Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kineret (Anakinra), u dospělých pacientů s familiární středomořskou horečkou rezistentní vůči kolchicinu (FMF)

31. března 2024 aktualizováno: Prof.Avi Livneh, Sheba Medical Center

Randomizovaná placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti Kineretu (Anakinra) u dospělých pacientů s familiární středomořskou horečkou rezistentní vůči kolchicinu

FMF je nejběžnější periodická horečka s celosvětovou populací pacientů odhadovanou na 150 000, převážně v oblasti východního Středomoří. kolchicin je zavedenou terapií volby, nicméně asi 20 000 pacientů na celém světě nereaguje na terapeutické dávky nebo je netoleruje, a proto trpí opakovanými vysilujícími, těžkými, bolestivými záchvaty peritonitidy, pleuritidy a synovitidy a hrozí jim smrt na reaktivní amyloidózu. Předpokládá se, že v pozadí onemocnění je indukované snížení aktivity pyrinu/marenostrinu tím, že vede k aktivaci zánětu NALP3, a tím k výbuchu zánětu souvisejícího s IL-1p.

Antagonista IL-1 receptoru Kineret (Anakinra) se zdá být nejvhodnější odpovědí na nekontrolované zvýšení IL-1β. Rostoucí počet zpráv za posledních několik let skutečně ukazuje dobrou odpověď na Kineret (Anakinra), u FMF rezistentního na kolchicin, také u dětí, avšak žádná kontrolovaná studie důkladně nehodnotila účinnost a bezpečnost této léčby.

Studijní osnova:

Cílem studie je probíhat v centru FMF v Sheba Medical Center a pokrývat více než 10 000 pacientů. Studie bude hodnotit účinek rekombinantního antagonisty IL-1 receptoru, Kineret (Anakinra), na frekvenci záchvatů FMF u pacientů, kteří i přes maximální tolerovatelnou dávku kolchicinu vykazují více než jeden záchvat za měsíc.

Studie je navržena jako randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie. 50 pacientů bude randomizováno k léčbě buď Kineretem (Anakinra) nebo placebem po dobu 4 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat- Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byl subjekt zařazen do studie, musí splňovat následující kritéria:

  1. FMF diagnostikovaná podle kritérií Tel-Hashomer - (Kritéria pro diagnózu familiární středomořské horečky. Arthritis Rheum. 1998 Aug; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
  2. 18-65 let věku
  3. Ověřeno jako mutace v obou alelách genu MEFV, tedy včetně homozygotních a složených heterozygotních pacientů
  4. Pacient vyhovuje maximální tolerovatelné dávce kolchicinu (až 3 mg/den)
  5. Alespoň jeden záchvat FMF za měsíc v hrudníku, břiše nebo kloubech (definice záchvatu viz výše)
  6. Adekvátní antikoncepce pro sexuálně aktivní mužské a ženské pacienty

Kritéria vyloučení:

Přítomnost kterékoli z následujících skutečností vyloučí subjekt ze zařazení do studie:

  1. Pacientka těhotná při vstupní návštěvě
  2. Předchozí nebo existující malignita
  3. Aktivní infekce
  4. Manifestní selhání ledvin s clearance kreatininu <30 ml/min, jak je stanoveno rovnicí Clearance kreatininu (ml/min) = (140-věk) x hmotnost (kg) /72 x sérový kreatinin (mg/dcl) U žen je třeba výsledky znásobit do 0.8
  5. Živé očkování trvá tři měsíce před zápisem
  6. Sociopsychologický stav ohrožující dodržování léčebného protokolu
  7. Zneužívání alkoholu nebo návykových látek
  8. Souběžná medikace s biologickými nebo antirevmatickými léky modifikujícími onemocnění nebo systémovými steroidy
  9. Jakékoli předchozí použití léků inhibujících IL-1

  10. Přidružené onemocnění, které by mohlo ovlivnit klinické hodnocení:

    1. Revmatická porucha
    2. Systémové onemocnění, např. autoimunitní nebo jiné autozánětlivé onemocnění, diabetes, hypertenze, vaskulitida, Behçetova choroba
    3. Gastrointestinální porucha, např. Crohnova choroba, ulcerózní kolitida, syndrom dráždivého tračníku
    4. Kardiovaskulární porucha, např. po infarktu myokardu, angina pectoris
    5. Plicní porucha, např. CHOPN, plicní hypertenze
    6. Jakýkoli jiný stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro zařazení
  11. Zařazení do jiné souběžné klinické studie nebo užívání hodnoceného léku během tří měsíců před zařazením do této studie

  12. Neschopnost nebo odmítnutí spolupracovat s danými pokyny

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Vozidlo
•Pacienti randomizovaní do skupiny s placebem dostanou stříkačky identické s aktivním lékem (100 mg předplněné stříkačky pro subkutánní injekci) naplněné lékovým vehikulem
Lék: Kineret
Pacienti randomizovaní k aktivnímu léku budou dostávat Kineret (Anakinra), 100 mg předplněné injekční stříkačky pro subkutánní injekci, jednou denně po dobu 4 měsíců. Stříkačky dorazí přeznačené od dodavatele (SOBI) do Sheba Medical Center. Budou uloženy ve skladu PI v chladničce s řízenou teplotou.
Ostatní jména:
  • Anakinra
Experimentální: Kineret (Anakinra)
Pacienti randomizovaní k aktivnímu léku budou dostávat Kineret (Anakinra), 100 mg předplněné injekční stříkačky pro subkutánní injekci, jednou denně po dobu 4 měsíců. Stříkačky dorazí přeznačené od dodavatele (SOBI) do Sheba Medical Center. Budou uloženy ve skladu PI v chladničce s řízenou teplotou.
Lék: Kineret
Pacienti randomizovaní k aktivnímu léku budou dostávat Kineret (Anakinra), 100 mg předplněné injekční stříkačky pro subkutánní injekci, jednou denně po dobu 4 měsíců. Stříkačky dorazí přeznačené od dodavatele (SOBI) do Sheba Medical Center. Budou uloženy ve skladu PI v chladničce s řízenou teplotou.
Ostatní jména:
  • Anakinra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s méně než průměrem jednoho záchvatu FMF za měsíc
Časové okno: 4 měsíce
Celkový počet záchvatů FMF v břišní, hrudní, kožní nebo kloubní oblasti během pozorovacího období (4 měsíce) zaznamenaný v deníku pacienta, dělený 4 pro každého pacienta, bude mít za následek počet záchvatů za jeden měsíc. Počet pacientů s méně než 1 atakou za měsíc bude porovnán mezi 2 studijními skupinami
4 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 4 měsíce

Sekundární cílový bod je definován jako celkový počet závažných nežádoucích příhod za 4 měsíce v každé studijní skupině. SAE je definována jako nežádoucí příhoda, která splňuje jedno nebo více z následujících kritérií/výsledků:

  • Smrt
  • Život ohrožující (tj. s bezprostředním rizikem smrti)
  • Hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
  • Trvalé nebo významné postižení/neschopnost
  • Vrozená anomálie/vrozená vada
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHEBA-11-8557-AL-CTIL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rodinná středomořská horečka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit