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Suivi prospectif des patients atteints de la maladie de stockage du glycogène de type III (PRO GSDIII)

19 décembre 2012 mis à jour par: Institut de Myologie, France
Le but de cette étude est d'améliorer les connaissances sur l'histoire naturelle et les méthodes de suivi de l'évolution de la maladie de stockage du glycogène de type III au niveau du muscle et d'étudier l'approche prospective de larges séries de patients, et en utilisant le même protocole pour le suivi de la enfants et adultes.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • les patients présentant un déficit en enzyme débranchante confirmé par analyse enzymatique (déficit en enzyme débranchante).
  • Consentement écrit
  • Âge : au moins 10 ans
  • Affilié à un système de sécurité sociale

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes et allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Force de flexion et d'extension du genou
Délai: au départ
au départ
Force de flexion et d'extension du genou
Délai: 2 ans après la ligne de base
2 ans après la ligne de base
Force de flexion et d'extension du genou
Délai: 4 ans après le départ
4 ans après le départ
Temps nécessaire pour effectuer chaque test de fonction motrice
Délai: au départ
au départ
Temps nécessaire pour effectuer chaque test de fonction motrice
Délai: 2 ans après la ligne de base
2 ans après la ligne de base
Temps nécessaire pour effectuer chaque test de fonction motrice
Délai: 4 ans après le départ
4 ans après le départ
Vitesse de marche mesurée lors du test de marche de 6 minutes
Délai: au départ
au départ
Vitesse de marche mesurée lors du test de marche de 6 minutes
Délai: 2 ans après la ligne de base
2 ans après la ligne de base
Vitesse de marche mesurée lors du test de marche de 6 minutes
Délai: 4 ans après le départ
4 ans après le départ

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Variables accélérométriques mesurées pour le test de marche de 6 minutes
Délai: Au départ
Au départ
Variables accélérométriques mesurées pour le test de marche de 6 minutes
Délai: 2 ans après la ligne de base
2 ans après la ligne de base
Variables accélérométriques mesurées pour le test de marche de 6 minutes
Délai: 4 ans après le départ
4 ans après le départ
Variables RMN mesurées lors de chaque séquence RMN spécifique
Délai: au départ
au départ
Variables RMN mesurées lors de chaque séquence RMN spécifique
Délai: 2 ans après la ligne de base
2 ans après la ligne de base
Variables RMN mesurées lors de chaque séquence RMN spécifique
Délai: 4 ans après le départ
4 ans après le départ

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut de Myologie, France

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2011

Achèvement primaire (Anticipé)

1 août 2016

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2012

Première publication (Estimation)

27 mars 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

20 décembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2012

Dernière vérification

1 décembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2010-A00615-34

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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