Estudo exploratório para avaliar a resposta clínica ao Gilenya® (fingolimod) em hispânicos com EMRR
Um estudo exploratório não randomizado para avaliar a resposta clínica ao Gilenya® (fingolimod) em uma coorte de formulários de EM hispânica remitente recidivante
Gilenya (fingolimode) é aprovado para esclerose múltipla. No entanto, não está claro seu efeito clínico nos hispânicos com EM, uma vez que os estudos clínicos tiveram uma representação limitada dessa população. Também não está claro se Gilenya seria tão eficaz em indivíduos com doenças que afetam predominantemente o nervo óptico e a medula espinhal (OSMS) comumente observadas em populações asiáticas.
Objetivos: Comparar a resposta clínica de Gilenya® (fingolimod) em OSMS remitente recidivante e EM de ascendência hispânica usando marcadores ancestrais como um biomarcador de resposta ao tratamento e estado clínico da doença.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é determinar o sucesso do tratamento com Gilenya® (fingolimod) em pacientes com EM de ascendência hispânica em relação aos seus antecedentes ancestrais. O sucesso terapêutico será determinado pela taxa de recaída anualizada (ARR; definida como o número de recaídas dividido pela pessoa anos seguidas) após o início do tratamento com Gilenya® (fingolimod) em comparação com a taxa de recaída nos 12 meses anteriores. Isso será determinado com base na extração de prontuário médico, avaliação pessoal e acompanhamento clínico regular.
Um objetivo secundário deste estudo é investigar se a eficácia de Gilenya® (fingolimod) é superior ou igual em HW que têm cargas mais altas de origem ameríndia versus caucasiana com EM opticospinal (OSMS-NMO neg) versus EM clássica (CMS) no primeiros 12 meses usando parâmetros radiológicos e clínicos. Serão obtidas as seguintes medidas:
- Número de pacientes sem recaída durante o período de investigação
- Local de recidiva definido como cérebro ou medula espinhal.
- A progressão da Incapacidade Sustentada será definida como um aumento de um ponto (1) a partir da linha de base em pacientes com pontuação EDSS de linha de base de 0 a 5,0; ou aumento de meio ponto (0,5) em pacientes com escore EDSS basal de 5-5,5 ou superior após 3 meses.
- Alterações na ressonância magnética conforme descrito como número de novas lesões T2 e número de lesões intensificadas por Gd após 12 meses desde o início.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck School of Medicine of the University of Southern Calfornia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Esclerose múltipla clinicamente definida definida pelos Critérios de McDonald (8) com uma pontuação de 0 a 5,5 na Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS)(9). A inclusão também será determinada por PI se clinicamente indicada. Forma remitente recorrente da EM.
- Entre 18 e 65 anos de idade (essa faixa etária é selecionada para capturar a grande maioria dos pacientes atendidos nas clínicas com diagnóstico confirmado de EM. Essa faixa etária também permite a exclusão de condições comórbidas que podem estar associadas ao envelhecimento, bem como casos pediátricos em que as características da doença se mostraram diferentes).
- Capacidade de entender e assinar o formulário de consentimento informado aprovado pelo IRB antes da realização de quaisquer procedimentos específicos do estudo e está disposto a cumprir o agendamento e as avaliações exigidas do protocolo.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na visita de triagem e devem estar dispostas a praticar um método confiável de controle de natalidade.
- O paciente deve estar disposto a descontinuar e permanecer livre de tratamento imunossupressor concomitante ou imunomodulador adicional (incluindo IFNβ1a, 1b, natalizumabe e GA) durante o estudo.
- Disposto a responder a uma série de perguntas sobre doenças, ascendência, histórico de residência, status socioeconômico e origem étnica.
- Disposto a doar 50cc de sangue para mistura genética e testes imunológicos em três ocasiões (O meses, 6 meses, 12 meses).
- Disposto a se submeter a ressonância magnética como padrão de atendimento com uma força magnética de 1,5 Tesla, pelo menos.
Critério de exclusão:
- Incapacidade de entender a natureza do estudo.
- A falta de um diagnóstico definitivo de Esclerose Múltipla, como síndrome clínica isolada, será excluída.
- Anticorpo NMO positivo.
- EM progressiva primária ou progressiva secundária.
- Incapacidade de se submeter a um estudo de ressonância magnética ou receber agente de contraste e TFG
- Considerado pelo investigador como imunocomprometido, com base no histórico médico, exame físico ou testes laboratoriais ou devido a tratamento imunossupressor anterior.
- Falta de imunidade contra varicela.
- História ou resultados laboratoriais anormais disponíveis indicativos de qualquer doença cardíaca, endocrinológica, hematológica, hepática, imunológica, metabólica, urológica, pulmonar, gastrointestinal, dermatológica, psiquiátrica (incluindo depressão maior), renal e/ou outra doença grave significativa.
- História de malignidade (indivíduos com carcinoma basocelular que foi completamente extirpado antes da entrada no estudo permanecem elegíveis).
- História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, malignidade hematológica ou transplante de órgãos, história de reações alérgicas ou anafiláticas graves ou hipersensibilidade conhecida a medicamentos.
- O histórico de tratamento anterior com interferons, acetato de glatirâmer ou natalizumabe será aceitável após 1 mês de depuração do fármaco. 1 mês foi selecionado devido à experiência clínica de possível avanço da doença se um período mais longo for realizado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lilyana Amezcua, MD, University of Southern California
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CFTY720DUS04T
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