Průzkumná studie k posouzení klinické odpovědi na Gilenya® (Fingolimod) u Hispánců s RRMS

Kritéria pro zařazení:

• Klinicky definitivní roztroušená skleróza definovaná McDonaldovými kritérii (8) se skóre 0 až 5,5 na rozšířené škále stavu postižení (EDSS) (9). Zařazení bude také určeno pomocí PI, pokud je to klinicky indikováno. Recidivující remitující forma RS.
• Mezi 18-65 lety (Toto věkové rozmezí je vybráno tak, aby zachytilo převážnou většinu pacientů, kteří jsou navštěvováni na klinikách s potvrzenou diagnózou RS. Toto věkové rozpětí také umožňuje vyloučit přidružené chorobné stavy, které mohou být spojeny se stárnutím, stejně jako pediatrické případy, kde se ukázalo, že jejich charakteristiky onemocnění jsou odlišné).
• Schopnost porozumět a podepsat formulář informovaného souhlasu schváleného IRB před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii a je ochoten dodržovat požadovaný harmonogram a hodnocení protokolu.
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningové návštěvě a musí být ochotny praktikovat spolehlivou metodu antikoncepce.
• Pacient musí být ochoten přerušit léčbu a zůstat bez souběžné imunosupresivní nebo další imunomodulační léčby (včetně IFNβ1a, 1b, natalizumabu a GA) po dobu trvání studie.
• Ochotný odpovědět na řadu otázek o nemoci, původu, historii pobytu, socioekonomickém postavení a etnickém původu.
• Ochota darovat 50 ccm krve na genetickou příměs a imunologické vyšetření třikrát (0 měsíců, 6 měsíců, 12 měsíců).
• Ochotný podstoupit MRI jako standardní péči při síle magnetu alespoň 1,5 Tesla.

Kritéria vyloučení:

• Neschopnost pochopit podstatu studia.
• Chybějící definitivní diagnóza roztroušené sklerózy, jako je klinicky izolovaný syndrom, bude vyloučena.
• Protilátka NMO pozitivní.
• Primárně progresivní nebo sekundárně progresivní RS.
• Neschopnost podstoupit vyšetření MRI nebo podstoupit kontrastní látku a GFR
• Na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření nebo laboratorních testů nebo v důsledku předchozí imunosupresivní léčby je zkoušejícím považována za imunokompromitovanou.
• Nedostatek imunity proti planým neštovicím.
• Anamnéza nebo dostupné abnormální laboratorní výsledky svědčící pro jakékoli významné srdeční, endokrinologické, hematologické, jaterní, imunologické, metabolické, urologické, plicní, gastrointestinální, dermatologické, psychiatrické (včetně velké deprese), ledvinové a/nebo jiné závažné onemocnění.
• Anamnéza malignity (subjekty s bazocelulárním karcinomem, který byl zcela vyříznut před vstupem do studie, zůstávají způsobilé).
• Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience, hematologické malignity nebo transplantace orgánů, anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí nebo známá přecitlivělost na léky.
• Předchozí anamnéza léčby interferony, glatiramer acetátem nebo natalizumabem bude přijatelná po vymizení léku za 1 měsíc. 1 měsíc byl zvolen kvůli klinickým zkušenostem s možným průlomem onemocnění, pokud bude prováděno delší období.