Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv opfølgning af patienter med glykogenopbevaringssygdom type III (PRO GSDIII)

19. december 2012 opdateret af: Institut de Myologie, France
Formålet med denne undersøgelse er at forbedre viden om naturhistorie og metoder til at overvåge udviklingen af ​​glykogenoplagringssygdom type III med hensyn til musklen og at studere den prospektive tilgang for store serier af patienter og bruge den samme protokol til opfølgning af børn og voksne.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter med mangel på afgrenende enzym bekræftet ved enzymatisk analyse (debranching enzym deficiency).
  • Skriftligt samtykke
  • Alder: mindst 10 år
  • Tilknyttet et socialsikringssystem

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide og ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Knæbøjning og ekstensionsstyrke
Tidsramme: ved baseline
ved baseline
Knæbøjning og ekstensionsstyrke
Tidsramme: 2 år efter baseline
2 år efter baseline
Knæbøjning og ekstensionsstyrke
Tidsramme: 4 år efter baseline
4 år efter baseline
Tid til at udføre hver motorfunktionstest
Tidsramme: ved baseline
ved baseline
Tid til at udføre hver motorfunktionstest
Tidsramme: 2 år efter baseline
2 år efter baseline
Tid til at udføre hver motorfunktionstest
Tidsramme: 4 år efter baseline
4 år efter baseline
Ganghastighed målt under 6 minutters gangtest
Tidsramme: ved baseline
ved baseline
Ganghastighed målt under 6 minutters gangtest
Tidsramme: 2 år efter baseline
2 år efter baseline
Ganghastighed målt under 6 minutters gangtest
Tidsramme: 4 år efter baseline
4 år efter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Accelerometriske variable målt for 6 minutters gangtesten
Tidsramme: Ved baseline
Ved baseline
Accelerometriske variable målt for 6 minutters gangtesten
Tidsramme: 2 år efter baseline
2 år efter baseline
Accelerometriske variable målt for 6 minutters gangtesten
Tidsramme: 4 år efter baseline
4 år efter baseline
NMR-variabler målt under hver specifik NMR-sekvens
Tidsramme: ved baseline
ved baseline
NMR-variabler målt under hver specifik NMR-sekvens
Tidsramme: 2 år efter baseline
2 år efter baseline
NMR-variabler målt under hver specifik NMR-sekvens
Tidsramme: 4 år efter baseline
4 år efter baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2012

Først opslået (Skøn)

27. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. december 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2012

Sidst verificeret

1. december 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-A00615-34

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Forskellige motorfunktionstests

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner