Potilaiden, joilla on glykogeenin varastoinnin tyypin III sairaus, mahdollinen seuranta (PRO GSDIII)
keskiviikko 19. joulukuuta 2012 päivittänyt: Institut de Myologie, France
Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa tietämystä luonnosta ja menetelmistä, joilla seurataan glykogeenivarastotaudin tyypin III evoluutiota lihasten osalta sekä tutkia mahdollisia lähestymistapoja suurille potilassarjoille ja käyttää samaa protokollaa taudin seurannassa. lapset ja aikuiset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Institut de Myologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Pascal Laforet, MD
- Puhelinnumero: 00 331 42 16 37 75
- Sähköposti: pascal.laforet@psl.aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre Carlier, MD, PhD
- Sähköposti: p.carlier@institut-myologie.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaat, joilla on entsymaattisella analyysillä vahvistettu haarautumista poistava entsyymipuutos (haaroja poistava entsyymipuutos).
- Kirjallinen suostumus
- Ikä: vähintään 10 vuotta
- Liittyy sosiaaliturvajärjestelmään
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat ja imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Polven taivutus- ja ojennusvoima
Aikaikkuna: lähtötasolla
|
lähtötasolla
|
|
Polven taivutus- ja ojennusvoima
Aikaikkuna: 2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
Polven taivutus- ja ojennusvoima
Aikaikkuna: 4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
Aika suorittaa jokainen moottoritoimintotesti
Aikaikkuna: lähtötasolla
|
lähtötasolla
|
|
Aika suorittaa jokainen moottoritoimintotesti
Aikaikkuna: 2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
Aika suorittaa jokainen moottoritoimintotesti
Aikaikkuna: 4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
6 minuutin kävelytestin aikana mitattu askelnopeus
Aikaikkuna: lähtötasolla
|
lähtötasolla
|
|
6 minuutin kävelytestin aikana mitattu askelnopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
6 minuutin kävelytestin aikana mitattu askelnopeus
Aikaikkuna: 4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kiihtyvyysmittausmuuttujat mitattuna 6 minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
Lähtötilanteessa
|
|
Kiihtyvyysmittausmuuttujat mitattuna 6 minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: 2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
Kiihtyvyysmittausmuuttujat mitattuna 6 minuutin kävelytestissä
Aikaikkuna: 4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
NMR-muuttujat mitattuna kunkin spesifisen NMR-sekvenssin aikana
Aikaikkuna: lähtötasolla
|
lähtötasolla
|
|
NMR-muuttujat mitattuna kunkin spesifisen NMR-sekvenssin aikana
Aikaikkuna: 2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
2 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
|
NMR-muuttujat mitattuna kunkin spesifisen NMR-sekvenssin aikana
Aikaikkuna: 4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
4 vuotta lähtötilanteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. helmikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. maaliskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. maaliskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 27. maaliskuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 20. joulukuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. joulukuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2010-A00615-34
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .