Bezpečnost a účinnost mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové šňůry (UC-MSC) u pacientů s Alzheimerovou chorobou (SEMAD)
Otevřená, jednocentrová, samokontrolná, fáze Ⅰ/Ⅱ klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti UC-MSC u pacientů s Alzheimerovou chorobou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
K dnešnímu dni má většina pacientů s AD, kteří vyhledávají léčbu, již neuritické plaky, neurofibrilární klubka a neurodegeneraci. V této fázi onemocnění by možná byl nejpřínosnější mnohostranný přístup k zastavení toxicity amyloid-β peptidů a podpoře přežití buněk a/nebo nahrazení ztracených buněk. Většina způsobů léčby Alzheimerovy choroby jsou chemické léky, které mohou zlepšit příznaky, ale není schopen inhibovat progresi onemocnění.
Mezenchymální kmenové buňky (MSC) jsou multipotentní buňky, které jsou klinicky zkoumány jako nové terapeutikum pro léčbu řady imunitně zprostředkovaných onemocnění. Předklinické studie mechanismu účinku naznačují, že terapeutické účinky poskytované transplantací MSC jsou krátkodobé a související k dynamickým, parakrinním interakcím mezi MSC a hostitelskými buňkami. Dosud klinické studie MSC neprokázaly žádné nežádoucí reakce na alogenní versus autologní transplantace MSC. Klinické studie ukázaly, že MSC pocházející z pupečníku je imunologicky stabilní a není toxický.
Tato studie má vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost UC-MSC (Human Umbilical Cord-Derived Mezenchymal Stem Cell). Tato studie má také prozkoumat účinnost této léčby u pacientů s Alzheimerovou chorobou.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100071
- Department of Hematopoietic Stem Cell Transplantation
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, kteří jsou ve věku od 50 do 85 let
- Všechny ženy: jděte do menopauzy
- Pravděpodobná Alzheimerova choroba podle kritérií NINCDS-ADRDA
- Skóre MMSE mezi 3 a 20, obě včetně
- Dobrovolně se účastnící subjekt, který podepíše formulář souhlasu
Kritéria vyloučení:
- Subjekt s rakovinou
- Subjekt s pozitivním testem na virus lidské imunodeficience (HIV)
- Subjekt, který nemůže podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí (MRI), počítačovou tomografií (CT).
- Subjekt s psychickými chorobami (např. deprese, schizofrenie, bipolární porucha atd.)
- Subjekt s demencí způsobenou jinou než Alzheimerovou chorobou (tj. infekce centrálního nervového systému, Creutzfeld-Jacobova choroba, těžké poranění hlavy, Pickova choroba, Huntingtonova choroba a Parkinsonova choroba)
- Subjekt s vaskulární demencí podle klinických kritérií Design Standards Manual (DSM) IV a zobrazovacích kritérií Erkinjuntii
- Subjekt s těžkou hyperintenzitou bílé hmoty (WMH); Závažná WMH je definována tak, že délka hluboké bílé hmoty je 25 mm nebo delší a délka periventrikulárního překrytí/páskování je 10 mm nebo delší.
- Subjekt, který měl mrtvici za 3 měsíce.
- Subjekt se závažným selháním ledvin (1,5 mg/dl sérového kreatininu nebo více) Hemoglobin < 9,5 g/dl pro muže, < 9,0 g/dl pro ženy; Celkový počet bílých krvinek < 3000/mm3; Celkový bilirubin ≥ 3 mg/dl
- Subjekt, u kterého je podezření na aktivní plicní onemocnění na základě kontrolního rentgenového snímku
- Subjekty, které byly dříve vyloučeny z procesu výběru subjektů pro tuto studii
- počet krevních destiček < 150 000/mm3; Plazmatický protrombinový čas (PT) ≥ 1,5; mezinárodní normalizovaný poměr (INR) nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) ≥ 1,5x kontrolní hodnota
- Subjekt, který je vyšetřovateli označen jako nevhodný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MSC odvozené z lidské pupeční šňůry
|
20 milionů buněk na subjekt（0,5×10^6
UC-MSC na kg ） intravenózní injekce Počet infuzí: 8 (Jednou za dva týdny v prvním měsíci každého čtvrtletí) Časový interval: dva a půl měsíce
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucí příhodou
Časové okno: 10 týdnů od podání
|
Všechny subjekty: Sledování za rok Počet účastníků s nežádoucí příhodou, počet účastníků s normálním rozsahem vitálních funkcí a laboratorním vyšetřením Indexy hodnocení bezpečnosti: symptom nebo znak, laboratorní vyšetření, míra nežádoucích reakcí
|
10 týdnů od podání
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny od výchozí hodnoty v kognitivní subškále stupnice pro hodnocení Alzheimerovy choroby (ADAS-Cog) 10 týdnů po dávce
Časové okno: 10 týdnů od podání
|
Změny od výchozí hodnoty v ADAS-cog, Dojem změny založený na klinickém rozhovoru (CIBIC), mini-mentální vyšetření (MMSE), CIBIC-plus, Activity of Daily Living Scale (ADL), Neuropsychiatrický inventář (NPI), sérový transtyretin , amyloid beta a tau v mozkomíšním moku, cytokiny Thl/Th2 v periferní krvi.
|
10 týdnů od podání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Hu Chen, M.D., Ph.D., Department of Hematopoietic Stem Cell Transplantation, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences
- Ředitel studie: Bin Zhang, M.D. Ph.D., Department of Hematopoietic Stem Cell Transplantation, Affiliated Hospital to Academy of Military Medical Sciences
- Vrchní vyšetřovatel: Dongsheng Fan, M.D., Department of Neurology,Peking University Third Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 307-CTC-MSC-001
- 2011AA020114 (Jiné číslo grantu/financování: The "863 Projects" of MOST of PR China)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .