- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01422694
Natuurlijke historie en ontwikkeling van spondyloartritis
Studies over de natuurlijke historie en pathogenese van spondyloartritis
Achtergrond:
- Spondyloartritis (SpA) is een groep bot- en gewrichtsaandoeningen die rug- en gewrichtspijn en stijfheid kunnen veroorzaken. In sommige gevallen kan SpA leiden tot abnormale botgroei die de gewrichten en de wervelkolom aantast. Sommige patiënten hebben SpA zonder ooit deze gezwellen te ontwikkelen, terwijl anderen ze pas na een paar jaar ontwikkelen. Onderzoekers zijn geïnteresseerd in het bestuderen van mensen met SpA en hun familieleden om te bepalen welke mensen meer kans hebben op het ontwikkelen van ernstigere aandoeningen.
Doelstellingen:
- Om symptomen en medische tests te identificeren die kunnen helpen bepalen of een persoon met SpA risico loopt om ernstigere vormen van de ziekte te ontwikkelen.
Geschiktheid:
- Personen van elke leeftijd bij wie SpA is vastgesteld.
- Gezonde vrijwillige familieleden (minstens 6 jaar oud) van de personen met SpA.
Ontwerp:
- Deelnemers worden gescreend met medische dossiers en medische familiegeschiedenis en worden uitgenodigd voor het onderzoek in het klinische centrum.
- Deelnemers met SpA krijgen een lichamelijk onderzoek en medische voorgeschiedenis, inclusief een onderzoek naar gewrichtsbewegingen, bloed- en urinetesten en vragenlijsten over pijn en kwaliteit van leven.
- Deelnemers met SpA zullen beeldvormingsonderzoeken ondergaan, waaronder magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Andere monsters zoals huidweefsel en beenmerg kunnen ook worden verzameld voor onderzoek.
- Gezonde vrijwilligers zorgen voor een bloedmonster en wangcelmonsters.
- Er wordt geen behandeling gegeven, hoewel behandelingsopties worden besproken....
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van dit protocol is het bestuderen van de natuurlijke geschiedenis van spondyloartritis (SpA) bij kinderen en volwassenen. Spondyloartritis omvat een spectrum van immuungemedieerde ontstekingsziekten die overlappende kenmerken vertonen, maar verschillen van andere soorten inflammatoire artritis in genetische aanleg, pathogenese en uitkomst. Spondylitis ankylopoetica (AS), de meest voorkomende vorm van SpA, begint vaak in een ongedifferentieerde vorm met rugpijn en stijfheid bij volwassenen en leidt tot afwijkende ossificatie en ankylose (fusie) van de wervelkolom. Bij kinderen presenteert SpA zich zelden met rugpijn, maar begint in plaats daarvan vaak met pijn en stijfheid in de heupen en knieën als gevolg van artritis. Enthesitis, of ontsteking waarbij pezen en ligamenten verbinding maken met botten, komt vaker voor bij kinderen. Ons vermogen om vroege vormen van AS waarbij het axiale skelet betrokken is te herkennen, vooral bij kinderen, en ons begrip van de oorzaak en het verloop van deze ziekte, is beperkt.
De doelen van dit natuurhistorieprotocol zijn het opzetten van een cohort van pediatrische en volwassen patiënten met SpA om de tekenen en symptomen, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en röntgenbevindingen, en bot- en inflammatoire biomarkers geassocieerd met axiale ziekte prospectief te evalueren. We zullen pathogene mechanismen bestuderen, waaronder de rol van AS-gevoeligheidsgenen en hun varianten bij het veroorzaken van ziekten, en we zullen patiënten identificeren voor mogelijke opname in toekomstige behandelingsstudies.
Patiënten die deelnemen aan dit protocol ondergaan een anamnese, lichamelijk onderzoek, beeldvormende onderzoeken en laboratoriumevaluatie. Indien klinisch geïndiceerd, kunnen patiënten ook worden beoordeeld op extra-articulaire manifestaties zoals acute anterieure uveïtis, psoriasis of andere huidproblemen en inflammatoire darmaandoeningen. Perifere bloedmonsters zullen worden verzameld van getroffen patiënten, niet-verwante gezonde vrijwilligers en in sommige gevallen niet-aangetaste familieleden om de genen die betrokken zijn bij SpA en hun functies te helpen identificeren en bestuderen. We kunnen sommige proefpersonen vragen om een huidbiopsie of beenmergaspiratie te ondergaan voor onderzoeksdoeleinden, of om een ontlastingsmonster te verstrekken voor analyse van de microbiota. Voor sommige patiënten en familieleden kunnen we toestemming vragen om hele genoom- of exome-sequencing uit te voeren. Fibroblasten en/of perifere bloedcellen verkregen van patiënten zullen worden geïnduceerd om pluripotente stamcellen te worden die voor onbepaalde tijd in cultuur kunnen worden gehouden en kunnen worden gedifferentieerd in celtypen die relevant zijn voor pathogenese. Succesvolle afronding van deze studies zal reumatologen in staat stellen vroege SpA met axiale betrokkenheid beter te herkennen, vooral bij kinderen, en zal ons begrip van de pathogenese van ziekten verbeteren.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Sahar Lotfi-Emran, M.D.
- Telefoonnummer: (240) 205-2837
- E-mail: NIAMSSpA@nih.gov
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- Werving
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
Proefpersonen met bekende of vermoede SpA zullen geïnformeerde toestemming geven en vervolgens worden geëvalueerd in de poliklinische of intramurale afdeling van het NIH Clinical Center. Om in aanmerking te komen voor vervolgbezoeken moeten patiënten voldoen aan de opnamecriteria, maar niet aan de uitsluitingscriteria. Proefpersonen waarvan is vastgesteld dat ze geen SpA hebben, worden niet gevolgd.
Patiënten met tekenen en symptomen van SpA worden geclassificeerd zoals beschreven in #1 en #2 hieronder:
- Patiënten jonger dan 16 jaar worden geacht SpA te hebben als ze voldoen aan de ILAR-criteria voor ERA (zonder of met psoriasis of een positieve familiegeschiedenis van psoriasis), of aan de gewijzigde NY-criteria voor AS.
- Patiënten van 16 jaar of ouder worden geacht SpA te hebben als ze eerder hebben voldaan aan de ILAR-criteria voor ERA, of momenteel voldoen aan de ESSG- of Amor-criteria voor USpA, ASAS-criteria voor Axial SpA of gewijzigde NY-criteria voor AS.
- Familieleden van personen opgenomen onder punt 1 en 2. Familieleden zullen niet worden gevraagd zich te onderwerpen aan beenmergpunctie of onderbreking van de therapie.
- Controles voor klinische, cellulaire, moleculaire en biochemische assays en genetische evaluatie zullen worden ingeschreven. Personen die speciaal een aderlating ondergaan om een controlemonster te verkrijgen, zijn 6 jaar of ouder en niet zwanger.
- Minderjarige gezonde vrijwilligers die beeldvorming ondergaan (SI en/of WB MRI) moeten oud genoeg zijn om de procedure zonder sedatie te voltooien. Over het algemeen vereist dit dat ze ten minste 6 jaar oud zijn, dus er worden geen gezonde vrijwilligers jonger dan 6 jaar ingeschreven.
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven of, in het geval van minderjarigen, onbeschikbaarheid van een ouder of voogd.
- Aanwezigheid van een medische aandoening die, naar de mening van de onderzoekers, de interpretatie van de studie zou verwarren.
- Onbeschikbaarheid of onvermogen om te voldoen aan het schema voor vervolgbezoeken.
- Zwangere vrouwen worden uitgesloten van inschrijving.
- Kinderen jonger dan 2 jaar.
Criteria voor opname/uitsluiting van onderzoek naar fecale microbiota:
INSLUITINGSCRITERIA:
- Proefpersonen moeten zijn ingeschreven volgens een ander NIH-protocol voor natuurlijke historie, waaronder 14-AR-0200 (Studies on the Natural History, Pathogenesis and Outcome of Idiopathic Systemic Vasculitis, P. Grayson PI); 18-AR-0081 (Onderzoek naar de natuurlijke historie, genetica en pathofysiologie van systemische juveniele idiopathische artritis, de ziekte van Still bij volwassenen en verwante ontstekingsaandoeningen, M. Ombrello PI), of 94-E-0165 (Studies in the Natural History and Pathogenesis of Childhood-Onset and Adult-Onset Idiopathic Inflammatory Myopathies, Lisa Rider PI), en voldoen aan de respectieve protocolcriteria voor een diagnose van systemische vasculitis, systemische juveniele idiopathische artritis of dermatomyositis.
- Proefpersonen met definitieve SpA die zijn ingeschreven op 11-AR-0223 komen in aanmerking voor de substudie Fecal Microbiota.
- Gezonde vrijwilligers die zijn ingeschreven volgens de bovenstaande protocollen komen ook in aanmerking.
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven of, in het geval van minderjarigen, onbeschikbaarheid van een ouder of voogd.
- Aanwezigheid van een medische aandoening die, naar de mening van de onderzoekers, proefpersonen zou blootstellen aan meer dan minimaal risico, of de interpretatie van het onderzoek zou verwarren.
- Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van inschrijving.
- Proefpersonen (inclusief gezonde vrijwilligers) jonger dan 4 jaar worden uitgesloten vanwege de uitdagende praktische overwegingen bij het verzamelen van ontlastingsmonsters en omdat spondyloartritis veel minder vaak voorkomt in deze leeftijdsgroep.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Gezonde controle
Er zullen gezonde vrijwilligers worden aangeworven om als controles te dienen
|
|
Andere ontstekingsziekten
Proefpersonen met andere ontstekingsziekten
|
|
Patiënten met Spondyloartritis
Proefpersonen met bevestigde of waarschijnlijke SpA zullen voornamelijk worden geïdentificeerd door verwijzing van een arts.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Progressie van SpA naar Axial Spa en naar AS
Tijdsspanne: 10 jaar
|
sacro-iliacale schade op röntgenfoto
|
10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maatregelen van ziekteactiviteit (BASDAI en ASDAS) en functie (BASFI).
Tijdsspanne: voortdurende
|
voortdurende
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sahar Lotfi-Emran, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Axiale spondyloartritis
- Botziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Gewrichtsziekten
- Reumatische aandoeningen
- Bindweefselziekten
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Spinale ziekten
- Spondylarthropathieën
- Ankylose
- Spondylitis
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Artritis
- Artritis, jeugd
- Spondylartritis
- Spondylitis, ziekte van Bechterew
- Sacroiliitis
Andere studie-ID-nummers
- 110223
- 11-AR-0223
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .