Acompanhamento prospectivo de pacientes com doença de armazenamento de glicogênio tipo III (PRO GSDIII)
19 de dezembro de 2012 atualizado por: Institut de Myologie, France
O objetivo deste estudo é melhorar o conhecimento da história natural e métodos de acompanhamento da evolução da doença de depósito de glicogênio tipo III no músculo e estudar a abordagem prospectiva de grandes séries de pacientes, e usando o mesmo protocolo para o acompanhamento do crianças e adultos.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
30
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França
- Recrutamento
- Institut de Myologie
-
Contato:
- Pascal Laforet, MD
- Número de telefone: 00 331 42 16 37 75
- E-mail: pascal.laforet@psl.aphp.fr
-
Contato:
- Pierre Carlier, MD, PhD
- E-mail: p.carlier@institut-myologie.org
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes com deficiência da enzima desramificadora confirmada por análise enzimática (deficiência da enzima desramificadora).
- Permissão por escrito
- Idade: pelo menos 10 anos
- Filiado a um sistema de segurança social
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas e lactantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Força de flexão e extensão do joelho
Prazo: na linha de base
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na linha de base
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Força de flexão e extensão do joelho
Prazo: 2 anos após a linha de base
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2 anos após a linha de base
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Força de flexão e extensão do joelho
Prazo: 4 anos após a linha de base
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4 anos após a linha de base
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Tempo para realizar cada teste de função motora
Prazo: na linha de base
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na linha de base
|
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Tempo para realizar cada teste de função motora
Prazo: 2 anos após a linha de base
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2 anos após a linha de base
|
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Tempo para realizar cada teste de função motora
Prazo: 4 anos após a linha de base
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4 anos após a linha de base
|
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Velocidade da marcha medida durante o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: na linha de base
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na linha de base
|
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Velocidade da marcha medida durante o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 2 anos após a linha de base
|
2 anos após a linha de base
|
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Velocidade da marcha medida durante o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 4 anos após a linha de base
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4 anos após a linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Variáveis acelerométricas medidas para o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Na linha de base
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Na linha de base
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Variáveis acelerométricas medidas para o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 2 anos após a linha de base
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2 anos após a linha de base
|
|
Variáveis acelerométricas medidas para o teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 4 anos após a linha de base
|
4 anos após a linha de base
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Variáveis de NMR medidas durante cada sequência de NMR específica
Prazo: na linha de base
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na linha de base
|
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Variáveis de NMR medidas durante cada sequência de NMR específica
Prazo: 2 anos após a linha de base
|
2 anos após a linha de base
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Variáveis de NMR medidas durante cada sequência de NMR específica
Prazo: 4 anos após a linha de base
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4 anos após a linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2011
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de agosto de 2016
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de agosto de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de março de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de março de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
27 de março de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
20 de dezembro de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2012
Última verificação
1 de dezembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2010-A00615-34
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