Účinek mipomersenu na hladiny LDL-cholesterolu u pacientů léčených pravidelnou aferézou (MICA)

Kritéria pro zařazení:

• Pacient splňuje německá kritéria pro pravidelnou LDL-aferézu
• Pravidelná (týdenní) LDL-aferéza >/= 3 měsíce
• Pacient má při screeningu předaferézu LDL-C nalačno >/= 130 mg/dl.
• Pacient dostává stabilní, maximálně tolerovaný, hypolipidemický režim
• Pacient má index tělesné hmotnosti (BMI) </= 40 kg/m2 se stabilní hmotností (± 4 kg) po dobu > 6 týdnů před screeningem.
• Písemný informovaný souhlas pacienta

Kritéria vyloučení:

• Pacient prodělal IM, perkutánní transluminální koronární intervenci (PTCI), CABG, cerebrovaskulární příhodu, nestabilní anginu pectoris nebo akutní koronární syndrom během 12 týdnů od screeningu.
• Pacient má inzulin-dependentní diabetes mellitus (typ 1), nebo pokud má diabetes 2. typu, HbA1c > 8 % při screeningu.
• Pacient má srdeční selhání funkční klasifikace III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA).
• Pacient má při screeningu systolický krevní tlak > 160 mm Hg nebo diastolický krevní tlak > 95 mm Hg (i přes antihypertenzní medikaci/terapii).
• Pacient má aktivní infekci vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu, pokud se neočekává, že léčba bude dokončena do 1. dne.
• Pacient má při screeningu pozitivní test na HIV nebo hepatitidu B nebo C.
• Pacient má jakýkoli nekontrolovaný stav, který může predisponovat k sekundární hyperlipidémii, jako je nekontrolovaná hypotyreóza.
• Pacient měl do 5 let malignitu, s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže, který byl adekvátně léčen.
• Pacient má klinicky významné jaterní onemocnění (např. Anamnéza potvrzené nealkoholické steatohepatitidy NASH) nebo onemocnění ledvin nebo Gilbertův syndrom.
• Pacient již dříve podstoupil léčbu mipomersenem.
• Pacient je na chronických systémových kortikosteroidech nebo anabolických látkách s výjimkou substituční léčby.
• Pacient byl léčen jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů zkoumaného činidla, podle toho, co je delší.
• Pacient má současnou nebo nedávnou anamnézu zneužívání drog nebo alkoholu nebo neochotu omezit konzumaci alkoholu na mírné limity (maximálně 20 g alkoholu denně a 80 g alkoholu týdně pro muže; maximálně 10 g alkoholu denně a 40 g alkohol za týden pro ženy).
• Pacient není schopen dát souhlas.
• Pacient bez právní způsobilosti, který není schopen pochopit povahu, rozsah, význam a důsledky tohoto klinického hodnocení.
• Známá anamnéza přecitlivělosti na zkoumaný lék nebo na léky s podobnou chemickou strukturou
• Současná účast v jiném klinickém hodnocení nebo účast v jakémkoli klinickém hodnocení zahrnujícím podání hodnoceného léčivého přípravku do 30 dnů před zahájením klinického hodnocení.
• Pacient s fyzickým nebo psychiatrickým onemocněním, které podle uvážení zkoušejícího může pacienta vystavit riziku, může zkreslit výsledky studie nebo může narušit účast pacienta v této klinické studii
• Známé nebo přetrvávající zneužívání léků, drog nebo alkoholu