Проспективное наблюдение за пациентами с болезнью накопления гликогена III типа (PRO GSDIII)
19 декабря 2012 г. обновлено: Institut de Myologie, France
Целью этого исследования является улучшение знаний о естественном течении и методах мониторинга развития болезни накопления гликогена III типа в отношении мышц, а также изучение перспективного подхода к большим группам пациентов с использованием того же протокола для последующего наблюдения. детей и взрослых.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- Institut de Myologie
-
Контакт:
- Pascal Laforet, MD
- Номер телефона: 00 331 42 16 37 75
- Электронная почта: pascal.laforet@psl.aphp.fr
-
Контакт:
- Pierre Carlier, MD, PhD
- Электронная почта: p.carlier@institut-myologie.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- пациенты с дефицитом фермента деветвления, подтвержденным ферментативным анализом (дефицит фермента деветвления).
- Письменное согласие
- Возраст: не менее 10 лет
- Связан с системой социального обеспечения
Критерий исключения:
- Беременные и кормящие женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сила сгибания и разгибания колена
Временное ограничение: на исходном уровне
|
на исходном уровне
|
|
Сила сгибания и разгибания колена
Временное ограничение: Через 2 года после исходного уровня
|
Через 2 года после исходного уровня
|
|
Сила сгибания и разгибания колена
Временное ограничение: 4 года после исходного уровня
|
4 года после исходного уровня
|
|
Время для выполнения каждого теста двигательной функции
Временное ограничение: на исходном уровне
|
на исходном уровне
|
|
Время для выполнения каждого теста двигательной функции
Временное ограничение: Через 2 года после исходного уровня
|
Через 2 года после исходного уровня
|
|
Время для выполнения каждого теста двигательной функции
Временное ограничение: 4 года после исходного уровня
|
4 года после исходного уровня
|
|
Скорость ходьбы, измеренная во время теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: на исходном уровне
|
на исходном уровне
|
|
Скорость ходьбы, измеренная во время теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Через 2 года после исходного уровня
|
Через 2 года после исходного уровня
|
|
Скорость ходьбы, измеренная во время теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 4 года после исходного уровня
|
4 года после исходного уровня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Акселерометрические переменные, измеренные для теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: На исходном уровне
|
На исходном уровне
|
|
Акселерометрические переменные, измеренные для теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: Через 2 года после исходного уровня
|
Через 2 года после исходного уровня
|
|
Акселерометрические переменные, измеренные для теста 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 4 года после исходного уровня
|
4 года после исходного уровня
|
|
Переменные ЯМР, измеряемые во время каждой конкретной последовательности ЯМР
Временное ограничение: на исходном уровне
|
на исходном уровне
|
|
Переменные ЯМР, измеряемые во время каждой конкретной последовательности ЯМР
Временное ограничение: Через 2 года после исходного уровня
|
Через 2 года после исходного уровня
|
|
Переменные ЯМР, измеряемые во время каждой конкретной последовательности ЯМР
Временное ограничение: 4 года после исходного уровня
|
4 года после исходного уровня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2011 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 августа 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 августа 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 марта 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 марта 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
27 марта 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
20 декабря 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 декабря 2012 г.
Последняя проверка
1 декабря 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2010-A00615-34
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .