Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prospectieve follow-up van patiënten met glycogeenstapelingsziekte type III (PRO GSDIII)

19 december 2012 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France
Het doel van deze studie is om de kennis van het natuurlijke beloop en de methoden voor het monitoren van de evolutie van glycogeenstapelingsziekte type III met betrekking tot de spier te verbeteren en om de prospectieve benadering van grote series patiënten te bestuderen, waarbij hetzelfde protocol wordt gebruikt voor de follow-up van de spier. kinderen en volwassenen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënten met een enzymdeficiëntie van de vertakking bevestigd door enzymatische analyse (deficiëntie van de vertakkingsenzymen).
  • Geschreven toestemming
  • Leeftijd: minimaal 10 jaar
  • Aangesloten bij een sociaal zekerheidsstelsel

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere en zogende vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Knieflexie en extensiekracht
Tijdsspanne: bij basislijn
bij basislijn
Knieflexie en extensiekracht
Tijdsspanne: 2 jaar na baseline
2 jaar na baseline
Knieflexie en extensiekracht
Tijdsspanne: 4 jaar na baseline
4 jaar na baseline
Tijd om elke motorfunctietest uit te voeren
Tijdsspanne: bij basislijn
bij basislijn
Tijd om elke motorfunctietest uit te voeren
Tijdsspanne: 2 jaar na baseline
2 jaar na baseline
Tijd om elke motorfunctietest uit te voeren
Tijdsspanne: 4 jaar na baseline
4 jaar na baseline
Loopsnelheid gemeten tijdens de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: bij basislijn
bij basislijn
Loopsnelheid gemeten tijdens de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 2 jaar na baseline
2 jaar na baseline
Loopsnelheid gemeten tijdens de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 4 jaar na baseline
4 jaar na baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Versnellingsvariabelen gemeten voor de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: Bij basislijn
Bij basislijn
Versnellingsvariabelen gemeten voor de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 2 jaar na baseline
2 jaar na baseline
Versnellingsvariabelen gemeten voor de 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 4 jaar na baseline
4 jaar na baseline
NMR-variabelen gemeten tijdens elke specifieke NMR-sequentie
Tijdsspanne: bij basislijn
bij basislijn
NMR-variabelen gemeten tijdens elke specifieke NMR-sequentie
Tijdsspanne: 2 jaar na baseline
2 jaar na baseline
NMR-variabelen gemeten tijdens elke specifieke NMR-sequentie
Tijdsspanne: 4 jaar na baseline
4 jaar na baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2011

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2016

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

27 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 december 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2012

Laatst geverifieerd

1 december 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2010-A00615-34

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren