Effekt av Mipomersen på LDL-kolesterolnivåer hos patienter som behandlas med regelbunden aferes (MICA)

Inklusionskriterier:

• Patienten uppfyller tyska kriterier för regelbunden LDL-aferes
• Regelbunden (veckovis) LDL-aferes >/= 3 månader
• Patienten har fastande pre-aferes LDL-C >/= 130 mg/dL vid screening.
• Patienten får en stabil, maximalt tolererad, lipidsänkande regim
• Patienten har ett body mass index (BMI) </= 40 kg/m2 med en stabil vikt (± 4 kg) i > 6 veckor före screening.
• Skriftligt informerat samtycke från patienten

Exklusions kriterier:

• Patienten har upplevt MI, perkutan transluminal koronar intervention (PTCI), CABG, cerebrovaskulär olycka, instabil angina eller akut koronarsyndrom inom 12 veckor efter screening.
• Patienten har insulinberoende diabetes mellitus (typ 1), eller om typ 2-diabetes, HbA1c > 8 % vid screening.
• Patienten har New York Heart Association (NYHA) funktionsklassificering III eller IV hjärtsvikt.
• Patienten har systoliskt blodtryck > 160 mm Hg eller diastoliskt blodtryck > 95 mm Hg vid screening (trots antihypertensiv medicin/terapi).
• Patienten har en aktiv infektion som kräver systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling om inte behandlingen förväntas vara avslutad dag 1.
• Patienten har ett positivt test för HIV eller hepatit B eller C vid screening.
• Patienten har något okontrollerat tillstånd som kan predisponera för sekundär hyperlipidemi såsom okontrollerad hypotyreos.
• Patienten har haft en malignitet inom 5 år, förutom basal- eller skivepitelcancer i huden som har behandlats adekvat.
• Patienten har kliniskt signifikant lever (t.ex. Anamnes på bekräftad alkoholfri steatohepatit NASH) eller njursjukdom eller Gilberts syndrom.
• Patienten har tidigare fått mipomersenbehandling.
• Patienten går på kroniska systemiska kortikosteroider eller anabola medel förutom ersättningsterapi.
• Patienten har fått behandling med ett annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 4 veckor efter screening eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre.
• Patienten har en aktuell eller ny historia av drog- eller alkoholmissbruk, eller ovilja att begränsa alkoholkonsumtionen till måttliga gränser (högst 20 g alkohol per dag och 80 g alkohol per vecka för män; högst 10 g alkohol per dag och 40 g alkohol per dag alkohol per vecka för kvinnor).
• Patienten kan inte ge sitt samtycke.
• Patient utan rättskapacitet som inte kan förstå arten, omfattningen, betydelsen och konsekvenserna av denna kliniska prövning.
• Känd historia av överkänslighet mot försöksläkemedlet eller mot läkemedel med liknande kemisk struktur
• Samtidigt deltagande i en annan klinisk prövning eller deltagande i någon klinisk prövning som involverar administrering av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före början av den kliniska prövningen.
• Patient med ett fysiskt eller psykiatriskt tillstånd som efter utredarens gottfinnande kan utsätta patienten för risker, kan förvirra prövningsresultaten eller kan störa patientens deltagande i denna kliniska prövning
• Känt eller ihållande missbruk av mediciner, droger eller alkohol