Kineret (Anakinra), kolchicinrezisztens családi mediterrán lázban szenvedő felnőtt betegeknél (FMF)
Véletlenszerű, placebo-kontrollos vizsgálat a Kineret (Anakinra) hatékonyságáról és biztonságosságáról kolchicinrezisztens családi mediterrán lázban szenvedő felnőtt betegeknél
Az FMF a leggyakoribb periodikus láz, amelynek világszerte 150 000-re becsülik a betegpopulációját, főként a Földközi-tenger keleti medencéjében. A kolhicin a választott terápia, azonban világszerte körülbelül 20 000 beteg nem reagál, vagy nem tolerálja a terápiás dózisokat, ezért ismétlődő, legyengítő, súlyos, fájdalmas peritonitis, mellhártyagyulladás és ízületi gyulladásban szenved, és fennáll a veszélye a reaktív amiloidózis miatti halálozásnak. Úgy gondolják, hogy a pirin/marenostrin aktivitás indukált csökkenése áll a betegség hátterében azáltal, hogy a NALP3 gyulladásos aktivációjához, és ezáltal az IL-1β-hoz kapcsolódó gyulladásos kitöréshez vezet.
Az IL-1 receptor antagonista Kineret (Anakinra) tűnik a legmegfelelőbb válasznak az IL-1β kontrollálatlan emelkedésére. Valójában az elmúlt néhány évben egyre több jelentés utal arra, hogy a kolchicinrezisztens FMF-ben a Kineret (Anakinra) jó választ adott, gyermekeknél is, azonban egyetlen ellenőrzött vizsgálat sem értékelte alaposan ennek a kezelésnek a hatékonyságát és biztonságosságát.
A tanulmány vázlata:
A tanulmányt a Sheba Medical Centerben található FMF központban kívánják lefolytatni, amely több mint 10 000 beteget érint. A tanulmány értékelni fogja a rekombináns IL-1 receptor antagonista, a Kineret (Anakinra) hatását az FMF-rohamok gyakoriságára azoknál a betegeknél, akik a kolhicin maximális tolerálható dózisa ellenére havonta egynél többször jelentkeznek.
A vizsgálatot randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálatnak tervezték. 50 beteget randomizálnak a Kineret (Anakinra) vagy a placebo kezelésre 4 hónapig.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ramat- Gan, Izrael, 52621
- Sheba Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alanynak a következő kritériumoknak kell megfelelnie ahhoz, hogy részt vehessen a vizsgálatban:
- A Tel-Hashomer kritériumok szerint diagnosztizált FMF -(Criteria for the diagnostic of familial mediterrán láz). Arthritis Rheum.1998 Augusztus; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
- 18-65 éves korig
- A MEFV gén mindkét alléljában mutációként igazolva, így homozigóta és összetett heterozigóta betegek is.
- Beteg, aki megfelel a kolhicin maximális tolerálható dózisának (legfeljebb 3 mg/nap)
- Legalább havonta egy FMF-támadás a mellkasban, a hasban vagy az ízületekben (a támadás meghatározását lásd fent)
- Megfelelő fogamzásgátlás szexuálisan aktív férfi és női betegek számára
Kizárási kritériumok:
A következők bármelyikének jelenléte kizárja az alanynak a vizsgálatba való bevonását:
- Beteg terhes a beiratkozáskor
- Korábbi vagy meglévő rosszindulatú daganat
- Aktív fertőzés
- Manifikált veseelégtelenség <30 ml/perc kreatinin-clearance mellett, a kreatinin-clearance (ml/perc) = (140 éves kor) x testtömeg (kg) /72 x szérum kreatinin (mg/dcl) egyenlet alapján. Nők esetében az eredményeket meg kell szorozni 0,8-ig
- Az élő oltások a beiratkozás előtt három hónappal tartanak
- Szociálpszichológiai állapot, amely veszélyezteti a kezelési protokoll betartását
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés
- Egyidejű gyógyszeres kezelés biológiai vagy reumaellenes betegségmódosító gyógyszerekkel vagy szisztémás szteroidokkal
- IL-1 gátló gyógyszerek bármilyen korábbi használata
Kapcsolódó betegségek, amelyek megzavarhatják a klinikai értékelést:
- Reumás rendellenesség
- Szisztémás betegség, pl. autoimmun vagy más autoinflammatorikus rendellenesség, cukorbetegség, magas vérnyomás, vasculitis, Behçet-kór
- Emésztőrendszeri rendellenességek, pl. Crohn-betegség, fekélyes vastagbélgyulladás, irritábilis bél szindróma
- Szív- és érrendszeri rendellenességek, pl. szívinfarktus után, angina
- Tüdőbetegség, pl. COPD, pulmonális hipertónia
- Minden egyéb olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre
- Egy másik egyidejű klinikai vizsgálatba való beiratkozás vagy egy vizsgált gyógyszer bevétele a vizsgálatba való bevonást megelőző három hónapon belül
A megadott utasítások szerint való együttműködés elmulasztása vagy megtagadása
-
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Jármű
•A placebóra randomizált betegek a hatóanyaggal azonos fecskendőt kapnak (100 mg-os előretöltött fecskendő szubkután injekcióhoz), amely hordozóanyaggal van megtöltve.
|
Az aktív gyógyszerre randomizált betegek Kineret (Anakinra) 100 mg-os előretöltött fecskendőt kapnak szubkután injekcióhoz, naponta egyszer 4 hónapon keresztül.
A fecskendők átcímkézve érkeznek a szállítótól (SOBI) a Sheba Medical Centerbe.
Ezeket a PI raktárában, szabályozott hőmérsékletű hűtőszekrényben tárolják.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Kineret (Anakinra)
Az aktív gyógyszerre randomizált betegek Kineret-et (Anakinra), 100 mg-os előretöltött fecskendőket kapnak szubkután injekcióhoz, naponta egyszer 4 hónapon keresztül.
A fecskendők átcímkézve érkeznek a szállítótól (SOBI) a Sheba Medical Centerbe.
Ezeket a PI raktárában, szabályozott hőmérsékletű hűtőszekrényben tárolják.
|
Az aktív gyógyszerre randomizált betegek Kineret (Anakinra) 100 mg-os előretöltött fecskendőt kapnak szubkután injekcióhoz, naponta egyszer 4 hónapon keresztül.
A fecskendők átcímkézve érkeznek a szállítótól (SOBI) a Sheba Medical Centerbe.
Ezeket a PI raktárában, szabályozott hőmérsékletű hűtőszekrényben tárolják.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek száma, akiknél átlagosan kevesebb mint egy FMF-roham fordult elő havonta
Időkeret: 4 hónap
|
A megfigyelési időszak (4 hónap) alatt a hasi, mellkasi, bőr- vagy ízületi területeken a betegnaplóban feljegyzett FMF-rohamok teljes száma, betegenként 4-gyel elosztva, egy hónaponkénti rohamokat eredményez.
A havi 1-nél kevesebb rohamban szenvedő betegek számát a két vizsgálati csoport összehasonlítja
|
4 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A súlyos nemkívánatos események száma
Időkeret: 4 hónap
|
A másodlagos végpont a súlyos nemkívánatos események összesített száma 4 hónaponként minden vizsgálati csoportban. A SAE olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amely megfelel a következő kritériumok/eredmények közül egy vagy többnek:
|
4 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Fertőzések
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Gram-negatív bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések és mikózisok
- Bőrbetegségek, genetikai
- A testhőmérséklet változásai
- Láz
- Brucellózis
- Családi mediterrán láz
- Örökletes autogyulladásos betegségek
- Reumaellenes szerek
- Interleukin 1 receptor antagonista fehérje
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SHEBA-11-8557-AL-CTIL
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Családi mediterrán láz
-
University of Alabama at BirminghamBefejezveREM alvási viselkedési zavar | Mozgási zavarok (beleértve a parkinsonizmust) | Tremor Familial Essential, 1Egyesült Államok