibroblaster og/eller perifere blodceller opnået fra patienter vil blive induceret til at blive pluripotente stamceller, der kan opretholdes på ubestemt tid i kultur og differentieres til celletyper, der er relevante for patogenese. En vellykket gennemførelse af disse undersøgelser vil give reumatologer mulighed for bedre at genkende tidlig SpA med aksial involvering, især hos børn, og vil forbedre vores forståelse af sygdomspatogenese.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Sahar Lotfi-Emran, M.D.
- Telefonnummer: (240) 205-2837
- E-mail: NIAMSSpA@nih.gov
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
- INKLUSIONSKRITERIER:
Forsøgspersoner med kendt eller formodet SpA vil give informeret samtykke og derefter blive evalueret enten i den ambulante eller indlagte enhed i NIH Clinical Center. For at være berettiget til opfølgende besøg skal patienter opfylde inklusionskriterierne, men ikke ekskluderingskriterierne. Forsøgspersoner, der fastslås ikke at have SpA, vil ikke blive fulgt.
Patienter med tegn og symptomer på SpA vil blive klassificeret som beskrevet i #1 og #2 nedenfor:
- Patienter under 16 år vil blive anset for at have SpA, hvis de opfylder ILAR-kriterierne for ERA (uden eller med psoriasis eller en positiv familiehistorie med psoriasis), eller modificerede NY-kriterier for AS.
- Patienter på 16 år eller ældre vil blive anset for at have SpA, hvis de tidligere har opfyldt ILAR-kriterierne for ERA, eller i øjeblikket opfylder ESSG- eller Amor-kriterierne for USpA, ASAS-kriterierne for Axial SpA eller modificerede NY-kriterier for AS.
- Familiemedlemmer til personer inkluderet under punkt 1 og 2. Familiemedlemmer vil ikke blive bedt om at underkaste sig knoglemarvsaspiration eller afbrydelse af behandlingen.
- Kontroller til kliniske, cellulære, molekylære og biokemiske assays og genetisk evaluering vil blive tilmeldt. Personer, der gennemgår flebotomi specifikt for at give en kontrolprøve, vil være 6 år eller ældre og ikke gravide.
- Mindre raske frivillige, der gennemgår billeddiagnostik (SI og/eller WB MRI), skal være gamle nok til at gennemføre proceduren uden sedation. Generelt kræver dette, at de er mindst 6 år gamle, så ingen raske frivillige under 6 år vil blive tilmeldt.
EXKLUSIONSKRITERIER:
- Manglende evne til at give informeret samtykke eller, i tilfælde af mindreårige, utilgængelighed af en forælder eller værge.
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, der efter efterforskernes mening ville forvirre fortolkningen af undersøgelsen.
- Utilgængelighed eller manglende evne til at overholde tidsplanen for opfølgende besøg.
- Gravide kvinder vil blive udelukket fra tilmelding.
- Børn under 2 år.
Inklusions-/eksklusionskriterier for fækal mikrobiota:
INKLUSIONSKRITERIER:
- Forsøgspersoner skal tilmeldes en anden NIH naturhistorisk protokol, herunder enten 14-AR-0200 (Studier on the Natural History, Pathogenesis and Outcome of Idiopathic Systemic Vasculitis, P. Grayson PI); 18-AR-0081 (Undersøgelse af den naturlige historie, genetik og patofysiologi af systemisk juvenil idiopatisk arthritis, voksendebut stilles sygdom og relaterede betændelsestilstande, M. Ombrello PI), eller 94-E-0165 (studier i det naturlige Anamnese og patogenese af idiopatiske inflammatoriske myopatier i barndom og voksne debut, Lisa Rider PI), og opfylder de respektive protokols kriterier for en diagnose af systemisk vaskulitis, systemisk juvenil idiopatisk arthritis eller dermatomyositis.
- Forsøgspersoner med bestemt SpA tilmeldt 11-AR-0223 er berettiget til Fæcal Microbiota-underundersøgelsen.
- Raske frivillige, der er tilmeldt ovenstående protokoller, er også berettigede.
EXKLUSIONSKRITERIER:
- Manglende evne til at give informeret samtykke eller, i tilfælde af mindreårige, utilgængelighed af en forælder eller værge.
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, der efter efterforskernes mening ville udsætte forsøgspersoner for mere end minimal risiko eller forvirre fortolkningen af undersøgelsen.
- Gravide kvinder er udelukket fra tilmelding.
- Forsøgspersoner (herunder raske frivillige) under 4 år er udelukket på grund af de udfordrende praktiske overvejelser ved at indsamle afføringsprøver, og fordi spondyloarthritis er meget mindre almindelig i denne aldersgruppe.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Sund kontrol
Raske frivillige vil blive rekrutteret til at fungere som kontroller
|
|
Andre inflammatoriske sygdomme
Personer med andre inflammatoriske sygdomme
|
|
Patienter med spondyloarthritis
Forsøgspersoner med bekræftet eller sandsynligt SpA vil overvejende blive identificeret ved henvisning fra lægen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progression fra SpA til Axial Spa og til AS
Tidsramme: 10 år
|
sacroiliac skade på røntgen
|
10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Mål for sygdomsaktivitet (BASDAI og ASDAS) og funktion (BASFI).
Tidsramme: igangværende
|
igangværende
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Sahar Lotfi-Emran, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Anslået)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Aksial spondyloarthritis
- Knoglesygdomme
- Muskuloskeletale sygdomme
- Ledsygdomme
- Reumatiske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Autoimmune sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Rygmarvssygdomme
- Spondylarthropatier
- Ankylose
- Spondylitis
- Hud- og bindevævssygdomme
- Gigt
- Arthritis, Juvenil
- Spondylarthritis
- Spondylitis, ankyloserende
- Sacroiliitis
Andre undersøgelses-id-numre
- 110223
- 11-AR-0223
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Gigt
-
University of AarhusAarhus University HospitalAfsluttetPolyartikulær juvenil reumatoid arthritis | Systemisk juvenil idiopatisk arthritis | Juvenil Idiopatisk Arthritis, OligoarthritisDanmark
-
University of Sao Paulo General HospitalIkke rekrutterer endnuJuvenil idiopatisk arthritis | Juvenil reumatoid arthritis | Juvenil arthritisBrasilien
-
Bangladesh Medical UniversityAfsluttetJuvenil idiopatisk arthritis | Polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis | Refraktær Polyartikulær Juvenil Idiopatisk ArthritisBangladesh
-
Sunnybrook Health Sciences CentreUniversity Health Network, Toronto; University of TorontoAfsluttet
-
Biomet Orthopedics, LLCNew Lexington ClinicAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Knæ arthritis | Degenerativ arthritisForenede Stater
-
NovartisAfsluttetArthritis, Juvenil ReumatoidItalien
-
Centocor, Inc.Afsluttet
-
Biomet Orthopedics, LLCNew Lexington ClinicAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Knæ arthritis | Degenerativ arthritisForenede Stater
-
DePuy OrthopaedicsAfsluttetSlidgigt | Rheumatoid arthritis | Avaskulær nekrose | Juvenil reumatoid arthritis | Post-traumatisk arthritis | Anden inflammatorisk arthritisForenede Stater
-
Assiut UniversityIkke rekrutterer endnuJuvenil idiopatisk arthritis | Tenosynovitis | Polyartikulær juvenil idiopatisk arthritis | Oligoartikulær juvenil idiopatisk arthritis