Prospektivní sledování pacientů s poruchou glykogenu typu III (PRO GSDIII)
19. prosince 2012 aktualizováno: Institut de Myologie, France
Cílem této studie je zlepšit znalosti o přirozené historii a metodách sledování evoluce onemocnění glykogenu typu III ve svalu a studovat prospektivní přístup velkých sérií pacientů s použitím stejného protokolu pro sledování děti i dospělí.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Nábor
- Institut de Myologie
-
Kontakt:
- Pascal Laforet, MD
- Telefonní číslo: 00 331 42 16 37 75
- E-mail: pascal.laforet@psl.aphp.fr
-
Kontakt:
- Pierre Carlier, MD, PhD
- E-mail: p.carlier@institut-myologie.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti s deficiencí debranching enzymu potvrzenou enzymatickou analýzou (deficit debranching enzymu).
- Písemný souhlas
- Věk: minimálně 10 let
- Napojený na systém sociálního zabezpečení
Kritéria vyloučení:
- Těhotné a kojící ženy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Síla flexe a extenze v koleni
Časové okno: na základní linii
|
na základní linii
|
|
Síla flexe a extenze v koleni
Časové okno: 2 roky po výchozím stavu
|
2 roky po výchozím stavu
|
|
Síla flexe a extenze v koleni
Časové okno: 4 roky po výchozím stavu
|
4 roky po výchozím stavu
|
|
Čas na provedení každého funkčního testu motoru
Časové okno: na základní linii
|
na základní linii
|
|
Čas na provedení každého funkčního testu motoru
Časové okno: 2 roky po výchozím stavu
|
2 roky po výchozím stavu
|
|
Čas na provedení každého funkčního testu motoru
Časové okno: 4 roky po výchozím stavu
|
4 roky po výchozím stavu
|
|
Rychlost chůze měřená během 6minutového testu chůze
Časové okno: na základní linii
|
na základní linii
|
|
Rychlost chůze měřená během 6minutového testu chůze
Časové okno: 2 roky po výchozím stavu
|
2 roky po výchozím stavu
|
|
Rychlost chůze měřená během 6minutového testu chůze
Časové okno: 4 roky po výchozím stavu
|
4 roky po výchozím stavu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Akcelerometrické proměnné měřené pro test 6 minut chůze
Časové okno: Na základní linii
|
Na základní linii
|
|
Akcelerometrické proměnné měřené pro test 6 minut chůze
Časové okno: 2 roky po výchozím stavu
|
2 roky po výchozím stavu
|
|
Akcelerometrické proměnné měřené pro test 6 minut chůze
Časové okno: 4 roky po výchozím stavu
|
4 roky po výchozím stavu
|
|
NMR proměnné měřené během každé specifické NMR sekvence
Časové okno: na základní linii
|
na základní linii
|
|
NMR proměnné měřené během každé specifické NMR sekvence
Časové okno: 2 roky po výchozím stavu
|
2 roky po výchozím stavu
|
|
NMR proměnné měřené během každé specifické NMR sekvence
Časové okno: 4 roky po výchozím stavu
|
4 roky po výchozím stavu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2011
Primární dokončení (Očekávaný)
1. srpna 2016
Dokončení studie (Očekávaný)
1. srpna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. března 2012
První zveřejněno (Odhad)
27. března 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. prosince 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. prosince 2012
Naposledy ověřeno
1. prosince 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2010-A00615-34
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Různé funkční testy motoru
-
Ziauddin UniversityAktivní, ne náborDětská mozková obrna | Zůstatek | CP | Kvalita života (QOL)Pákistán