Effekt af Mipomersen på LDL-kolesterolniveauer hos patienter behandlet med regelmæssig aferese (MICA)

Inklusionskriterier:

• Patienten opfylder tyske kriterier for regulær LDL-aferese
• Regelmæssig (ugentlig) LDL-aferese >/= 3 måneder
• Patienten har fastende præ-aferese LDL-C >/= 130 mg/dL ved screening.
• Patienten modtager en stabil, maksimalt tolereret, lipidsænkende kur
• Patienten har et body mass index (BMI) </= 40 kg/m2 med vægt stabil (± 4 kg) i > 6 uger før screening.
• Skriftligt informeret samtykke fra patienten

Ekskluderingskriterier:

• Patienten har oplevet MI, perkutan transluminal koronar intervention (PTCI), CABG, cerebrovaskulær ulykke, ustabil angina eller akut koronarsyndrom inden for 12 uger efter screening.
• Patienten har insulinafhængig diabetes mellitus (type 1), eller hvis type 2 diabetes, HbA1c > 8 % ved screening.
• Patienten har New York Heart Association (NYHA) funktionsklassifikation III eller IV hjertesvigt.
• Patienten har systolisk blodtryk > 160 mm Hg eller diastolisk blodtryk > 95 mm Hg ved screening (på trods af antihypertensiv medicin/terapi).
• Patienten har en aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling, medmindre behandlingen forventes afsluttet på dag 1.
• Patienten har en positiv test for HIV eller hepatitis B eller C ved screening.
• Patienten har enhver ukontrolleret tilstand, der kan disponere for sekundær hyperlipidæmi, såsom ukontrolleret hypothyroidisme.
• Patienten har haft en malignitet inden for 5 år, bortset fra basal- eller pladecellekarcinom i huden, der er blevet tilstrækkeligt behandlet.
• Patienten har klinisk signifikant lever (f.eks. Anamnese med bekræftet ikke-alkoholisk steatohepatitis NASH) eller nyresygdom eller Gilberts syndrom.
• Patienten har tidligere modtaget mipomersenbehandling.
• Patienten er på kroniske systemiske kortikosteroider eller anabolske midler undtagen erstatningsterapi.
• Patienten har modtaget behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 4 uger efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst.
• Patienten har en aktuel eller nylig historie med stof- eller alkoholmisbrug, eller manglende vilje til at begrænse alkoholforbruget til inden for moderate grænser (maksimalt 20 g alkohol pr. dag og 80 g alkohol pr. uge for mænd; maksimalt 10 g alkohol pr. dag og 40 g alkohol pr. alkohol om ugen for kvinder).
• Patienten kan ikke give samtykke.
• Patient uden retsevne, som ikke er i stand til at forstå arten, omfanget, betydningen og konsekvenserne af dette kliniske forsøg.
• Kendt historie med overfølsomhed over for forsøgslægemidlet eller over for lægemidler med en lignende kemisk struktur
• Samtidig deltagelse i et andet klinisk forsøg eller deltagelse i ethvert klinisk forsøg, der involverer administration af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før begyndelsen af ​​det kliniske forsøg.
• Patient med en fysisk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigators skøn kan bringe patienten i fare, kan forvirre forsøgsresultaterne eller kan forstyrre patientens deltagelse i dette kliniske forsøg
• Kendt eller vedvarende misbrug af medicin, stoffer eller alkohol