Klinická studie simvastatinu k léčbě generalizovaného vitiliga
17. října 2018 aktualizováno: John Harris
Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze II se simvastatinem u generalizovaného vitiliga
Účelem výzkumníků je zahájit fázi II, randomizovanou, placebem kontrolovanou klinickou studii k testování simvastatinu, léku na hypercholesterolémii schváleného FDA, jako nové léčby vitiliga.
Cílem této placebem kontrolované studie je stanovit bezpečnost a potenciální účinnost simvastatinu 80 mg denně oproti placebu u dospělých pacientů mužského pohlaví s generalizovaným vitiligem.
Kromě toho výzkumníci odeberou krev, aby prozkoumali účinek simvastatinu na autoreaktivní CD8+ T buňky u pacientů s vitiligem.
Přehled studie
Detailní popis
Vitiligo je autoimunitní onemocnění způsobené autoreaktivními CD8+ T lymfocyty, které cílí na melanocyty, a důležitou roli hraje CXCL10 indukovaný interferonem-γ.1 Simvastatin inhibuje signalizaci interferonu-γ tím, že blokuje aktivaci STAT12 a zabraňuje a zvrací onemocnění v našem myším modelu.3
Kazuistika popisovala pacienta s vitiligem, který repigmentoval simvastatinem.4
Provedli jsme malou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou klinickou studii fáze II, abychom otestovali simvastatin jako léčbu vitiliga.
Po získání informovaného souhlasu jsme zařadili muže ve věku 18 až 64 let s vitiligem postihujícím 3 až 50 % jejich tělesného povrchu (BSA).
Vyloučili jsme pacienty se segmentální prezentací; ti, kteří již užívají inhibitor 3-hydroxy-3-methylglutaryl-koenzymu A reduktázy; ti s existujícím onemocněním štítné žlázy; a ženy na základě jejich zvýšeného rizika myopatie vyvolané simvastatinem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Medical School Clinical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 64 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mužské pohlaví
- ve věku 18-64 let
- alespoň jedna kožní léze vitiligo o velikosti alespoň 2x2 cm
- ochoten a schopen porozumět a podepsat informovaný souhlas
- schopen dokončit studium a dodržovat studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- anamnéza segmentálního vitiliga
- alergie na statinové léky
- užívání statinových léků kvůli srdečním rizikům.
- užívání jakýchkoli léků kontraindikovaných při užívání simvastatinu
- použití topické léčby vitiliga v posledních 4 týdnech
- použití laserové nebo světelné léčby vitiliga během posledních 8 týdnů
- léčba imunomodulačními perorálními léky v posledních 4 týdnech
- užívání statinových léků v posledních 8 týdnech
- známky jaterní dysfunkce, osobní nebo rodinná anamnéza nealkoholické steatotické hepatitidy nebo osobní anamnéza hepatitidy
- důkaz renální dysfunkce
- anamnéza myopatie nebo rhabdomyolýzy nebo zvýšená výchozí hodnota kreatininkinázy
- nedávná anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
- anamnéza diabetu
- neléčená hypotyreóza
- jiné stavy, které vyžadují použití interferující lokální nebo systémové terapie
- další aktuální stavy, které by mohly interferovat s hodnocením studie, jako je mimo jiné atopická dermatitida a psoriáza
- klinicky významné abnormální nálezy nebo stavy, které by podle názoru hlavního zkoušejícího mohly narušovat hodnocení studie nebo představovat riziko pro bezpečnost subjektu během studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Zásahové rameno
Sig: Simvastatin 40 mg, po 1 měsíci zvýšeno na 80 mg, pokud byla počáteční dávka tolerována
|
Sig: 40 mg PO denně po dobu 1 měsíce, zvýšená na 80 mg PO denně po dobu 5 měsíců, pokud je tolerována nízká dávka
|
|
Komparátor placeba: Placebo Arm
Sig: 40 mg PO denně po dobu 1 měsíce, zvýšená na 80 mg PO denně po dobu 5 měsíců, pokud je tolerována nízká dávka
|
Sig: 40 mg PO denně po dobu 1 měsíce, zvýšená na 80 mg PO denně po dobu 5 měsíců, pokud je tolerována nízká dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s poklesem skóre indexu oblasti vitiliga (VASI).
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Počet účastníků s 33% poklesem indexu Vitiligo Area Scoring Index (VASI) od výchozího stavu do poslední dostupné studijní návštěvy. Snížení skóre VASI znamená zlepšení. Minimální hodnota je 0, to znamená žádné vitiligo. maximální hodnota je 100, to znamená, že 100 % tělesného povrchu má vitiligo (celkový povrch těla). |
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se zvýšením skóre globálního hodnocení vyšetřovatele
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Zvýšení skóre globálního hodnocení vyšetřovatelů o 30 % nebo více od výchozího stavu k poslední dostupné návštěvě. Zvýšení skóre znamená zlepšení. 0 % není vůbec žádné zlepšení. 100% je úplné uzdravení. |
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
|
Počet účastníků pociťujících toxicitu vysoké dávky simvastatinu.
Časové okno: Hodnoceno na začátku studie, poté měsíčně až do poslední návštěvy studie, šest měsíců po randomizaci.
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali toxicitu na základě monitorovaných laboratorních hodnot (test jaterních funkcí) a symptomů pacienta pro důkaz toxicity simvastatinu
|
Hodnoceno na začátku studie, poté měsíčně až do poslední návštěvy studie, šest měsíců po randomizaci.
|
|
Změna v oblasti Sentinel Patch
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Změna procenta depigmentace léze sentinelové náplasti od výchozí hodnoty do poslední dostupné návštěvy studie (6 měsíců po randomizaci). kladná čísla znamenají zvětšení nebo zhoršení plochy sentinelové náplasti záporná čísla znamenají zmenšení nebo zlepšení plochy sentinelové náplasti |
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
|
Změna skóre kvality života pomocí DERMATOLOGICKÉHO INDEXU KVALITY ŽIVOTA (DLQI)
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Cílem tohoto dotazníku je změřit, jak moc váš kožní problém ovlivnil váš život. Měřili jsme změnu skóre dotazníku od výchozího stavu do konce studie (6 měsíců po randomizaci) subjektů randomizovaných k léčbě simvastatinem oproti placebu. Změna byla měřena jako pokles skóre na konci 6 měsíců léčby. Minimální skóre je 0, maximum je 30. Vyšší hodnota znamená horší skóre. |
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
|
Počet účastníků se zvýšením celkového skóre pacienta
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Zvýšení celkového skóre pacienta o 30 % nebo více od výchozího stavu do poslední dostupné návštěvy Zvýšení znamená zlepšení.
minimum je 0 % a maximum je 100 %
|
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
|
Hladiny CXCL10 v séru z první a poslední dostupné návštěvy kliniky byly měřeny pomocí ELISA
Časové okno: Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
Stanovení účinků léčby simvastatinem na hladiny CXCL10 v séru z první a poslední dostupné klinické návštěvy bylo měřeno pomocí ELISA v krvi pacientů s vitiligem léčených simvastatinem oproti placebu
|
Hodnoceno na začátku a na závěrečné návštěvě studie, 6 měsíců po randomizaci
|
|
Exprese CXCR3 na CD8+ T buňkách
Časové okno: Vyhodnoceno před léčbou a pravidelně během léčby
|
Stanovení účinků léčby simvastatinem na expresi CXCR3 v melanocytech specifických, autoreaktivních CD8+ T buňkách v krvi pacientů s vitiligem léčených simvastatinem oproti placebu
|
Vyhodnoceno před léčbou a pravidelně během léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: John E. Harris, MD, PhD, University of Massachusetts, Worcester
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. ledna 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. ledna 2012
První zveřejněno (Odhad)
25. ledna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. listopadu 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. října 2018
Naposledy ověřeno
1. října 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UM-DERM001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .