Effet du mipomersen sur les taux de cholestérol LDL chez les patients traités par aphérèse régulière (MICA)

Critère d'intégration:

• Le patient remplit les critères allemands pour une aphérèse LDL régulière
• Aphérèse LDL régulière (hebdomadaire) >/= 3 mois
• Le patient a un LDL-C à jeun pré-aphérèse >/= 130 mg/dL au moment de la sélection.
• Le patient reçoit un traitement hypolipémiant stable, au maximum toléré
• Le patient a un indice de masse corporelle (IMC) ≤ 40 kg/m2 avec un poids stable (± 4 kg) depuis > 6 semaines avant le dépistage.
• Consentement éclairé écrit du patient

Critère d'exclusion:

• Le patient a subi un IM, une intervention coronarienne transluminale percutanée (PTCI), un PAC, un accident vasculaire cérébral, une angine instable ou un syndrome coronarien aigu dans les 12 semaines suivant le dépistage.
• Le patient a un diabète sucré insulino-dépendant (type 1), ou si diabète de type 2, HbA1c > 8% au dépistage.
• Le patient présente une insuffisance cardiaque de classification fonctionnelle III ou IV de la New York Heart Association (NYHA).
• Le patient a une pression artérielle systolique > 160 mm Hg ou une pression artérielle diastolique > 95 mm Hg au moment du dépistage (malgré une médication/un traitement antihypertenseur).
• Le patient a une infection active nécessitant un traitement antiviral ou antimicrobien systémique à moins que le traitement ne soit censé être terminé au jour 1.
• Le patient a un test positif pour le VIH ou l'hépatite B ou C lors du dépistage.
• Le patient a une condition non contrôlée qui peut prédisposer à une hyperlipidémie secondaire telle qu'une hypothyroïdie non contrôlée.
• Le patient a eu une tumeur maligne dans les 5 ans, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau qui a été traité de manière adéquate.
• Le patient a une atteinte hépatique cliniquement significative (par ex. Antécédents de stéatohépatite non alcoolique confirmée (NASH) ou maladie rénale ou syndrome de Gilbert.
• Le patient a déjà reçu un traitement au mipomersen.
• Le patient est sous corticostéroïdes systémiques chroniques ou agents anabolisants, sauf pour la thérapie de remplacement.
• Le patient a reçu un traitement avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans les 4 semaines suivant le dépistage ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue des deux.
• Le patient a des antécédents actuels ou récents d'abus de drogues ou d'alcool, ou une réticence à limiter sa consommation d'alcool dans des limites modérées (maximum 20 g d'alcool par jour et 80 g d'alcool par semaine pour les hommes ; maximum 10 g d'alcool par jour et 40 g alcool par semaine pour les femmes).
• Patient incapable de donner son consentement.
• Patient sans capacité juridique incapable de comprendre la nature, la portée, la signification et les conséquences de cet essai clinique.
• Antécédents connus d'hypersensibilité au médicament expérimental ou à des médicaments ayant une structure chimique similaire
• Participation simultanée à un autre essai clinique ou participation à tout essai clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le début de l'essai clinique.
• Patient présentant une condition physique ou psychiatrique qui, à la discrétion de l'investigateur, peut mettre le patient en danger, peut confondre les résultats de l'essai ou peut interférer avec la participation du patient à cet essai clinique
• Abus connu ou persistant de médicaments, de drogues ou d'alcool