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Seguimiento prospectivo de pacientes con enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III (PRO GSDIII)

19 de diciembre de 2012 actualizado por: Institut de Myologie, France
El objetivo de este estudio es mejorar el conocimiento de la historia natural y los métodos de seguimiento de la evolución de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo III en el músculo y estudiar el enfoque prospectivo de grandes series de pacientes, y utilizando el mismo protocolo para el seguimiento de la niños y adultos.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes con una deficiencia de enzima desramificadora confirmada por análisis enzimático (deficiencia de enzima desramificadora).
  • Consentimiento por escrito
  • Edad: al menos 10 años
  • Afiliado a un sistema de seguridad social

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas y lactantes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Fuerza de flexión y extensión de rodilla
Periodo de tiempo: en la línea de base
en la línea de base
Fuerza de flexión y extensión de rodilla
Periodo de tiempo: 2 años después de la línea de base
2 años después de la línea de base
Fuerza de flexión y extensión de rodilla
Periodo de tiempo: 4 años después de la línea de base
4 años después de la línea de base
Tiempo para realizar cada prueba de función motora
Periodo de tiempo: en la línea de base
en la línea de base
Tiempo para realizar cada prueba de función motora
Periodo de tiempo: 2 años después de la línea de base
2 años después de la línea de base
Tiempo para realizar cada prueba de función motora
Periodo de tiempo: 4 años después de la línea de base
4 años después de la línea de base
Velocidad de la marcha medida durante la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: en la línea de base
en la línea de base
Velocidad de la marcha medida durante la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: 2 años después de la línea de base
2 años después de la línea de base
Velocidad de la marcha medida durante la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: 4 años después de la línea de base
4 años después de la línea de base

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Variables acelerométricas medidas para la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: En la línea de base
En la línea de base
Variables acelerométricas medidas para la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: 2 años después de la línea de base
2 años después de la línea de base
Variables acelerométricas medidas para la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: 4 años después de la línea de base
4 años después de la línea de base
Variables de RMN medidas durante cada secuencia de RMN específica
Periodo de tiempo: en la línea de base
en la línea de base
Variables de RMN medidas durante cada secuencia de RMN específica
Periodo de tiempo: 2 años después de la línea de base
2 años después de la línea de base
Variables de RMN medidas durante cada secuencia de RMN específica
Periodo de tiempo: 4 años después de la línea de base
4 años después de la línea de base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2011

Finalización primaria (Anticipado)

1 de agosto de 2016

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de agosto de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de marzo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

20 de diciembre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2012

Última verificación

1 de diciembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2010-A00615-34

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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