Klinisk utprøving av Simvastatin for å behandle generalisert vitiligo
17. oktober 2018 oppdatert av: John Harris
En fase II, randomisert, placebokontrollert studie av Simvastatin i generalisert vitiligo
Etterforskernes formål er å starte en fase II, randomisert, placebokontrollert klinisk studie for å teste simvastatin, en FDA-godkjent medisin for hyperkolesterolemi, som en ny behandling for vitiligo.
Målet med denne placebokontrollerte studien søker å bestemme sikkerheten og potensiell effekt av simvastatin 80 mg daglig versus placebo hos voksne mannlige pasienter med generalisert vitiligo.
I tillegg vil etterforskerne samle blod for å undersøke effekten av simvastatin på autoreaktive CD8+ T-celler hos vitiligopasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Vitiligo er en autoimmun sykdom forårsaket av autoreaktive CD8+ T-lymfocytter som retter seg mot melanocytter, og interferon-γ-indusert CXCL10 spiller en viktig rolle.1 Simvastatin hemmer interferon-γ-signalering ved å blokkere aktivering av STAT12 og forhindret og reversert sykdom i vår musemodell3.
En kasusrapport beskrev en pasient med vitiligo som repigmenterte med simvastatin.4
Vi gjennomførte en liten, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase II klinisk studie for å teste simvastatin som behandling for vitiligo.
Etter å ha innhentet informert samtykke, registrerte vi menn i alderen 18 til 64 år med vitiligo som påvirker 3 % til 50 % av kroppsoverflaten deres (BSA).
Vi ekskluderte pasienter med en segmentell presentasjon; de som allerede tar 3-hydroksy-3-metylglutaryl-koenzym A-reduktasehemmer; de med eksisterende skjoldbruskkjertelsykdom; og kvinner, basert på deres økte risiko for simvastatin-indusert myopati.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
15
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Medical School Clinical Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 64 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- mannlig kjønn
- alderen 18-64
- minst én vitiligo hudlesjon som måler minst 2x2 cm i størrelse
- villig og i stand til å forstå og signere informert samtykke
- i stand til å fullføre studiet og følge studieprosedyrene
Ekskluderingskriterier:
- historie med segmentell vitiligo
- allergi mot statinmedisiner
- bruk av statinmedisiner på grunn av hjerterisiko.
- bruk av medisiner som er kontraindisert ved bruk av simvastatin
- bruk av aktuelle vitiligobehandlinger de siste 4 ukene
- bruk av laser- eller lysbaserte vitiligobehandlinger i løpet av de siste 8 ukene
- behandling med immunmodulerende orale medisiner de siste 4 ukene
- bruk av statinmedisiner de siste 8 ukene
- bevis på leverdysfunksjon, personlig eller familiehistorie med ikke-alkoholisk steatotisk hepatitt, eller personlig historie med hepatitt
- tegn på nedsatt nyrefunksjon
- historie med myopati eller rabdomyolyse, eller forhøyet kreatininkinase ved baseline
- nyere historie med alkohol- eller narkotikamisbruk
- historie med diabetes
- ubehandlet hypotyreose
- andre tilstander som krever bruk av forstyrrende lokal eller systemisk terapi
- andre aktuelle tilstander som kan forstyrre studievurderinger som, men ikke begrenset til, atopisk dermatitt og psoriasis
- klinisk signifikante unormale funn eller tilstander som, etter hovedetterforskerens oppfatning, kan forstyrre studieevalueringer eller utgjøre en risiko for forsøkspersonens sikkerhet under studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Intervensjonsarm
Sig: Simvastatin 40 mg, økt til 80 mg etter 1 måned hvis startdosen tolereres
|
Sig: 40 mg PO daglig i 1 måned, økt til 80 mg PO daglig i 5 måneder hvis lav dose tolereres
|
|
Placebo komparator: Placebo arm
Sig: 40 mg PO daglig i 1 måned, økt til 80 mg PO daglig i 5 måneder hvis lav dose tolereres
|
Sig: 40 mg PO daglig i 1 måned, økt til 80 mg PO daglig i 5 måneder hvis lav dose tolereres
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med en nedgang i vitiligo-områdescoringsindeksen (VASI).
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Antall deltakere med 33 % reduksjon i Vitiligo Area Scoring Index (VASI) fra baseline til siste tilgjengelige studiebesøk. Nedgang i VASI-score betyr forbedring. Minimumsverdien er 0, det betyr ingen vitiligo. maksimal verdi er 100, det betyr at 100 % av kroppsoverflaten har vitiligo (totalt kroppsoverflate). |
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med økning i etterforskerens globale vurderingspoeng
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Økning i Investigator Global Assessment-score på 30 % eller mer fra baseline til siste tilgjengelige besøk. Økning i poengsum betyr forbedring. 0 % er ingen forbedring i det hele tatt. 100 % er fullstendig gjenoppretting. |
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
|
Antall deltakere som opplever toksisitet av høydose Simvastatin.
Tidsramme: Vurdert ved baseline, deretter månedlig frem til siste studiebesøk, seks måneder etter randomisering.
|
Antall deltakere som opplevde toksisitet basert på overvåkede laboratorieverdier (leverfunksjonstest) og pasientsymptomer for tegn på simvastatin-toksisitet
|
Vurdert ved baseline, deretter månedlig frem til siste studiebesøk, seks måneder etter randomisering.
|
|
Endring i Sentinel Patch Area
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Endring i prosent depigmentering av sentinel patch lesjon fra baseline til siste tilgjengelige studiebesøk (6 måneder etter randomisering). positive tall betyr økning eller forverring av vaktpostområdet negative tall betyr reduksjon eller forbedring av vaktpostområdet |
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
|
Endring i livskvalitetspoeng ved å bruke DERMATOLOGI LIVSKVALITETSINDEKS (DLQI)
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Målet med dette spørreskjemaet er å måle hvor mye hudproblemet ditt har påvirket livet ditt. Vi målte endring i spørreskjemascore fra baseline til studieslutt (6 måneder etter randomisering) av forsøkspersoner randomisert til behandling med simvastatin versus placebo. Endring ble målt som et fall i poengsum ved slutten av 6 måneders behandling. Minste poengsum er 0, maksimum er 30. Høyere verdi betyr dårligere poengsum. |
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
|
Antall deltakere med en økning i pasientens globale vurderingspoeng
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Økning i pasientens globale vurderingsscore på 30 % eller mer fra baseline til siste tilgjengelige besøk Økning betyr forbedring.
minimum er 0 % og maksimum er 100 %
|
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
|
Serum CXCL10-nivåer fra første og siste tilgjengelige klinikkbesøk ble målt via ELISA
Tidsramme: Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
Bestemmelse av effekten av simvastatinbehandling på serum CXCL10-nivåer fra første og siste tilgjengelige klinikkbesøk ble målt via ELISA i blodet til pasienter med vitiligo behandlet med simvastatin versus placebo
|
Vurdert ved baseline og siste studiebesøk, 6 måneder etter randomisering
|
|
CXCR3-uttrykk på CD8+ T-celler
Tidsramme: Vurderes før behandling og med jevne mellomrom under behandling
|
Bestemmelse av effekten av simvastatinbehandling på CXCR3-ekspresjon i melanocyttspesifikke, autoreaktive CD8+ T-celler i blodet til pasienter med vitiligo behandlet med simvastatin versus placebo
|
Vurderes før behandling og med jevne mellomrom under behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: John E. Harris, MD, PhD, University of Massachusetts, Worcester
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. januar 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2012
Først lagt ut (Anslag)
25. januar 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. november 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. oktober 2018
Sist bekreftet
1. oktober 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- UM-DERM001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .