Studio esplorativo per valutare la risposta clinica a Gilenya® (Fingolimod) negli ispanici con SMRR

Criterio di inclusione:

• Sclerosi multipla clinicamente definita definita dai criteri McDonald (8) con un punteggio da 0 a 5,5 sulla Expanded Disability Status Scale (EDSS) (9). L'inclusione sarà determinata anche dal PI se clinicamente indicato. Forma recidivante remittente della SM.
• Tra i 18 e i 65 anni (questa fascia di età è selezionata in modo da catturare la stragrande maggioranza dei pazienti che vengono visitati nelle cliniche con una diagnosi confermata di SM. Questa fascia di età consente anche di escludere le condizioni di comorbilità che possono essere associate all'invecchiamento, nonché i casi pediatrici in cui le loro caratteristiche patologiche si sono dimostrate diverse).
• Capacità di comprendere e firmare il modulo di consenso informato approvato dall'IRB prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura specifica dello studio ed è disposto a rispettare la programmazione e le valutazioni richieste del protocollo.
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening e devono essere disposte a praticare un metodo di controllo delle nascite affidabile.
• Il paziente deve essere disposto a interrompere e rimanere libero da concomitanti trattamenti immunosoppressivi o immunomodulatori aggiuntivi (inclusi IFNβ1a, 1b, natalizumab e GA) per la durata dello studio.
• Disposto a rispondere a una serie di domande su malattia, ascendenza, storia di residenza, stato socioeconomico e origine etnica.
• Disponibilità a donare 50 cc di sangue per commistione genetica e test immunologici in tre occasioni (0 mesi, 6 mesi, 12 mesi).
• Disposto a sottoporsi a risonanza magnetica come standard di cura con una forza del magnete di almeno 1,5 Tesla.

Criteri di esclusione:

• Incapacità di comprendere la natura dello studio.
• Sarà esclusa la mancanza di una diagnosi definitiva di sclerosi multipla come la sindrome clinicamente isolata.
• Anticorpo NMO positivo.
• SM primaria progressiva o secondaria progressiva.
• Incapacità di sottoporsi a uno studio MRI o ricevere un agente di contrasto e GFR
• Considerato dallo sperimentatore immunocompromesso, sulla base di anamnesi, esame fisico o test di laboratorio o a causa di un precedente trattamento immunosoppressivo.
• Mancanza di immunità alla varicella.
• Anamnesi o risultati di laboratorio anomali disponibili indicativi di qualsiasi significativa malattia cardiaca, endocrinologica, ematologica, epatica, immunologica, metabolica, urologica, polmonare, gastrointestinale, dermatologica, psichiatrica (inclusa la depressione maggiore), renale e/o altra grave malattia.
• Storia di malignità (i soggetti con carcinoma basocellulare che è stato completamente asportato prima dell'ingresso nello studio rimangono idonei).
• Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana, neoplasie ematologiche o trapianto di organi, storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche o nota ipersensibilità al farmaco.
• La storia del trattamento precedente con interferoni, glatiramer acetato o natalizumab sarà accettabile dopo la clearance del farmaco di 1 mese. È stato selezionato 1 mese a causa dell'esperienza clinica di possibile svolta della malattia se viene eseguito un periodo più lungo.