Effect van Mipomersen op LDL-cholesterolspiegels bij patiënten die worden behandeld met regelmatige aferese (MICA)

Inclusiecriteria:

• De patiënt voldoet aan de Duitse criteria voor reguliere LDL-aferese
• Regelmatige (wekelijkse) LDL-aferese >/= 3 maanden
• De patiënt heeft nuchter pre-aferese LDL-C >/= 130 mg/dL bij screening.
• De patiënt krijgt een stabiel, maximaal getolereerd, lipidenverlagend regime
• De patiënt heeft een body mass index (BMI) </= 40 kg/m2 met een stabiel gewicht (± 4 kg) gedurende > 6 weken voorafgaand aan de screening.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

• De patiënt heeft binnen 12 weken na screening MI, percutane transluminale coronaire interventie (PTCI), CABG, cerebrovasculair accident, instabiele angina of acuut coronair syndroom doorgemaakt.
• De patiënt heeft insuline-afhankelijke diabetes mellitus (type 1), of als type 2 diabetes, HbA1c > 8% bij screening.
• De patiënt heeft New York Heart Association (NYHA) functionele classificatie III of IV hartfalen.
• De patiënt heeft bij screening een systolische bloeddruk > 160 mm Hg of een diastolische bloeddruk > 95 mm Hg (ondanks antihypertensiva/therapie).
• De patiënt heeft een actieve infectie die systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist, tenzij de behandeling naar verwachting op dag 1 voltooid zal zijn.
• De patiënt is bij de screening positief getest op hiv of hepatitis B of C.
• De patiënt heeft een ongecontroleerde aandoening die vatbaar kan zijn voor secundaire hyperlipidemie, zoals ongecontroleerde hypothyreoïdie.
• De patiënt heeft binnen 5 jaar een maligniteit gehad, behalve basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid dat adequaat is behandeld.
• De patiënt heeft klinisch significante hepatische (bijv. Geschiedenis van bevestigde niet-alcoholische steatohepatitis NASH) of nierziekte of het syndroom van Gilbert.
• De patiënt heeft eerder een behandeling met mipomersen ondergaan.
• De patiënt gebruikt chronische systemische corticosteroïden of anabole middelen, behalve vervangingstherapie.
• De patiënt is binnen 4 weken na screening of 5 halfwaardetijden van het studiemiddel, afhankelijk van welke van de twee langer is, behandeld met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat.
• De patiënt heeft een huidige of recente geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik, of onwil om het alcoholgebruik tot matige limieten te beperken (maximaal 20 g alcohol per dag en 80 g alcohol per week voor mannen; maximaal 10 g alcohol per dag en 40 g alcohol). alcohol per week voor vrouwen).
• Patiënt kan geen toestemming geven.
• Patiënt zonder handelingsbekwaamheid die de aard, reikwijdte, betekenis en gevolgen van deze klinische proef niet kan begrijpen.
• Bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor geneesmiddelen met een vergelijkbare chemische structuur
• Gelijktijdige deelname aan een andere klinische proef of deelname aan een klinische proef waarbij een geneesmiddel voor onderzoek wordt toegediend binnen 30 dagen vóór het begin van de klinische proef.
• Patiënt met een fysieke of psychiatrische aandoening die naar goeddunken van de onderzoeker de patiënt in gevaar kan brengen, de resultaten van het onderzoek kan verwarren of de deelname van de patiënt aan dit klinisch onderzoek kan belemmeren
• Bekend of aanhoudend misbruik van medicijnen, drugs of alcohol