Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kineret (Anakinra) u dorosłych pacjentów z rodzinną gorączką śródziemnomorską oporną na kolchicynę (FMF)

31 marca 2024 zaktualizowane przez: Prof.Avi Livneh, Sheba Medical Center

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa produktu Kineret (Anakinra) u dorosłych pacjentów z rodzinną gorączką śródziemnomorską oporną na kolchicynę

FMF jest najczęstszą okresową gorączką, a światową populację pacjentów szacuje się na 150 000, głównie we wschodniej części basenu Morza Śródziemnego. kolchicyna jest uznaną terapią z wyboru, jednak około 20 000 pacjentów na całym świecie nie reaguje lub nie toleruje dawek terapeutycznych, przez co cierpi z powodu nawracających wyniszczających, ciężkich, bolesnych ataków zapalenia otrzewnej, zapalenia opłucnej i zapalenia błony maziowej oraz istnieje ryzyko zgonu z powodu reaktywnej amyloidozy. Mutacja Uważa się, że indukowane zmniejszenie aktywności piryny/marenostryny leży u podstaw choroby, prowadząc do aktywacji inflamasomu NALP3, a tym samym do wybuchu stanu zapalnego związanego z IL-1β.

Antagonista receptora IL-1 Kineret (Anakinra) wydaje się być najodpowiedniejszą odpowiedzią na niekontrolowany wzrost poziomu IL-1β. Rzeczywiście, rosnąca liczba doniesień w ciągu ostatnich kilku lat wskazuje na dobrą odpowiedź na Kineret (Anakinra), w FMF opornym na kolchicynę, także u dzieci, jednak żadne kontrolowane badanie nie oceniło dokładnie skuteczności i bezpieczeństwa tego leczenia.

Zarys studium:

Badanie ma zostać przeprowadzone w ośrodku FMF w Centrum Medycznym Sheba i obejmuje ponad 10 000 pacjentów. W badaniu oceniany będzie wpływ rekombinowanego antagonisty receptora IL-1, Kineret (Anakinra), na częstość napadów FMF u pacjentów, u których pomimo maksymalnej tolerowanej dawki kolchicyny występuje więcej niż jeden napad w miesiącu.

Badanie zostało zaprojektowane jako randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą. 50 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do leczenia lekiem Kineret (Anakinra) lub placebo przez 4 miesiące.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat- Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby zostać włączonym do badania, pacjent musi spełniać następujące kryteria:

  1. FMF zdiagnozowano zgodnie z kryteriami Tel-Haszomer - (Kryteria diagnozy rodzinnej gorączki śródziemnomorskiej. Artretyzm Rheum.1998 sierpień; 41(8):1516-7-Livneh A, Langevitz P, Zemer D, Zaks N, Kees S, Lidar T, Migdal A, Padeh S, Pras M).
  2. 18-65 lat
  3. Zweryfikowano jako mutacje w obu allelach genu MEFV, w tym pacjentów homozygotycznych i złożonych heterozygotycznych
  4. Pacjent przestrzegający maksymalnej tolerowanej dawki kolchicyny (do 3 mg/dobę)
  5. Co najmniej jeden atak FMF miesięcznie w klatce piersiowej, brzuchu lub stawach (definicja ataku patrz wyżej)
  6. Odpowiednia antykoncepcja dla aktywnych seksualnie pacjentów płci męskiej i żeńskiej

Kryteria wyłączenia:

Obecność któregokolwiek z poniższych wykluczy pacjenta z włączenia do badania:

  1. Pacjentka w ciąży podczas wizyty rejestracyjnej
  2. Wcześniejszy lub istniejący nowotwór złośliwy
  3. Aktywna infekcja
  4. Wyraźna niewydolność nerek z klirensem kreatyniny <30 ml/min, jak określono z równania Klirens kreatyniny (ml/min) = (140-wiek) x masa ciała (kg) /72 x kreatynina w surowicy (mg/dcl) W przypadku kobiet wyniki należy pomnożyć o 0,8
  5. Żywe szczepienia trwają trzy miesiące przed rejestracją
  6. Stan socjopsychologiczny zagrażający przestrzeganiu protokołu leczenia
  7. Nadużywanie alkoholu lub substancji
  8. Jednoczesne stosowanie z lekami biologicznymi lub przeciwreumatycznymi modyfikującymi przebieg choroby lub steroidami działającymi ogólnoustrojowo
  9. Jakiekolwiek wcześniejsze stosowanie leków hamujących IL-1

  10. Powiązana choroba, która może zakłócać ocenę kliniczną:

    1. Zaburzenie reumatyczne
    2. Choroba ogólnoustrojowa, np. choroba autoimmunologiczna lub inna choroba autozapalna, cukrzyca, nadciśnienie tętnicze, zapalenie naczyń, choroba Behçeta
    3. Zaburzenia żołądkowo-jelitowe, np. Choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, zespół jelita drażliwego
    4. Zaburzenia sercowo-naczyniowe, np. stany po zawale mięśnia sercowego, dławica piersiowa
    5. Zaburzenia płuc, np. POChP, nadciśnienie płucne
    6. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza sprawiają, że badany nie nadaje się do włączenia
  11. Włączenie do innego równoczesnego badania klinicznego lub przyjęcie badanego leku w ciągu trzech miesięcy przed włączeniem do tego badania

  12. Niestosowanie się lub odmowa współpracy z podanymi instrukcjami

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Pojazd
• Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo otrzymają strzykawki identyczne z aktywnym lekiem (100 mg ampułko-strzykawki do wstrzyknięć podskórnych) wypełnione nośnikiem leku
Lek: Kineret
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej aktywny lek będą otrzymywali Kineret (Anakinra), ampułko-strzykawki 100 mg do wstrzyknięć podskórnych, raz dziennie przez 4 miesiące. Strzykawki zostaną dostarczone ze zmienioną etykietą od dostawcy (SOBI) do Sheba Medical Center. Będą przechowywane w magazynie PI w lodówce z kontrolowaną temperaturą.
Inne nazwy:
  • Anakinra
Eksperymentalny: Kineret (Anakinra)
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej aktywny lek będą otrzymywali Kineret (Anakinra), ampułko-strzykawki 100 mg do wstrzyknięć podskórnych, raz dziennie przez 4 miesiące. Strzykawki zostaną dostarczone ze zmienioną etykietą od dostawcy (SOBI) do Sheba Medical Center. Będą przechowywane w magazynie PI w lodówce z kontrolowaną temperaturą.
Lek: Kineret
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej aktywny lek będą otrzymywali Kineret (Anakinra), ampułko-strzykawki 100 mg do wstrzyknięć podskórnych, raz dziennie przez 4 miesiące. Strzykawki zostaną dostarczone ze zmienioną etykietą od dostawcy (SOBI) do Sheba Medical Center. Będą przechowywane w magazynie PI w lodówce z kontrolowaną temperaturą.
Inne nazwy:
  • Anakinra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z mniej niż średnio jednym napadem FMF na miesiąc
Ramy czasowe: 4 miesiące
Całkowita liczba ataków FMF w okolicy brzucha, klatki piersiowej, skóry lub stawów podczas okresu obserwacji (4 miesiące) odnotowana w dzienniczku pacjenta, podzielona przez 4 dla każdego pacjenta, daje liczbę ataków na jeden miesiąc. Liczba pacjentów z mniej niż 1 atakiem miesięcznie zostanie porównana między dwiema grupami badawczymi
4 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 4 miesiące

Drugorzędowy punkt końcowy definiuje się jako całkowitą liczbę poważnych zdarzeń niepożądanych w ciągu 4 miesięcy w każdej badanej grupie. SAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które spełnia co najmniej jedno z następujących kryteriów/wyników:

  • Śmierć
  • Zagrażające życiu (tj. Bezpośrednie ryzyko śmierci)
  • Hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji
  • Trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność
  • Wrodzona anomalia/wada wrodzona
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Avi Livneh, professor, Sheba Medical Center, Tel- Hashomer, Ramat- Gan, Israel.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

12 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-11-8557-AL-CTIL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kineret

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj