Effekt av Mipomersen på LDL-kolesterolnivåer hos pasienter behandlet med regelmessig aferese (MICA)

Inklusjonskriterier:

• Pasienten oppfyller tyske kriterier for regelmessig LDL-aferese
• Regelmessig (ukentlig) LDL-aferese >/= 3 måneder
• Pasienten har fastende pre-aferese LDL-C >/= 130 mg/dL ved screening.
• Pasienten får et stabilt, maksimalt tolerert, lipidsenkende regime
• Pasienten har en kroppsmasseindeks (BMI) </= 40 kg/m2 med vektstabil (± 4 kg) i > 6 uker før screening.
• Skriftlig informert samtykke fra pasienten

Ekskluderingskriterier:

• Pasienten har opplevd MI, perkutan transluminal koronar intervensjon (PTCI), CABG, cerebrovaskulær ulykke, ustabil angina eller akutt koronarsyndrom innen 12 uker etter screening.
• Pasienten har insulinavhengig diabetes mellitus (type 1), eller hvis type 2 diabetes, HbA1c > 8 % ved screening.
• Pasienten har New York Heart Association (NYHA) funksjonsklassifisering III eller IV hjertesvikt.
• Pasienten har systolisk blodtrykk > 160 mm Hg eller diastolisk blodtrykk > 95 mm Hg ved screening (til tross for antihypertensiv medisin/behandling).
• Pasienten har en aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling med mindre behandlingen forventes å være fullført innen dag 1.
• Pasienten har en positiv test for HIV eller hepatitt B eller C ved screening.
• Pasienten har enhver ukontrollert tilstand som kan disponere for sekundær hyperlipidemi som ukontrollert hypotyreose.
• Pasienten har hatt en malignitet innen 5 år, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden som er tilstrekkelig behandlet.
• Pasienten har klinisk signifikant lever (f.eks. Anamnese med bekreftet ikke-alkoholisk steatohepatitt NASH) eller nyresykdom eller Gilberts syndrom.
• Pasienten har tidligere fått mipomersenbehandling.
• Pasienten bruker kroniske systemiske kortikosteroider eller anabole midler bortsett fra erstatningsterapi.
• Pasienten har mottatt behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 4 uker etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst.
• Pasienten har en nåværende eller nylig historie med narkotika- eller alkoholmisbruk, eller manglende vilje til å begrense alkoholforbruket til innenfor moderate grenser (maksimalt 20 g alkohol per dag og 80 g alkohol per uke for menn; maksimalt 10 g alkohol per dag og 40 g alkohol per uke for kvinner).
• Pasienten kan ikke gi samtykke.
• Pasient uten rettslig handleevne som ikke er i stand til å forstå arten, omfanget, betydningen og konsekvensene av denne kliniske utprøvingen.
• Kjent historie med overfølsomhet overfor undersøkelsesstoffet eller overfor legemidler med lignende kjemisk struktur
• Samtidig deltakelse i en annen klinisk utprøving eller deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving som involverer administrering av et utprøvingspreparat innen 30 dager før begynnelsen av den kliniske utprøvingen.
• Pasient med en fysisk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens skjønn kan sette pasienten i fare, kan forvirre prøveresultatene, eller kan forstyrre pasientens deltakelse i denne kliniske prøven
• Kjent eller vedvarende misbruk av medisiner, narkotika eller alkohol